Fase III-resultaten gentherapie bij hemofilie B

Delen via:
ASH 2020

De gentherapie etranacogen dezaparvovec verhoogde de productie van factor IX aanzienlijk bij 52 van de 54 personen die deelnamen aan de trial ‘Health Outcomes with Padua gene; Evaluation in Hemophilia B (HOPE-B)’, een internationale studie waarin ook verschillende Nederlandse centra participeerden. Dit blijkt uit een late breaking abstract.

Etranacogen dezaparvovec is een experimentele gentherapie voor hemofilie B die in een eerdere fase IIb-studie bij patiënten na een enkele dosis een gemiddelde factor IX-activiteit van 41,0% liet zien, die bovendien een jaar lang aanhield. In de fase III-studie werden 54 patiënten behandeld. Van hen hadden er 44 ernstige hemofilie B, en 10 matig-ernstige hemofilie B.

Na ontvangst van de gentherapie via een enkele infusie die ongeveer een uur duurde, liep de factor IX-activiteit snel op naar 37% na 26 weken. 39 van de 54 deelnemers (72%) meldden in de 26 weken na de gentherapie geen bloedingen, 15 patiënten hadden in die periode wel een bloeding. Volgens de onderzoekers was dat te verwachten, aangezien een deel van de patiënten bij aanvang van de studie ernstig aangetaste gewrichten had.

De studie is de eerste die patiënten met neutraliserende antilichamen niet uitsluit van deelname, benadrukken de auteurs. Ongeveer 40% van de deelnemers had antilichamen tegen adeno-geassocieerd virus serotype 5, of AAV5, de virale vector die wordt gebruikt in etranacogene dezaparvovec.

Twee patiënten reageerden niet op de gentherapie. Eén kreeg geen volledige dosis vanwege een reactie op de infusie, waarna deze werd stopgezet. Bij de andere patient was het niveau neutraliserende antilichamen ongeveer vijf keer hoger dan bij welke andere patiënt ook. Aangezien de overige patiënten bij wie neutraliserende antilichamen aanwezig waren, goed op de therapie reageerden, ongeacht het antilichaamniveau, zou de gentherapie mogelijk alleen bij extreem hoge niveaus een probleem kunnen vormen, vermoedden de auteurs.

Bron:

Pipe SW, et al. First data from the phase 3 HOPE-B Gene Therapy Trial: efficacy and safety of etranacogene dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variant; AMT-061) in adults with severe or moderate-severe hemophilia B treated irrespective of pre-existing anti-capsid neutralizing antibodies. 62nd ASH Annual Meeting and Exposition 2020, abstract LBA-6.

2 recente lymfoomstudies niet opzienbarend, wel leerzaam

feb 2024 | Lymfoom

Lees meer over 2 recente lymfoomstudies niet opzienbarend, wel leerzaam

ATTRACT: internationaal onderzoek naar nieuwe middelen zeldzame kankers

feb 2024 | Bot en wekedelentumoren, Leukemie

Lees meer over ATTRACT: internationaal onderzoek naar nieuwe middelen zeldzame kankers

Exagamglogene autotemcel (CASGEVY®) goedgekeurd voor sikkelcelziekte en transfusieafhankelijke bètathalassemie

feb 2024 | Benigne hematologie

Lees meer over Exagamglogene autotemcel (CASGEVY®) goedgekeurd voor sikkelcelziekte en transfusieafhankelijke bètathalassemie

Vraagstukken rond de financiële houdbaarheid van CAR T-celtherapie

feb 2024 | Immuuntherapie, Leukemie, Lymfoom

Lees meer over Vraagstukken rond de financiële houdbaarheid van CAR T-celtherapie

“Vermijd bendamustine bij mogelijke kandidaten voor CAR T-celtherapie”

feb 2024 | Lymfoom

Lees meer over “Vermijd bendamustine bij mogelijke kandidaten voor CAR T-celtherapie”

Imetelstat bij laagrisico gerecidiveerd of refractair MDS: IMerge

feb 2024 | MDS

Lees meer over Imetelstat bij laagrisico gerecidiveerd of refractair MDS: IMerge

Targeted therapy binnen de hematologie: welke BTKi voor wie?

29 feb 2024 om 20:00 | Leukemie, Lymfoom

Lees meer over Targeted therapy binnen de hematologie: welke BTKi voor wie?

