Exa-cel: remedie voor patiënten met transfusieafhankelijke β-thalassemie

Delen via:
EHA 2023

Exagamglogene autotemcel heeft de potentie om patiënten met transfusieafhankelijke β-thalassemie met een eenmalige behandeling te genezen. Dit blijkt uit tussentijdse resultaten van de CLIMB THAL-111-studie, waarin patiënten transfusieonafhankelijkheid bereikten en bij wie hemoglobinewaarden en kwaliteit van leven verbeterden.

Exagamglogene autotemcel (exa-cel) maakt gebruik van ex vivo CRISPR/Cas9-genbewerking om de synthese van foetaal hemoglobine (HbF) te reactiveren door zich te richten op het BCL11A-gen in autologe CD34+ hematopoëtische stam- en voorlopercellen. 

In de nog lopende CLIMB THAL-111-studie worden patiënten van 12 tot 35 jaar met transfusieafhankelijke β-thalassemie en een voorgeschiedenis van rodebloedceltransfusies behandeld met een enkele dosis exa-cel.

Van de tot nu toe 48 deelnemers zijn inmiddels follow-upgegevens over 27 patiënten beschikbaar. Van hen was 88,9% in staat om minstens 12 maanden een gemiddelde hemoglobine van ≥ 9 g/dl te behouden zonder transfusie. 

De deelnemers die dit primaire eindpunt bereikten, hadden een gemiddelde tijd tot laatste transfusie van 37 dagen na exa-cel-infusie en bleven 12,1 tot 40,7 maanden transfusievrij. De hemoglobinespiegels en bewerkte BCL11A-allelen in beenmerg CD34+ bleven in de loop van de tijd stabiel. Ook de kwaliteit van leven bleek te verbeteren.

Het veiligheidsprofiel van exa-cel komt overeen met het op myeloablatieve busulfan gebaseerde conditioneringsregime en met de autologe transplantatieprocedures, met beheersbare bijwerkingen. Alle ernstige bijwerkingen verdwenen en er traden tijdens de studie geen sterfgevallen, studieonderbrekingen of maligniteiten op. 

Bron:

Locatelli F, Lang P, Corbacioglu S, et al. Transfusion independence after exagamglogene autotemcel in patients with transfusion-dependent beta-thalassemia. EHA2023 Hybrid Congress, abstract S270.

Axatilimab bij chronische graft-versus-hostziekte

nov 2024 | Stamceltransplantatie

Lees meer over Axatilimab bij chronische graft-versus-hostziekte

Onderzoekers ontwikkelen manier om epilepsie na zeldzame beroerte te voorspellen

nov 2024 | Epilepsie, Neuro-vasculair

Lees meer over Onderzoekers ontwikkelen manier om epilepsie na zeldzame beroerte te voorspellen

Tweemaal daags acetylsalicylzuur superieur aan eenmaal daags bij essentiële trombocytemie

nov 2024 | MPN

Lees meer over Tweemaal daags acetylsalicylzuur superieur aan eenmaal daags bij essentiële trombocytemie

T-cellymfoom na CAR T-celtherapie zeldzaam; genetische modificatie van cellen niet altijd de oorzaak

nov 2024 | Lymfoom

Lees meer over T-cellymfoom na CAR T-celtherapie zeldzaam; genetische modificatie van cellen niet altijd de oorzaak

Eenmaal versus tweemaal wekelijks carfilzomib, lenalidomide en dexamethason bij RRMM

okt 2024 | MM

Lees meer over Eenmaal versus tweemaal wekelijks carfilzomib, lenalidomide en dexamethason bij RRMM

Zwarte patiënt overleeft AML minder vaak dan witte patiënt

okt 2024 | Leukemie

Lees meer over Zwarte patiënt overleeft AML minder vaak dan witte patiënt

Hersenbloedingen in nieuw perspectief:
het belang van TIME=BRAIN en het couperen van antistolling

2 dec 2024 om 20:00 | Neuro-vasculair

Lees meer over Hersenbloedingen in nieuw perspectief:
het belang van TIME=BRAIN en het couperen van antistolling

AIHA: Diagnostiek en Management van Auto-Immuun Hemolyse

4 nov 2024

Lees meer over AIHA: Diagnostiek en Management van Auto-Immuun Hemolyse

Recent advances in the use of CAR T-cell therapies in relapsed/refractory diffuse large B-cell lymphoma and follicular lymphoma

1 okt 2024 om 12:00 | Lymfoom

Lees meer over Recent advances in the use of CAR T-cell therapies in relapsed/refractory diffuse large B-cell lymphoma and follicular lymphoma

Opioïden in de 2e lijn: Sleutels tot effectieve bestrijding van maligne pijn

10 sep 2024 om 20:00

Lees meer over Opioïden in de 2e lijn: Sleutels tot effectieve bestrijding van maligne pijn

Pakketbeslissingen en (on-)zekere kosteneffectiviteit: Willingness to Pay voor geneesmiddelen

1 jul 2024

Lees meer over Pakketbeslissingen en (on-)zekere kosteneffectiviteit: Willingness to Pay voor geneesmiddelen

Challenges in advanced Cutaneous T-cell Lymphoma (CTCL) – diagnosis and management

10 jun 2024 om 16:30 | Lymfoom

Lees meer over Challenges in advanced Cutaneous T-cell Lymphoma (CTCL) – diagnosis and management

Vertraagde eliminatie van hoge dosering methotrexaat. Een nefrologisch probleem of oncologisch noodgeval?

