Duurzame transfusieonafhankelijkheid na gentherapie bij bètathalassemie

Delen via:
ASH 2022

In een internationale studie bleef meer dan 80% van de patiënten met transfusieafhankelijke bètathalassemie 3 jaar lang transfusievrij na een enkele infusie van betibeglogene autotemcel (beti-cel). Ook de kwaliteit van leven verbeterde.

De ziekte bètathalassemie wordt veroorzaakt door een breed scala aan mutaties in het bètaglobine-gen. In de studie naar gentherapie kregen 63 patiënten hun eigen bloedvormende stamcellen die genetisch gemodificeerd waren door toevoeging van een of meer gezonde kopieën van het bètaglobine-gen. 

Hoewel bètathalassemie kan worden genezen door een transplantatie van gezonde stamcellen van een gematchte broer of zus, is deze behandelingsoptie niet beschikbaar voor de 75% van de patiënten die geen gematchte donor hebben. Gentherapie is mogelijk toepasbaar op een veel groter aantal patiënten, aangezien er geen geschikte donor voor nodig is.

Van de 63 deelnemers bereikten er 49 transfusieonafhankelijkheid, wat was gedefinieerd als het niet nodig hebben van een transfusie van rode bloedcellen gedurende ten minste 1 jaar terwijl een hemoglobinegehalte van meer dan 9 g/dl wordt gehandhaafd. Alle deelnemers bleven bovendien gedurende 3 jaar follow-up onafhankelijk van transfusie.1

Uit een analyse van de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven bleek dat 93,8% van de patiënten 3 jaar na het ontvangen van gentherapie werk had of werkzoekend was, terwijl dit vóór de gentherapie 68,8% was. Van de patiënten die op school zaten, meldde 44,4% dat ze niet naar school gingen vanwege hun ziekte, vergeleken met 83,3% vóór de gentherapie. Van de patiënten rapporteerde 80% 3 jaar na gentherapie een verbeterde fysieke activiteit.2

Bronnen:

  1. Walters MC,  Kwiatkowski JL, Porter JBet al. Long term outcomes of 63 patients with transfusion-dependent β-thalassemia (TDT) followed up to 7 years post-treatment with betibeglogene autotemcel (beti-cel) gene therapy and exploratory analysis of predictors of successful treatment outcomes in phase 3 trials. ASH Annual Meeting & Exhibition 2022, abstract 2348.
  2. Locatelli F,  Walters MC, Kwiatkowski JL, et al. Long-term patient-reported outcomes following treatment with betibeglogene autotemcel in patients with transfusion-dependent β-thalassemia. ASH Annual Meeting & Exhibition 2022, abstract 3665.

NFK: zelfs 10 jaar na diagnose kanker nog steeds klachten

feb 2024 | Borstkanker, Leukemie, Lymfoom, Uro-oncologie

Lees meer over NFK: zelfs 10 jaar na diagnose kanker nog steeds klachten

Podcast: The gut microbiome and CAR T-cell therapy

feb 2024 | Leukemie, Lymfoom

Lees meer over Podcast: The gut microbiome and CAR T-cell therapy

2 recente lymfoomstudies niet opzienbarend, wel leerzaam

feb 2024 | Lymfoom

Lees meer over 2 recente lymfoomstudies niet opzienbarend, wel leerzaam

ATTRACT: internationaal onderzoek naar nieuwe middelen zeldzame kankers

feb 2024 | Bot en wekedelentumoren, Leukemie

Lees meer over ATTRACT: internationaal onderzoek naar nieuwe middelen zeldzame kankers

Exagamglogene autotemcel (CASGEVY®) goedgekeurd voor sikkelcelziekte en transfusieafhankelijke bètathalassemie

feb 2024 | Benigne hematologie

Lees meer over Exagamglogene autotemcel (CASGEVY®) goedgekeurd voor sikkelcelziekte en transfusieafhankelijke bètathalassemie

Vraagstukken rond de financiële houdbaarheid van CAR T-celtherapie

feb 2024 | Immuuntherapie, Leukemie, Lymfoom

Lees meer over Vraagstukken rond de financiële houdbaarheid van CAR T-celtherapie

Targeted therapy binnen de hematologie: welke BTKi voor wie?

29 feb 2024 om 20:00 | Leukemie, Lymfoom

Lees meer over Targeted therapy binnen de hematologie: welke BTKi voor wie?