ITP zorg: kan het anders?
Pathofysiologie, diagnostiek en behandeling

27 sep 2023 om 20:00 | Benigne hematologie

Lees meer over ITP zorg: kan het anders?
Pathofysiologie, diagnostiek en behandeling

CMV-infecties bij post-transplantatiepatiënten; een behandellandschap in ontwikkeling

6 jun 2023 | Stamceltransplantatie, Virale infecties

Lees meer over CMV-infecties bij post-transplantatiepatiënten; een behandellandschap in ontwikkeling

Keynote Webinar | Spotlight on Cardio-Oncology

16 mei 2023 om 17:30

Lees meer over Keynote Webinar | Spotlight on Cardio-Oncology

Antistolling en bloedingen

8 dec 2022 om 20:00

Lees meer over Antistolling en bloedingen

Webcast Immuuntherapie: herkennen van bijwerkingen en acties voor de niet-oncoloog

12 okt 2022 | Immuuntherapie

Lees meer over Webcast Immuuntherapie: herkennen van bijwerkingen en acties voor de niet-oncoloog

Gewone symptomen van zeldzame ziekten

27 sep 2022

Lees meer over Gewone symptomen van zeldzame ziekten

Behandeling van eosinofiele aandoeningen EGPA en HES

21 sep 2022 | Astma

Lees meer over Behandeling van eosinofiele aandoeningen EGPA en HES

Vaccinatiezorg voor medische risicogroepen

11 aug 2022 | HIV

Lees meer over Vaccinatiezorg voor medische risicogroepen

Twent-EHA 2024 – Het Groene Alternatief

donderdag 13 jun 2024 t/m zondag 16 jun 2024 | Benigne hematologie, Leukemie, Lymfoom, MDS, MM, MPN, Stamceltransplantatie

Lees meer over Twent-EHA 2024 – Het Groene Alternatief

Hematoloog op Schiermonnikoog - ASH in Nederland

zondag 8 dec 2024 t/m woensdag 11 dec 2024 | Benigne hematologie, Leukemie, Lymfoom, MDS, MM, MPN, Stamceltransplantatie

Lees meer over Hematoloog op Schiermonnikoog - ASH in Nederland

MCL en FL door Tom van Meerten, congresdag 3

dec 2023 | Lymfoom

Lees meer over MCL en FL door Tom van Meerten, congresdag 3

MM door Annemiek Broijl, congresdag 3

dec 2023 | MM

Lees meer over MM door Annemiek Broijl, congresdag 3

Lymfomen door Martine Chamuleau, congresdag 3

dec 2023 | Lymfoom

Lees meer over Lymfomen door Martine Chamuleau, congresdag 3

Revumenib effectief tegen KMT2Ar acute leukemie

dec 2023 | Leukemie

Lees meer over Revumenib effectief tegen KMT2Ar acute leukemie

Combinatie ibrutinib en venetoclax effectiever tegen mantelcellymfoom

dec 2023 | Lymfoom

Lees meer over Combinatie ibrutinib en venetoclax effectiever tegen mantelcellymfoom

Gemodificeerde stamceltransplantatie voor ernstige sikkelcelziekte

dec 2023 | Benigne hematologie, Stamceltransplantatie

Lees meer over Gemodificeerde stamceltransplantatie voor ernstige sikkelcelziekte

Benigne Hematologie door Erfan Nur, congresdag 3

dec 2023 | Benigne hematologie

Lees meer over Benigne Hematologie door Erfan Nur, congresdag 3

AML door Dave de Leeuw, congresdag 3

dec 2023 | Leukemie

Lees meer over AML door Dave de Leeuw, congresdag 3

rADAMTS13 toont effectiviteit bij acute TTP-events bij cTTP

dec 2023 | Benigne hematologie

Lees meer over rADAMTS13 toont effectiviteit bij acute TTP-events bij cTTP

De behandeling van AML, bekeken vanuit de verpleegkundig specialist

okt 2020

Lees meer over De behandeling van AML, bekeken vanuit de verpleegkundig specialist

AML-Podcastserie

jul 2020

Lees meer over AML-Podcastserie

Stamceltransplantatie bij AML

apr 2020 | Transplantatie

Lees meer over Stamceltransplantatie bij AML

AML-behandeling in de perifere setting

apr 2020

Lees meer over AML-behandeling in de perifere setting

Diagnose en testen bij FLT3+ AML

jan 2020 | Leukemie

Lees meer over Diagnose en testen bij FLT3+ AML

MedNet Hematologie 2023-06

dec 2023

Lees meer over MedNet Hematologie 2023-06

MedNet Hematologie 2023-05

okt 2023

Lees meer over MedNet Hematologie 2023-05

MedNet Hematologie 2023-04

aug 2023

Lees meer over MedNet Hematologie 2023-04

MedNet Hematologie 2023-03

jun 2023

Lees meer over MedNet Hematologie 2023-03

MedNet Hematologie 2023-02

apr 2023

Lees meer over MedNet Hematologie 2023-02

MedNet Hematologie 2023-01

feb 2023

Lees meer over MedNet Hematologie 2023-01

MedNet Hematologie 2022-06

dec 2022

Lees meer over MedNet Hematologie 2022-06

MedNet Hematologie 2022-05

okt 2022

Lees meer over MedNet Hematologie 2022-05

MedNet Hematologie 2022-04

aug 2022

Lees meer over MedNet Hematologie 2022-04