Fase III-resultaten gentherapie bij hemofilie B

Delen via:
ASH 2020

De gentherapie etranacogen dezaparvovec verhoogde de productie van factor IX aanzienlijk bij 52 van de 54 personen die deelnamen aan de trial ‘Health Outcomes with Padua gene; Evaluation in Hemophilia B (HOPE-B)’, een internationale studie waarin ook verschillende Nederlandse centra participeerden. Dit blijkt uit een late breaking abstract.

Etranacogen dezaparvovec is een experimentele gentherapie voor hemofilie B die in een eerdere fase IIb-studie bij patiënten na een enkele dosis een gemiddelde factor IX-activiteit van 41,0% liet zien, die bovendien een jaar lang aanhield. In de fase III-studie werden 54 patiënten behandeld. Van hen hadden er 44 ernstige hemofilie B, en 10 matig-ernstige hemofilie B.

Na ontvangst van de gentherapie via een enkele infusie die ongeveer een uur duurde, liep de factor IX-activiteit snel op naar 37% na 26 weken. 39 van de 54 deelnemers (72%) meldden in de 26 weken na de gentherapie geen bloedingen, 15 patiënten hadden in die periode wel een bloeding. Volgens de onderzoekers was dat te verwachten, aangezien een deel van de patiënten bij aanvang van de studie ernstig aangetaste gewrichten had.

De studie is de eerste die patiënten met neutraliserende antilichamen niet uitsluit van deelname, benadrukken de auteurs. Ongeveer 40% van de deelnemers had antilichamen tegen adeno-geassocieerd virus serotype 5, of AAV5, de virale vector die wordt gebruikt in etranacogene dezaparvovec.

Twee patiënten reageerden niet op de gentherapie. Eén kreeg geen volledige dosis vanwege een reactie op de infusie, waarna deze werd stopgezet. Bij de andere patient was het niveau neutraliserende antilichamen ongeveer vijf keer hoger dan bij welke andere patiënt ook. Aangezien de overige patiënten bij wie neutraliserende antilichamen aanwezig waren, goed op de therapie reageerden, ongeacht het antilichaamniveau, zou de gentherapie mogelijk alleen bij extreem hoge niveaus een probleem kunnen vormen, vermoedden de auteurs.

Bron:

Pipe SW, et al. First data from the phase 3 HOPE-B Gene Therapy Trial: efficacy and safety of etranacogene dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variant; AMT-061) in adults with severe or moderate-severe hemophilia B treated irrespective of pre-existing anti-capsid neutralizing antibodies. 62nd ASH Annual Meeting and Exposition 2020, abstract LBA-6.

Highlights van IMW: nieuws over nieuwe doel- en immuungerichte therapieën

sep 2021 | MM

Lees meer over Highlights van IMW: nieuws over nieuwe doel- en immuungerichte therapieën

Trombose bij kinderen en adolescenten die zijn opgenomen met COVID-19 of MIS-C

sep 2021 | Benigne hematologie, Kinderen, Virale infecties

Lees meer over Trombose bij kinderen en adolescenten die zijn opgenomen met COVID-19 of MIS-C

Roxadustat opgenomen in Geneesmiddelenvergoedingssysteem

sep 2021 | Benigne hematologie, Chronische nierschade

Lees meer over Roxadustat opgenomen in Geneesmiddelenvergoedingssysteem

Openheid heelt meer dan u denkt

sep 2021

Lees meer over Openheid heelt meer dan u denkt

Samenwerking IKNL en Performation voor snel-lerend zorgsysteem hemato-oncologie

sep 2021 | Leukemie, Lymfoom, MM

Lees meer over Samenwerking IKNL en Performation voor snel-lerend zorgsysteem hemato-oncologie

Betere uitkomsten COVID-19 dankzij therapeutische antistolling

sep 2021 | Benigne hematologie, Pneumonie, Virale infecties

Lees meer over Betere uitkomsten COVID-19 dankzij therapeutische antistolling

Live webcast Long covid: wat weten we, wat kunt u verwachten, wat kunt u doen?