21 mei 2024 om 20:00 | Leukemie, Lymfoom

Lees meer over Vertraagde eliminatie van hoge dosering methotrexaat. Een nefrologisch probleem of oncologisch noodgeval?

Targeted therapy binnen de hematologie: welke BTKi voor wie?

29 feb 2024 om 20:00 | Leukemie, Lymfoom

Lees meer over Targeted therapy binnen de hematologie: welke BTKi voor wie?

ITP zorg: kan het anders?
Pathofysiologie, diagnostiek en behandeling

27 sep 2023 om 20:00 | Benigne hematologie

Lees meer over ITP zorg: kan het anders?
Pathofysiologie, diagnostiek en behandeling

E-learning flow cytometry immunophenotyping in cutaneous T-cell lymphoma

Lymfoom

Lees meer over E-learning flow cytometry immunophenotyping in cutaneous T-cell lymphoma

Hematoloog op Schiermonnikoog - ASH in Nederland

zondag 8 dec 2024 t/m woensdag 11 dec 2024 | Benigne hematologie, Leukemie, Lymfoom, MDS, MM, MPN, Stamceltransplantatie

Lees meer over Hematoloog op Schiermonnikoog - ASH in Nederland

Omgaan met remmers vraagt structurele aanpak

okt 2024 | Benigne hematologie

Lees meer over Omgaan met remmers vraagt structurele aanpak

Seksuele gezondheid bespreken blijkt lastig in de praktijk

okt 2024 | Benigne hematologie

Lees meer over Seksuele gezondheid bespreken blijkt lastig in de praktijk

Hemofiliebehandeling nog steeds in de lift

okt 2024 | Benigne hematologie

Lees meer over Hemofiliebehandeling nog steeds in de lift

Nog veel unmet needs op het gebied van hemofilie

okt 2024 | Benigne hematologie

Lees meer over Nog veel unmet needs op het gebied van hemofilie

Gewrichtsschade voorkomen bij mensen met hemofilie cruciaal

okt 2024 | Benigne hematologie

Lees meer over Gewrichtsschade voorkomen bij mensen met hemofilie cruciaal

Vrouwen en bloedingsziekten behoeven bijzondere aandacht

okt 2024 | Benigne hematologie

Lees meer over Vrouwen en bloedingsziekten behoeven bijzondere aandacht

Mentale gezondheid bij hemofilie moet niet onderschat worden

okt 2024 | Benigne hematologie

Lees meer over Mentale gezondheid bij hemofilie moet niet onderschat worden

Seksualiteit onmisbaar onderdeel van de zorg rond hemofilie

okt 2024 | Benigne hematologie

Lees meer over Seksualiteit onmisbaar onderdeel van de zorg rond hemofilie

Fysiotherapie en beweging belangrijk voor alle hemofiliepatiënten

okt 2024 | Benigne hematologie

Lees meer over Fysiotherapie en beweging belangrijk voor alle hemofiliepatiënten

Multidisciplinaire podcastserie: CMV-infectie;
Diagnostiek en management na transplantatie

jun 2024 | Niertransplantatie, Stamceltransplantatie, Virale infecties

Lees meer over Multidisciplinaire podcastserie: CMV-infectie;
Diagnostiek en management na transplantatie

De behandeling van AML, bekeken vanuit de verpleegkundig specialist

okt 2020

Lees meer over De behandeling van AML, bekeken vanuit de verpleegkundig specialist

AML-Podcastserie

jul 2020

Lees meer over AML-Podcastserie

Stamceltransplantatie bij AML

apr 2020 | Transplantatie

Lees meer over Stamceltransplantatie bij AML

AML-behandeling in de perifere setting

apr 2020

Lees meer over AML-behandeling in de perifere setting

Diagnose en testen bij FLT3+ AML

jan 2020 | Leukemie

Lees meer over Diagnose en testen bij FLT3+ AML

MedNet Hematologie 2024-05

okt 2024

Lees meer over MedNet Hematologie 2024-05

MedNet Hematologie 2024-04

aug 2024

Lees meer over MedNet Hematologie 2024-04

MedNet Hematologie 2024-03

jun 2024

Lees meer over MedNet Hematologie 2024-03

MedNet Hematologie 2024-02

apr 2024

Lees meer over MedNet Hematologie 2024-02

MedNet Hematologie 2024-01

feb 2024

Lees meer over MedNet Hematologie 2024-01

MedNet Hematologie 2023-06

dec 2023

Lees meer over MedNet Hematologie 2023-06

MedNet Hematologie 2023-05

okt 2023

Lees meer over MedNet Hematologie 2023-05

MedNet Hematologie 2023-04

aug 2023

Lees meer over MedNet Hematologie 2023-04

MedNet Hematologie 2023-03

jun 2023

Lees meer over MedNet Hematologie 2023-03