Duurzame transfusieonafhankelijkheid na gentherapie bij bètathalassemie

Delen via:
ASH 2022

In een internationale studie bleef meer dan 80% van de patiënten met transfusieafhankelijke bètathalassemie 3 jaar lang transfusievrij na een enkele infusie van betibeglogene autotemcel (beti-cel). Ook de kwaliteit van leven verbeterde.

De ziekte bètathalassemie wordt veroorzaakt door een breed scala aan mutaties in het bètaglobine-gen. In de studie naar gentherapie kregen 63 patiënten hun eigen bloedvormende stamcellen die genetisch gemodificeerd waren door toevoeging van een of meer gezonde kopieën van het bètaglobine-gen. 

Hoewel bètathalassemie kan worden genezen door een transplantatie van gezonde stamcellen van een gematchte broer of zus, is deze behandelingsoptie niet beschikbaar voor de 75% van de patiënten die geen gematchte donor hebben. Gentherapie is mogelijk toepasbaar op een veel groter aantal patiënten, aangezien er geen geschikte donor voor nodig is.

Van de 63 deelnemers bereikten er 49 transfusieonafhankelijkheid, wat was gedefinieerd als het niet nodig hebben van een transfusie van rode bloedcellen gedurende ten minste 1 jaar terwijl een hemoglobinegehalte van meer dan 9 g/dl wordt gehandhaafd. Alle deelnemers bleven bovendien gedurende 3 jaar follow-up onafhankelijk van transfusie.1

Uit een analyse van de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven bleek dat 93,8% van de patiënten 3 jaar na het ontvangen van gentherapie werk had of werkzoekend was, terwijl dit vóór de gentherapie 68,8% was. Van de patiënten die op school zaten, meldde 44,4% dat ze niet naar school gingen vanwege hun ziekte, vergeleken met 83,3% vóór de gentherapie. Van de patiënten rapporteerde 80% 3 jaar na gentherapie een verbeterde fysieke activiteit.2

Bronnen:

  1. Walters MC,  Kwiatkowski JL, Porter JBet al. Long term outcomes of 63 patients with transfusion-dependent β-thalassemia (TDT) followed up to 7 years post-treatment with betibeglogene autotemcel (beti-cel) gene therapy and exploratory analysis of predictors of successful treatment outcomes in phase 3 trials. ASH Annual Meeting & Exhibition 2022, abstract 2348.
  2. Locatelli F,  Walters MC, Kwiatkowski JL, et al. Long-term patient-reported outcomes following treatment with betibeglogene autotemcel in patients with transfusion-dependent β-thalassemia. ASH Annual Meeting & Exhibition 2022, abstract 3665.

36% van de geregistreerde klinische trials heeft geen gepubliceerde resultaten

mrt 2024

Lees meer over 36% van de geregistreerde klinische trials heeft geen gepubliceerde resultaten

MRI en lumbaalpunctie niet altijd vereist om ICANS te behandelen

mrt 2024 | Immuuntherapie, Leukemie, Lymfoom

Lees meer over MRI en lumbaalpunctie niet altijd vereist om ICANS te behandelen

Medisch bewijs sneller vinden met EvidenceHunt

mrt 2024

Lees meer over Medisch bewijs sneller vinden met EvidenceHunt

Klinisch bewijs binnen handbereik met behulp van AI

mrt 2024 | Bacteriële infecties

Lees meer over Klinisch bewijs binnen handbereik met behulp van AI

Sluisgeneesmiddelen: alle ins en outs

mrt 2024

Lees meer over Sluisgeneesmiddelen: alle ins en outs

Tislelizumab plus zanubrutinib bij Richter-transformatie: een fase II-studie

mrt 2024 | Leukemie, Lymfoom

Lees meer over Tislelizumab plus zanubrutinib bij Richter-transformatie: een fase II-studie

Vaccinatiezorg voor medische risicogroepen

11 aug 2022 | HIV

Lees meer over Vaccinatiezorg voor medische risicogroepen

Kijk verder dan de huid #2 - Patiënt Management

8 jul 2022 | Lymfoom, Radiotherapie

Lees meer over Kijk verder dan de huid #2 - Patiënt Management

Eosinofiel gedreven aandoeningen en de behandeling

23 mrt 2022 om 20:30

Lees meer over Eosinofiel gedreven aandoeningen en de behandeling

De toekomst van antistollingszorg in Nederland

15 feb 2022

Lees meer over De toekomst van antistollingszorg in Nederland

Webcast Long covid: wat weten we, wat kunt u verwachten, wat kunt u doen?

