Fase III-resultaten gentherapie bij hemofilie B

Delen via:
ASH 2020

De gentherapie etranacogen dezaparvovec verhoogde de productie van factor IX aanzienlijk bij 52 van de 54 personen die deelnamen aan de trial ‘Health Outcomes with Padua gene; Evaluation in Hemophilia B (HOPE-B)’, een internationale studie waarin ook verschillende Nederlandse centra participeerden. Dit blijkt uit een late breaking abstract.

Etranacogen dezaparvovec is een experimentele gentherapie voor hemofilie B die in een eerdere fase IIb-studie bij patiënten na een enkele dosis een gemiddelde factor IX-activiteit van 41,0% liet zien, die bovendien een jaar lang aanhield. In de fase III-studie werden 54 patiënten behandeld. Van hen hadden er 44 ernstige hemofilie B, en 10 matig-ernstige hemofilie B.

Na ontvangst van de gentherapie via een enkele infusie die ongeveer een uur duurde, liep de factor IX-activiteit snel op naar 37% na 26 weken. 39 van de 54 deelnemers (72%) meldden in de 26 weken na de gentherapie geen bloedingen, 15 patiënten hadden in die periode wel een bloeding. Volgens de onderzoekers was dat te verwachten, aangezien een deel van de patiënten bij aanvang van de studie ernstig aangetaste gewrichten had.

De studie is de eerste die patiënten met neutraliserende antilichamen niet uitsluit van deelname, benadrukken de auteurs. Ongeveer 40% van de deelnemers had antilichamen tegen adeno-geassocieerd virus serotype 5, of AAV5, de virale vector die wordt gebruikt in etranacogene dezaparvovec.

Twee patiënten reageerden niet op de gentherapie. Eén kreeg geen volledige dosis vanwege een reactie op de infusie, waarna deze werd stopgezet. Bij de andere patient was het niveau neutraliserende antilichamen ongeveer vijf keer hoger dan bij welke andere patiënt ook. Aangezien de overige patiënten bij wie neutraliserende antilichamen aanwezig waren, goed op de therapie reageerden, ongeacht het antilichaamniveau, zou de gentherapie mogelijk alleen bij extreem hoge niveaus een probleem kunnen vormen, vermoedden de auteurs.

Bron:

Pipe SW, et al. First data from the phase 3 HOPE-B Gene Therapy Trial: efficacy and safety of etranacogene dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variant; AMT-061) in adults with severe or moderate-severe hemophilia B treated irrespective of pre-existing anti-capsid neutralizing antibodies. 62nd ASH Annual Meeting and Exposition 2020, abstract LBA-6.

Midostaurine versus cladribine bij gevorderde systemische mastocytose

mei 2022 | Leukemie

Lees meer over Midostaurine versus cladribine bij gevorderde systemische mastocytose

Mooie CLL-publicatie toont nut van landelijke samenwerking

mei 2022 | Leukemie

Lees meer over Mooie CLL-publicatie toont nut van landelijke samenwerking

Ingebouwde lichtschakelaar laat CAR T-cellen op commando imuunmodulatoren produceren

mei 2022 | Dermato-oncologie, Immuuntherapie

Lees meer over Ingebouwde lichtschakelaar laat CAR T-cellen op commando imuunmodulatoren produceren

Immuunstatus patiënt beïnvloedt effectiviteit CAR T-therapie

mei 2022 | Kinderen, Leukemie

Lees meer over Immuunstatus patiënt beïnvloedt effectiviteit CAR T-therapie

Sekseverschillen in ernstige bijwerkingen van immuuntherapie, targeted therapie of chemotherapie

mei 2022 | Immuuntherapie, Leukemie, Longoncologie, Maag-darm-leveroncologie

Lees meer over Sekseverschillen in ernstige bijwerkingen van immuuntherapie, targeted therapie of chemotherapie

Platform DARE-NL gaat meer cel- en gentherapie naar de kliniek brengen

mei 2022 | Leukemie, Lymfoom

Lees meer over Platform DARE-NL gaat meer cel- en gentherapie naar de kliniek brengen

