Eerste op CRISPR/Cas9 gebaseerde therapie voor bètathalassemie en sikkelcelziekte

Delen via:
EHA 2022

Een enkele infusie met CTX001 resulteerde in het stoppen met transfusies bij bijna alle deelnemende patiënten met transfusieafhankelijke bètathalassemie en het wegblijven van vaso-occlusieve crises (VOC’s) bij alle patiënten met sikkelcelziekte.

CTX001 is een celtherapie die is ontworpen om foetaal hemoglobine (HbF) te reactiveren via niet-virale, ex vivo CRISPR/Cas9-gen-editing in het erytroïde versterkergebied van BCL11A in autologe CD34+ hematopoëtische stam- en progenitorcellen (HSPC’s). In een late breaking abstract rapporteerden de onderzoekers over de werkzaamheid en veiligheid van het middel bij de eerste 75 patiënten (44 patiënten met transfusieafhankelijke bètathalassemie en 31 punten met sikkelcelziekte) die eenmalig CTX001 toegediend kregen.

In totaal konden 42 van de 44 bètathalassemiepatiënten stoppen met rodebloedceltransfusies (duur 0,8-36,2 maanden). Bij de twee patiënten die niet konden stoppen met transfusies was het transfusievolume met respectievelijk 75 en 89% verminderd. Na drie maanden werden verhogingen van HbF en gemiddelde totale Hb-spiegels van > 9 g/dl bereikt. Hierna steeg de gemiddelde totale Hb-spiegel tot > 11 g/dl en deze niveaus werden gehandhaafd.

Geen van de 31 patiënten met sikkelcelziekte had nog ernstige VOC’s na de infusie (duur 2,0-32,3 maanden). Het gemiddelde percentage HbF was > 20% in maand drie, nam toe tot ongeveer 40% in maand vier en was daarna stabiel. Zowel de patiënten met transfusieafhankelijke bètathalassemie als die met sikkelcelziekte hadden bij ≥ 1 jaar follow-up stabiele proporties van bewerkte BCL11A-allelen in de CD34+ HSPC’s in het beenmerg en in de perifere mononucleaire bloedcellen. Er werden geen sterfgevallen, stopzettingen of maligniteiten geconstateerd.

Bron

Locatelli F, et al. Efficacy and safety of a single dose of CTX001 for transfusion-dependent beta-thalassemia and severe sickle cell disease. EHA2022 Hybrid Congress, abstract LB2367

Introductie rituximab gunstig voor uitkomsten patiënten met folliculair lymfoom

dec 2022 | Lymfoom

Lees meer over Introductie rituximab gunstig voor uitkomsten patiënten met folliculair lymfoom

Ontregel het onderzoek

dec 2022

Lees meer over Ontregel het onderzoek

Azacitidine plus venetoclax bij patiënten met hoog-risico MDS of CMML

nov 2022 | Leukemie, MDS, MPN

Lees meer over Azacitidine plus venetoclax bij patiënten met hoog-risico MDS of CMML

Drie hematologische middelen als sluiskandidaat eerste helft 2023

nov 2022 | Benigne hematologie, Lymfoom, MM

Lees meer over Drie hematologische middelen als sluiskandidaat eerste helft 2023

Levenslange behandeling met eculizumab niet nodig bij aHUS

nov 2022 | Acuut nierfalen

Lees meer over Levenslange behandeling met eculizumab niet nodig bij aHUS

Sociaaleconomische status van invloed op klinische uitkomsten bij patiënten met MDS

nov 2022 | Leukemie, MDS

Lees meer over Sociaaleconomische status van invloed op klinische uitkomsten bij patiënten met MDS

Antistolling en bloedingen

8 dec 2022 om 20:00

Lees meer over Antistolling en bloedingen

Webcast Immuuntherapie: herkennen van bijwerkingen en acties voor de niet-oncoloog

12 okt 2022 | Immuuntherapie

Lees meer over Webcast Immuuntherapie: herkennen van bijwerkingen en acties voor de niet-oncoloog

