Eerste op CRISPR/Cas9 gebaseerde therapie voor bètathalassemie en sikkelcelziekte

Delen via:
EHA 2022

Een enkele infusie met CTX001 resulteerde in het stoppen met transfusies bij bijna alle deelnemende patiënten met transfusieafhankelijke bètathalassemie en het wegblijven van vaso-occlusieve crises (VOC’s) bij alle patiënten met sikkelcelziekte.

CTX001 is een celtherapie die is ontworpen om foetaal hemoglobine (HbF) te reactiveren via niet-virale, ex vivo CRISPR/Cas9-gen-editing in het erytroïde versterkergebied van BCL11A in autologe CD34+ hematopoëtische stam- en progenitorcellen (HSPC’s). In een late breaking abstract rapporteerden de onderzoekers over de werkzaamheid en veiligheid van het middel bij de eerste 75 patiënten (44 patiënten met transfusieafhankelijke bètathalassemie en 31 punten met sikkelcelziekte) die eenmalig CTX001 toegediend kregen.

In totaal konden 42 van de 44 bètathalassemiepatiënten stoppen met rodebloedceltransfusies (duur 0,8-36,2 maanden). Bij de twee patiënten die niet konden stoppen met transfusies was het transfusievolume met respectievelijk 75 en 89% verminderd. Na drie maanden werden verhogingen van HbF en gemiddelde totale Hb-spiegels van > 9 g/dl bereikt. Hierna steeg de gemiddelde totale Hb-spiegel tot > 11 g/dl en deze niveaus werden gehandhaafd.

Geen van de 31 patiënten met sikkelcelziekte had nog ernstige VOC’s na de infusie (duur 2,0-32,3 maanden). Het gemiddelde percentage HbF was > 20% in maand drie, nam toe tot ongeveer 40% in maand vier en was daarna stabiel. Zowel de patiënten met transfusieafhankelijke bètathalassemie als die met sikkelcelziekte hadden bij ≥ 1 jaar follow-up stabiele proporties van bewerkte BCL11A-allelen in de CD34+ HSPC’s in het beenmerg en in de perifere mononucleaire bloedcellen. Er werden geen sterfgevallen, stopzettingen of maligniteiten geconstateerd.

Bron

Locatelli F, et al. Efficacy and safety of a single dose of CTX001 for transfusion-dependent beta-thalassemia and severe sickle cell disease. EHA2022 Hybrid Congress, abstract LB2367

Medisch bewijs sneller vinden met EvidenceHunt

mrt 2024

Lees meer over Medisch bewijs sneller vinden met EvidenceHunt

Klinisch bewijs binnen handbereik met behulp van AI

mrt 2024 | Bacteriële infecties

Lees meer over Klinisch bewijs binnen handbereik met behulp van AI

Sluisgeneesmiddelen: alle ins en outs

mrt 2024

Lees meer over Sluisgeneesmiddelen: alle ins en outs

Tislelizumab plus zanubrutinib bij Richter-transformatie: een fase II-studie

mrt 2024 | Leukemie, Lymfoom

Lees meer over Tislelizumab plus zanubrutinib bij Richter-transformatie: een fase II-studie

Langetermijnresultaten van dasatinib-blinatumomab bij Philadelphia-positieve ALL

mrt 2024 | Leukemie

Lees meer over Langetermijnresultaten van dasatinib-blinatumomab bij Philadelphia-positieve ALL

Moleculaire voorspellers voor respons op venetoclax en hypomethylerend middel bij AML

mrt 2024 | Leukemie, Ouderen

Lees meer over Moleculaire voorspellers voor respons op venetoclax en hypomethylerend middel bij AML

Challenges in advanced Cutaneous T-cell Lymphoma (CTCL) – diagnosis and management

10 jun 2024 om 16:30 | Lymfoom

Lees meer over Challenges in advanced Cutaneous T-cell Lymphoma (CTCL) – diagnosis and management

Vertraagde eliminatie van hoge dosering methotrexaat. Een nefrologisch probleem of oncologisch noodgeval?

21 mei 2024 om 20:00 | Leukemie, Lymfoom

Lees meer over Vertraagde eliminatie van hoge dosering methotrexaat. Een nefrologisch probleem of oncologisch noodgeval?

Targeted therapy binnen de hematologie: welke BTKi voor wie?

29 feb 2024 om 20:00 | Leukemie, Lymfoom

Lees meer over Targeted therapy binnen de hematologie: welke BTKi voor wie?