Gewone symptomen van zeldzame ziekten

20 apr 2022 om 20:30

Lees meer over Gewone symptomen van zeldzame ziekten

Vaccinatiezorg voor medische risicogroepen

7 apr 2022 | HIV

Lees meer over Vaccinatiezorg voor medische risicogroepen

Behandeling van eosinofiele aandoeningen EGPA en HES

23 mrt 2022 om 20:30 | Astma

Lees meer over Behandeling van eosinofiele aandoeningen EGPA en HES

Eosinofiel gedreven aandoeningen en de behandeling

23 mrt 2022 om 20:30

Lees meer over Eosinofiel gedreven aandoeningen en de behandeling

De toekomst van antistollingszorg in Nederland

15 feb 2022

Lees meer over De toekomst van antistollingszorg in Nederland

Webcast Long covid: wat weten we, wat kunt u verwachten, wat kunt u doen?

10 nov 2021 om 20:30

Lees meer over Webcast Long covid: wat weten we, wat kunt u verwachten, wat kunt u doen?

Levensbedreigende trombocytopenieën

22 sep 2021 om 20:30 | Benigne hematologie

Lees meer over Levensbedreigende trombocytopenieën

State of the (C)AR T Learning

28 mei 2021 | Lymfoom

Lees meer over State of the (C)AR T Learning

Kanker en trombose, hoe kiest u het juiste antistollingsmiddel?   

8 feb 2021

Lees meer over Kanker en trombose, hoe kiest u het juiste antistollingsmiddel?   

EHA in ORANJE 2022

vrijdag 10 jun 2022 van 18:00 tot 21:45 | Leukemie, Lymfoom

Lees meer over EHA in ORANJE 2022

Octreotide halveert aantal bloedtransfusies bij gastro-intestinale angiodysplasie

Lees meer
Lees meer over Octreotide halveert aantal bloedtransfusies bij gastro-intestinale angiodysplasie

Nieuwe behandeling voor paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie lijkt effectief

Lees meer
Lees meer over Nieuwe behandeling voor paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie lijkt effectief

Off-the-shelf celtherapie beloftevol bij Epstein-Barr-geassocieerde posttransplantatie ziekte

Lees meer
Lees meer over Off-the-shelf celtherapie beloftevol bij Epstein-Barr-geassocieerde posttransplantatie ziekte

CAR-T-celtherapie onderzocht bij volwassen patiënten met R/R ALL

Lees meer
Lees meer over CAR-T-celtherapie onderzocht bij volwassen patiënten met R/R ALL

Haplo-identieke donoren lijken goede optie voor allogene HSCT bij ph+ CML

Lees meer
Lees meer over Haplo-identieke donoren lijken goede optie voor allogene HSCT bij ph+ CML

Posttransplantatie cyclofosfamide kan cardiale toxiciteit opleveren

Lees meer
Lees meer over Posttransplantatie cyclofosfamide kan cardiale toxiciteit opleveren

Itolizumab geeft duurzame respons bij acute GVHD

Lees meer
Lees meer over Itolizumab geeft duurzame respons bij acute GVHD

Tweedelijns CAR-T-celtherapie effectief bij R/R LBCL

Lees meer
Lees meer over Tweedelijns CAR-T-celtherapie effectief bij R/R LBCL

Expansie CAR-T-cellen na 10 dagen lijkt prognostische factor voor respons bij lymfoom

Lees meer
Lees meer over Expansie CAR-T-cellen na 10 dagen lijkt prognostische factor voor respons bij lymfoom

AML Hulpgids voor patiënten

mrt 2021 | Leukemie

Lees meer over AML Hulpgids voor patiënten

De behandeling van AML, bekeken vanuit de verpleegkundig specialist

okt 2020

Lees meer over De behandeling van AML, bekeken vanuit de verpleegkundig specialist

AML-Podcastserie

jul 2020

Lees meer over AML-Podcastserie

Stamceltransplantatie bij AML

apr 2020 | Transplantatie

Lees meer over Stamceltransplantatie bij AML

AML-behandeling in de perifere setting

apr 2020

Lees meer over AML-behandeling in de perifere setting

Diagnose en testen bij FLT3+ AML

jan 2020 | Leukemie

Lees meer over Diagnose en testen bij FLT3+ AML