ITP zorg: kan het anders?
Pathofysiologie, diagnostiek en behandeling

27 sep 2023 om 20:00 | Benigne hematologie

Lees meer over ITP zorg: kan het anders?
Pathofysiologie, diagnostiek en behandeling

CMV-infecties bij post-transplantatiepatiënten; een behandellandschap in ontwikkeling

6 jun 2023 | Stamceltransplantatie, Virale infecties

Lees meer over CMV-infecties bij post-transplantatiepatiënten; een behandellandschap in ontwikkeling

Keynote Webinar | Spotlight on Cardio-Oncology

16 mei 2023 om 17:30

Lees meer over Keynote Webinar | Spotlight on Cardio-Oncology

Antistolling en bloedingen

8 dec 2022 om 20:00

Lees meer over Antistolling en bloedingen

Webcast Immuuntherapie: herkennen van bijwerkingen en acties voor de niet-oncoloog

12 okt 2022 | Immuuntherapie

Lees meer over Webcast Immuuntherapie: herkennen van bijwerkingen en acties voor de niet-oncoloog

Gewone symptomen van zeldzame ziekten

27 sep 2022

Lees meer over Gewone symptomen van zeldzame ziekten

Behandeling van eosinofiele aandoeningen EGPA en HES

21 sep 2022 | Astma

Lees meer over Behandeling van eosinofiele aandoeningen EGPA en HES

Vaccinatiezorg voor medische risicogroepen

11 aug 2022 | HIV

Lees meer over Vaccinatiezorg voor medische risicogroepen

Twent-EHA 2024 – Het Groene Alternatief

donderdag 13 jun 2024 t/m zondag 16 jun 2024 | Benigne hematologie, Leukemie, Lymfoom, MDS, MM, MPN, Stamceltransplantatie

Lees meer over Twent-EHA 2024 – Het Groene Alternatief

Hematoloog op Schiermonnikoog - ASH in Nederland

zondag 8 dec 2024 t/m woensdag 11 dec 2024 | Benigne hematologie, Leukemie, Lymfoom, MDS, MM, MPN, Stamceltransplantatie

Lees meer over Hematoloog op Schiermonnikoog - ASH in Nederland

MCL en FL door Tom van Meerten, congresdag 3

dec 2023 | Lymfoom

Lees meer over MCL en FL door Tom van Meerten, congresdag 3

MM door Annemiek Broijl, congresdag 3

dec 2023 | MM

Lees meer over MM door Annemiek Broijl, congresdag 3

Lymfomen door Martine Chamuleau, congresdag 3

dec 2023 | Lymfoom

Lees meer over Lymfomen door Martine Chamuleau, congresdag 3

Revumenib effectief tegen KMT2Ar acute leukemie

dec 2023 | Leukemie

Lees meer over Revumenib effectief tegen KMT2Ar acute leukemie

Combinatie ibrutinib en venetoclax effectiever tegen mantelcellymfoom

dec 2023 | Lymfoom

Lees meer over Combinatie ibrutinib en venetoclax effectiever tegen mantelcellymfoom

Gemodificeerde stamceltransplantatie voor ernstige sikkelcelziekte

dec 2023 | Benigne hematologie, Stamceltransplantatie

Lees meer over Gemodificeerde stamceltransplantatie voor ernstige sikkelcelziekte

Benigne Hematologie door Erfan Nur, congresdag 3

dec 2023 | Benigne hematologie

Lees meer over Benigne Hematologie door Erfan Nur, congresdag 3

AML door Dave de Leeuw, congresdag 3

dec 2023 | Leukemie

Lees meer over AML door Dave de Leeuw, congresdag 3

rADAMTS13 toont effectiviteit bij acute TTP-events bij cTTP

dec 2023 | Benigne hematologie

Lees meer over rADAMTS13 toont effectiviteit bij acute TTP-events bij cTTP

De behandeling van AML, bekeken vanuit de verpleegkundig specialist

okt 2020

Lees meer over De behandeling van AML, bekeken vanuit de verpleegkundig specialist

AML-Podcastserie

jul 2020

Lees meer over AML-Podcastserie

Stamceltransplantatie bij AML

apr 2020 | Transplantatie

Lees meer over Stamceltransplantatie bij AML

AML-behandeling in de perifere setting

apr 2020

Lees meer over AML-behandeling in de perifere setting

Diagnose en testen bij FLT3+ AML

jan 2020 | Leukemie

Lees meer over Diagnose en testen bij FLT3+ AML

MedNet Hematologie 2023-06

dec 2023

Lees meer over MedNet Hematologie 2023-06

MedNet Hematologie 2023-05

okt 2023

Lees meer over MedNet Hematologie 2023-05

MedNet Hematologie 2023-04

aug 2023

Lees meer over MedNet Hematologie 2023-04

MedNet Hematologie 2023-03

jun 2023

Lees meer over MedNet Hematologie 2023-03

MedNet Hematologie 2023-02

apr 2023

Lees meer over MedNet Hematologie 2023-02

MedNet Hematologie 2023-01

feb 2023

Lees meer over MedNet Hematologie 2023-01

MedNet Hematologie 2022-06

dec 2022

Lees meer over MedNet Hematologie 2022-06

MedNet Hematologie 2022-05

okt 2022

Lees meer over MedNet Hematologie 2022-05

MedNet Hematologie 2022-04

aug 2022

Lees meer over MedNet Hematologie 2022-04