Gewone symptomen van zeldzame ziekten

27 sep 2022

Lees meer over Gewone symptomen van zeldzame ziekten

Behandeling van eosinofiele aandoeningen EGPA en HES

21 sep 2022 | Astma

Lees meer over Behandeling van eosinofiele aandoeningen EGPA en HES

Vaccinatiezorg voor medische risicogroepen

11 aug 2022 | HIV

Lees meer over Vaccinatiezorg voor medische risicogroepen

Kijk verder dan de huid #2 - Patiënt Management

8 jul 2022 | Lymfoom

Lees meer over Kijk verder dan de huid #2 - Patiënt Management

Eosinofiel gedreven aandoeningen en de behandeling

23 mrt 2022 om 20:30

Lees meer over Eosinofiel gedreven aandoeningen en de behandeling

De toekomst van antistollingszorg in Nederland

15 feb 2022

Lees meer over De toekomst van antistollingszorg in Nederland

Webcast Long covid: wat weten we, wat kunt u verwachten, wat kunt u doen?

10 nov 2021 om 20:30

Lees meer over Webcast Long covid: wat weten we, wat kunt u verwachten, wat kunt u doen?

Antistolling en bloedingen

donderdag 8 dec 2022 van 19:30 tot 22:00

Lees meer over Antistolling en bloedingen

ASH in ORANJE 2022

dinsdag 20 dec 2022 van 18:00 tot 22:00 | Lymfoom, MDS, MM

Lees meer over ASH in ORANJE 2022

Real-world studie naar progressievrije overleving CTCL

Lees meer
Lees meer over Real-world studie naar progressievrije overleving CTCL

Tweede keer stoppen met een TKI bij chronische myeloïde leukemie blijkt lastig

Lees meer
Lees meer over Tweede keer stoppen met een TKI bij chronische myeloïde leukemie blijkt lastig

Levensverwachting bij haarcelleukemie bijna gelijk aan die in algemene bevolking

Lees meer
Lees meer over Levensverwachting bij haarcelleukemie bijna gelijk aan die in algemene bevolking

Nieuwe combinatie-immuuntherapie voor RRMM

Lees meer
Lees meer over Nieuwe combinatie-immuuntherapie voor RRMM

Combinatie zanubrutinib plus obinutuzumab bij recidiverend of refractair folliculair lymfoom

Lees meer
Lees meer over Combinatie zanubrutinib plus obinutuzumab bij recidiverend of refractair folliculair lymfoom

Nederlandse CAR T-tumorboard bevestigt uitkomsten van axi-cel bij DLBCL

Lees meer
Lees meer over Nederlandse CAR T-tumorboard bevestigt uitkomsten van axi-cel bij DLBCL

ELIANA: tisagenlecleucel is ook op langere termijn potentieel curatief

Lees meer
Lees meer over ELIANA: tisagenlecleucel is ook op langere termijn potentieel curatief

Risicofactoren en uitkomsten van hemato-oncologische patiënten met COVID-19

Lees meer
Lees meer over Risicofactoren en uitkomsten van hemato-oncologische patiënten met COVID-19

Toevoeging van ibrutinib verbetert PFS bij ouderen met mantelcellymfoom

Lees meer
Lees meer over Toevoeging van ibrutinib verbetert PFS bij ouderen met mantelcellymfoom

AML Hulpgids voor patiënten

mrt 2021 | Leukemie

Lees meer over AML Hulpgids voor patiënten

De behandeling van AML, bekeken vanuit de verpleegkundig specialist

okt 2020

Lees meer over De behandeling van AML, bekeken vanuit de verpleegkundig specialist

AML-Podcastserie

jul 2020

Lees meer over AML-Podcastserie

Stamceltransplantatie bij AML

apr 2020 | Transplantatie

Lees meer over Stamceltransplantatie bij AML

AML-behandeling in de perifere setting

apr 2020

Lees meer over AML-behandeling in de perifere setting

Diagnose en testen bij FLT3+ AML

jan 2020 | Leukemie

Lees meer over Diagnose en testen bij FLT3+ AML

MedNet Hematologie 2022-05

okt 2022

Lees meer over MedNet Hematologie 2022-05

MedNet Hematologie 2022-04

aug 2022

Lees meer over MedNet Hematologie 2022-04

MedNet Hematologie 2022-03

jun 2022

Lees meer over MedNet Hematologie 2022-03

MedNet Hematologie special CAR T 2022

mei 2022

Lees meer over MedNet Hematologie special CAR T 2022

MedNet Hematologie 2022-02

apr 2022

Lees meer over MedNet Hematologie 2022-02

MedNet Hematologie 2022-01

feb 2022

Lees meer over MedNet Hematologie 2022-01