ITP zorg: kan het anders?
Pathofysiologie, diagnostiek en behandeling

27 sep 2023 om 20:00 | Benigne hematologie

Lees meer over ITP zorg: kan het anders?
Pathofysiologie, diagnostiek en behandeling

CMV-infecties bij post-transplantatiepatiënten; een behandellandschap in ontwikkeling

6 jun 2023 | Stamceltransplantatie, Virale infecties

Lees meer over CMV-infecties bij post-transplantatiepatiënten; een behandellandschap in ontwikkeling

Keynote Webinar | Spotlight on Cardio-Oncology

16 mei 2023 om 17:30

Lees meer over Keynote Webinar | Spotlight on Cardio-Oncology

Antistolling en bloedingen

8 dec 2022 om 20:00

Lees meer over Antistolling en bloedingen

Webcast Immuuntherapie: herkennen van bijwerkingen en acties voor de niet-oncoloog

12 okt 2022 | Immuuntherapie

Lees meer over Webcast Immuuntherapie: herkennen van bijwerkingen en acties voor de niet-oncoloog

Gewone symptomen van zeldzame ziekten

27 sep 2022

Lees meer over Gewone symptomen van zeldzame ziekten

Twent-EHA 2024 – Het Groene Alternatief

donderdag 13 jun 2024 t/m zondag 16 jun 2024 | Benigne hematologie, Leukemie, Lymfoom, MDS, MM, MPN, Stamceltransplantatie

Lees meer over Twent-EHA 2024 – Het Groene Alternatief

EHA in ORANJE 2024

vrijdag 14 jun 2024 van 18:00 tot 21:45 | Lymfoom, MM

Lees meer over EHA in ORANJE 2024

Hematoloog op Schiermonnikoog - ASH in Nederland

zondag 8 dec 2024 t/m woensdag 11 dec 2024 | Benigne hematologie, Leukemie, Lymfoom, MDS, MM, MPN, Stamceltransplantatie

Lees meer over Hematoloog op Schiermonnikoog - ASH in Nederland

MCL en FL door Tom van Meerten, congresdag 3

dec 2023 | Lymfoom

Lees meer over MCL en FL door Tom van Meerten, congresdag 3

MM door Annemiek Broijl, congresdag 3

dec 2023 | MM

Lees meer over MM door Annemiek Broijl, congresdag 3

Lymfomen door Martine Chamuleau, congresdag 3

dec 2023 | Lymfoom

Lees meer over Lymfomen door Martine Chamuleau, congresdag 3

Revumenib effectief tegen KMT2Ar acute leukemie

dec 2023 | Leukemie

Lees meer over Revumenib effectief tegen KMT2Ar acute leukemie

Combinatie ibrutinib en venetoclax effectiever tegen mantelcellymfoom

dec 2023 | Lymfoom

Lees meer over Combinatie ibrutinib en venetoclax effectiever tegen mantelcellymfoom

Gemodificeerde stamceltransplantatie voor ernstige sikkelcelziekte

dec 2023 | Benigne hematologie, Stamceltransplantatie

Lees meer over Gemodificeerde stamceltransplantatie voor ernstige sikkelcelziekte

Benigne Hematologie door Erfan Nur, congresdag 3

dec 2023 | Benigne hematologie

Lees meer over Benigne Hematologie door Erfan Nur, congresdag 3

AML door Dave de Leeuw, congresdag 3

dec 2023 | Leukemie

Lees meer over AML door Dave de Leeuw, congresdag 3

rADAMTS13 toont effectiviteit bij acute TTP-events bij cTTP

dec 2023 | Benigne hematologie

Lees meer over rADAMTS13 toont effectiviteit bij acute TTP-events bij cTTP

De behandeling van AML, bekeken vanuit de verpleegkundig specialist

okt 2020

Lees meer over De behandeling van AML, bekeken vanuit de verpleegkundig specialist

AML-Podcastserie

jul 2020

Lees meer over AML-Podcastserie

Stamceltransplantatie bij AML

apr 2020 | Transplantatie

Lees meer over Stamceltransplantatie bij AML

AML-behandeling in de perifere setting

apr 2020

Lees meer over AML-behandeling in de perifere setting

Diagnose en testen bij FLT3+ AML

jan 2020 | Leukemie

Lees meer over Diagnose en testen bij FLT3+ AML

MedNet Hematologie 2024-02

apr 2024

Lees meer over MedNet Hematologie 2024-02

MedNet Hematologie 2024-01

feb 2024

Lees meer over MedNet Hematologie 2024-01

MedNet Hematologie 2023-06

dec 2023

Lees meer over MedNet Hematologie 2023-06

MedNet Hematologie 2023-05

okt 2023

Lees meer over MedNet Hematologie 2023-05

MedNet Hematologie 2023-04

aug 2023

Lees meer over MedNet Hematologie 2023-04

MedNet Hematologie 2023-03

jun 2023

Lees meer over MedNet Hematologie 2023-03

MedNet Hematologie 2023-02

apr 2023

Lees meer over MedNet Hematologie 2023-02

MedNet Hematologie 2023-01

feb 2023

Lees meer over MedNet Hematologie 2023-01

MedNet Hematologie 2022-06

dec 2022

Lees meer over MedNet Hematologie 2022-06