10 nov 2021 om 20:30

Lees meer over Live webcast Long covid: wat weten we, wat kunt u verwachten, wat kunt u doen?

Levensbedreigende trombocytopenieën

22 sep 2021 om 20:30 | Benigne hematologie

Lees meer over Levensbedreigende trombocytopenieën

Treatment with DOACs - optimal balance between prevention of thrombosis and bleeding

25 mei 2021 om 20:30 | Vasculaire geneeskunde

Lees meer over Treatment with DOACs - optimal balance between prevention of thrombosis and bleeding

Kanker en trombose, hoe kiest u het juiste antistollingsmiddel?   

8 feb 2021

Lees meer over Kanker en trombose, hoe kiest u het juiste antistollingsmiddel?   

Stollingsafwijkingen bij COVID-19; behandeling op de IC

30 nov 2020 om 20:30 | Benigne hematologie, Virale infecties

Lees meer over Stollingsafwijkingen bij COVID-19; behandeling op de IC

Hematologie in beeld

3 nov 2020

Lees meer over Hematologie in beeld

Trombocytopenie - differentiaaldiagnostiek en morfologie

3 nov 2020 om 19:30

Lees meer over Trombocytopenie - differentiaaldiagnostiek en morfologie

Anemie – differentiaaldiagnostiek en morfologie

3 nov 2020 om 21:00

Lees meer over Anemie – differentiaaldiagnostiek en morfologie

Precisiezorg dichterbij dan we denken

2 nov 2020

Lees meer over Precisiezorg dichterbij dan we denken

ASH in ORANJE 2021

maandag 13 dec 2021 van 18:00 tot 22:00 | Benigne hematologie, Leukemie, Lymfoom, MDS, MM, MPN, Stamceltransplantatie

Lees meer over ASH in ORANJE 2021

Gekoeld bewaren bloedplaatjes stap dichterbij

Lees meer
Lees meer over Gekoeld bewaren bloedplaatjes stap dichterbij

Sterfte na kankergerelateerde VTE

Lees meer
Lees meer over Sterfte na kankergerelateerde VTE

Combinaties met ruxolitinib bij myelofibrose

Lees meer
Lees meer over Combinaties met ruxolitinib bij myelofibrose

Nivolumab bij teruggekeerd/refractair hodgkinlymfoom

Lees meer
Lees meer over Nivolumab bij teruggekeerd/refractair hodgkinlymfoom

Dasatinib bij kinderen en adolescenten met CML-CP

Lees meer
Lees meer over Dasatinib bij kinderen en adolescenten met CML-CP

Langetermijnresultaten elotuzumab bij multipel myeloom

Lees meer
Lees meer over Langetermijnresultaten elotuzumab bij multipel myeloom

Congressen en symposia

Lees meer
Lees meer over Congressen en symposia

De TOP-publicaties en het top-proefschrift besproken

Lees meer
Lees meer over De TOP-publicaties en het top-proefschrift besproken

AML Hulpgids voor patiënten

mrt 2021 | Leukemie

Lees meer over AML Hulpgids voor patiënten

De behandeling van AML, bekeken vanuit de verpleegkundig specialist

okt 2020

Lees meer over De behandeling van AML, bekeken vanuit de verpleegkundig specialist

AML-Podcastserie

jul 2020

Lees meer over AML-Podcastserie

Stamceltransplantatie bij AML

apr 2020 | Transplantatie

Lees meer over Stamceltransplantatie bij AML

AML-behandeling in de perifere setting

apr 2020

Lees meer over AML-behandeling in de perifere setting

Diagnose en testen bij FLT3+ AML

jan 2020 | Leukemie

Lees meer over Diagnose en testen bij FLT3+ AML