Profylaxe met emicizumab verlaagt het bloedingsrisico bij patiënten met verworven hemofilie A die immunosuppressieve therapie ondergaan. Dat blijkt uit de prospectieve AHAEmi-studie, waarin de bloedingsfrequentie significant lager was dan in een historische controlegroep.
Verworven hemofilie A is een zeldzame bloedingsstoornis die wordt veroorzaakt door autoantistoffen tegen factor VIII. Immunosuppressieve therapie kan deze remmers elimineren, maar dit duurt vaak enkele weken. Totdat een gedeeltelijke remissie (factor VIII > 50%) is bereikt, blijft het risico op spontane en ernstige bloedingen verhoogd. Emicizumab, een factor VIII-mimetisch antilichaam, zou deze periode kunnen overbruggen door het bloedingsrisico te verlagen.
In het prospectieve multicenteronderzoek, uitgevoerd in 16 hemofiliebehandelcentra in de Verenigde Staten, kregen 38 volwassenen met bevestigde verworven hemofilie A, actieve bloedingen en gelijktijdige immunosuppressieve therapie emicizumab subcutaan toegediend. Na een versnelde oplaaddosering werd de behandeling wekelijks voortgezet totdat een gedeeltelijke remissie was bereikt. De bloedingsfrequentie gedurende 12 weken werd vergeleken met prospectief verzamelde historische gegevens van patiënten die geen emicizumab kregen.
De gemiddelde bloedingsfrequentie bedroeg 0,054 bloedingen per patiëntweek; dat was significant lager dan de historische bloedingsfrequentie van 0,15 bloedingen per patiëntweek (p < 0,001). De spontane bloedingsfrequentie was 0,032 bloedingen per patiëntweek. Tot het bereiken van een gedeeltelijke remissie bedroeg de bloedingsfrequentie 0,067 bloedingen per patiëntweek. Bij 68,4% van de patiënten trad na de start van emicizumab geen bloeding meer op; na voltooiing van de oplaaddosering gold dat voor 76,3% van de patiënten. De emicizumab-spiegels bereikten binnen 1 week een stabiele concentratie en bleven gedurende de behandeling gehandhaafd.
Tijdens het onderzoek overleden 2 patiënten in week 12 aan respiratoire insufficiëntie, van wie 1 als gevolg van COVID-19. Daarnaast kregen 2 patiënten een ischemisch CVA. Andere trombo-embolische voorvallen werden niet waargenomen.
Bron: