Tisagenlecleucel blijkt ook na meer dan vijf jaar follow-up een potentieel curatieve behandeling voor kinderen en jongvolwassenen met recidiverende of refractaire acute lymfatische leukemie (R/R B-ALL). Dat blijkt uit de finale analyse van de ELIANA-studie.
Tisagenlecleucel is een autologe CD19-gerichte chimere antigeenreceptor (CAR) T-celtherapie die is goedgekeurd voor de behandeling van kinderen en jongvolwassenen met B-ALL. Eerdere resultaten van de ELIANA-studie lieten zien dat tisagenlecleucel zorgde voor een hoge mate van remissie (> 80%) bij deze patiëntenpopulatie. Na 24 maanden was 62% van de responders nog steeds recidiefvrij. De deelnemers zijn inmiddels gevolgd tot 5,9 jaar na de infusie met tisagenlecleucel en de finale werkzaamheids- en veiligheidsanalyses zijn bekend.
Op 24 september 2021 waren in totaal 97 patiënten in de studie geïncludeerd, van wie er uiteindelijk 79 (81%) de CAR T-celtherapie ondergingen. De mediane follow-up vanaf de infusie was 5,5 jaar, 64 deelnemers hadden een follow-up van vijf jaar of langer. Patiënten waren zwaar voorbehandeld met tussen de 1 en 8 eerdere therapielijnen (mediaan 3).
Het objectieve responspercentage (ORR) was 82%. Onder de patiënten in remissie (CR of CRi) was de vijfjaars recidiefvrije overleving (RFS) 49%, waarbij de mediane RFS nog niet werd bereikt. De mediane tijd tot herstel van de B-cellen was 38,6 maanden en de kans op B-celaplasie na 6 en na 12 maanden was respectievelijk 83 en 71%. De vijfjaars eventvrije overleving (EFS) en de totale overleving (OS) waren respectievelijk 42 en 55%. Er werden geen nieuwe of onverwachte bijwerkingen geconstateerd.
Bron