10 nov 2021 om 20:30

Lees meer over Webcast Long covid: wat weten we, wat kunt u verwachten, wat kunt u doen?

Levensbedreigende trombocytopenieën

22 sep 2021 om 20:30 | Benigne hematologie

Lees meer over Levensbedreigende trombocytopenieën

State of the (C)AR T Learning

28 mei 2021 | Lymfoom

Lees meer over State of the (C)AR T Learning

Kanker en trombose, hoe kiest u het juiste antistollingsmiddel?   

8 feb 2021

Lees meer over Kanker en trombose, hoe kiest u het juiste antistollingsmiddel?   

Hematologie in beeld

3 nov 2020

Lees meer over Hematologie in beeld

Twent-EHA 2024 – Het Groene Alternatief

donderdag 13 jun 2024 t/m zondag 16 jun 2024 | Benigne hematologie, Leukemie, Lymfoom, MDS, MM, MPN, Stamceltransplantatie

Lees meer over Twent-EHA 2024 – Het Groene Alternatief

Hematoloog op Schiermonnikoog - ASH in Nederland

zondag 8 dec 2024 t/m woensdag 11 dec 2024 | Benigne hematologie, Leukemie, Lymfoom, MDS, MM, MPN, Stamceltransplantatie

Lees meer over Hematoloog op Schiermonnikoog - ASH in Nederland

MCL en FL door Tom van Meerten, congresdag 3

dec 2023 | Lymfoom

Lees meer over MCL en FL door Tom van Meerten, congresdag 3

MM door Annemiek Broijl, congresdag 3

dec 2023 | MM

Lees meer over MM door Annemiek Broijl, congresdag 3

Lymfomen door Martine Chamuleau, congresdag 3

dec 2023 | Lymfoom

Lees meer over Lymfomen door Martine Chamuleau, congresdag 3

Revumenib effectief tegen KMT2Ar acute leukemie

dec 2023 | Leukemie

Lees meer over Revumenib effectief tegen KMT2Ar acute leukemie

Combinatie ibrutinib en venetoclax effectiever tegen mantelcellymfoom

dec 2023 | Lymfoom

Lees meer over Combinatie ibrutinib en venetoclax effectiever tegen mantelcellymfoom

Gemodificeerde stamceltransplantatie voor ernstige sikkelcelziekte

dec 2023 | Benigne hematologie, Stamceltransplantatie

Lees meer over Gemodificeerde stamceltransplantatie voor ernstige sikkelcelziekte

Benigne Hematologie door Erfan Nur, congresdag 3

dec 2023 | Benigne hematologie

Lees meer over Benigne Hematologie door Erfan Nur, congresdag 3

AML door Dave de Leeuw, congresdag 3

dec 2023 | Leukemie

Lees meer over AML door Dave de Leeuw, congresdag 3

rADAMTS13 toont effectiviteit bij acute TTP-events bij cTTP

dec 2023 | Benigne hematologie

Lees meer over rADAMTS13 toont effectiviteit bij acute TTP-events bij cTTP

De behandeling van AML, bekeken vanuit de verpleegkundig specialist

okt 2020

Lees meer over De behandeling van AML, bekeken vanuit de verpleegkundig specialist

AML-Podcastserie

jul 2020

Lees meer over AML-Podcastserie

Stamceltransplantatie bij AML

apr 2020 | Transplantatie

Lees meer over Stamceltransplantatie bij AML

AML-behandeling in de perifere setting

apr 2020

Lees meer over AML-behandeling in de perifere setting

Diagnose en testen bij FLT3+ AML

jan 2020 | Leukemie

Lees meer over Diagnose en testen bij FLT3+ AML

MedNet Hematologie 2024-01

feb 2024

Lees meer over MedNet Hematologie 2024-01

MedNet Hematologie 2023-06

dec 2023

Lees meer over MedNet Hematologie 2023-06

MedNet Hematologie 2023-05

okt 2023

Lees meer over MedNet Hematologie 2023-05

MedNet Hematologie 2023-04

aug 2023

Lees meer over MedNet Hematologie 2023-04

MedNet Hematologie 2023-03

jun 2023

Lees meer over MedNet Hematologie 2023-03

MedNet Hematologie 2023-02

apr 2023

Lees meer over MedNet Hematologie 2023-02

MedNet Hematologie 2023-01

feb 2023

Lees meer over MedNet Hematologie 2023-01

MedNet Hematologie 2022-06

dec 2022

Lees meer over MedNet Hematologie 2022-06

MedNet Hematologie 2022-05

okt 2022

Lees meer over MedNet Hematologie 2022-05