Gentherapie als behandeling van mucopolysacharidose type I Hurler

Delen via:
EHA 2021

Een transplantatie met gemodificeerde autologe hematopoëtische stamcellen is mogelijk een behandeling voor patiënten met mucopolysacharidose type I Hurler. De veelbelovende resultaten werden gepresenteerd op het Presidential Symposium.

Het hurlersyndroom (MPS-IH) wordt veroorzaakt door een tekort aan alfa-L-iduronidase (IDUA) en wordt doorgaans behandeld met een allogene hematopoëtische stamceltransplantatie. Wanneer patiënten op jonge leeftijd worden behandeld, is het succespercentage hoog. Er blijven echter skeletafwijkingen bestaan ​​en de progressieve neurocognitieve verslechtering heeft ernstige gevolgen voor de kwaliteit van leven.

In een eerste fase I/II-studie onderzochten wetenschappers bij acht patiënten met MPS-IH de werkzaamheid en veiligheid van een autologe transplantatie met stamcellen die dusdanig genetisch gemodificeerd zijn dat ze humaan IDUA tot overexpressie brengen.

Na de transplantatie vertoonden alle 8 patiënten een snel hematologisch herstel. Bij de 5 patiënten die voor de behandeling positief testten op IDUA-antilichamen waren deze antilichamen binnen 3 maanden na transplantatie verdwenen. De mediane celdosis was 20,7 CD34+/kg met een mediane transductie-efficiëntie van meer dan 80% en een mediaan vectorkopieaantal (VCN) per cel van 2,2 in het product. De bijwerkingen waren over het algemeen mild en vergelijkbaar met die van andere autologe transplantatieprocedures.

Bij alle patiënten werden al op dag 30 getransplanteerde cellen in het beenmerg en het perifere bloed aangetroffen evenals hoge concentraties van IDUA-activiteit in niet-perifeer bloed en de cerebrospinale vloeistof. Deze waren ook na 12 maanden nog aanwezig.

Na een mediane follow-up van 12 maanden vertoonden de patiënten stabiele cognitieve en taalprestaties, stabiele motorische vaardigheden, verbeterde gewrichtsstijfheid en groei volgens verwachte lengtepercentielen van normale proefpersonen. MRI’s van de hersenen en de wervelkolom lieten – na een follow-up van 1 jaar – verbeteringen in enkele typische ziektekenmerken zien.

Bron:

Bernardo ME, et al. Hematopoietic stem cell-gene therapy for mucopolysaccharidosis type I, Hurler: evidence of extensive metabolic correction and early clinical response. EHA2021 Virtual, abstract S102.

Meer aandacht en zorg voor palliatieve zorgverleners nodig

mei 2024

Lees meer over Meer aandacht en zorg voor palliatieve zorgverleners nodig

Risico op hematologische maligniteit na blootstelling aan CT-straling op jonge leeftijd

mei 2024 | Leukemie, Lymfoom

Lees meer over Risico op hematologische maligniteit na blootstelling aan CT-straling op jonge leeftijd

Standaardbehandeling AML ook op hoge leeftijd veilig en effectief

mei 2024 | Leukemie, Ouderen

Lees meer over Standaardbehandeling AML ook op hoge leeftijd veilig en effectief

Rusfertide voor de behandeling van erytrocytose bij polycythaemia vera

mei 2024 | MPN

Lees meer over Rusfertide voor de behandeling van erytrocytose bij polycythaemia vera

Concrete stappen richting planetaire gezondheid binnen umc-opleidingen

mei 2024

Lees meer over Concrete stappen richting planetaire gezondheid binnen umc-opleidingen

Iptacopan-monotherapie bij paroxismale nachtelijke hemoglobinurie

mei 2024 | Benigne hematologie

Lees meer over Iptacopan-monotherapie bij paroxismale nachtelijke hemoglobinurie

Challenges in advanced Cutaneous T-cell Lymphoma (CTCL) – diagnosis and management

10 jun 2024 om 16:30 | Lymfoom

Lees meer over Challenges in advanced Cutaneous T-cell Lymphoma (CTCL) – diagnosis and management

Vertraagde eliminatie van hoge dosering methotrexaat. Een nefrologisch probleem of oncologisch noodgeval?

21 mei 2024 om 20:00 | Leukemie, Lymfoom

Lees meer over Vertraagde eliminatie van hoge dosering methotrexaat. Een nefrologisch probleem of oncologisch noodgeval?

Targeted therapy binnen de hematologie: welke BTKi voor wie?

29 feb 2024 om 20:00 | Leukemie, Lymfoom

Lees meer over Targeted therapy binnen de hematologie: welke BTKi voor wie?

ITP zorg: kan het anders?
Pathofysiologie, diagnostiek en behandeling

27 sep 2023 om 20:00 | Benigne hematologie

Lees meer over ITP zorg: kan het anders?
Pathofysiologie, diagnostiek en behandeling

CMV-infecties bij post-transplantatiepatiënten; een behandellandschap in ontwikkeling

6 jun 2023 | Stamceltransplantatie, Virale infecties

Lees meer over CMV-infecties bij post-transplantatiepatiënten; een behandellandschap in ontwikkeling

Keynote Webinar | Spotlight on Cardio-Oncology

16 mei 2023 om 17:30

Lees meer over Keynote Webinar | Spotlight on Cardio-Oncology

Antistolling en bloedingen

8 dec 2022 om 20:00

Lees meer over Antistolling en bloedingen

Webcast Immuuntherapie: herkennen van bijwerkingen en acties voor de niet-oncoloog

12 okt 2022 | Immuuntherapie

Lees meer over Webcast Immuuntherapie: herkennen van bijwerkingen en acties voor de niet-oncoloog

Gewone symptomen van zeldzame ziekten

27 sep 2022

Lees meer over Gewone symptomen van zeldzame ziekten

Twent-EHA 2024 – Het Groene Alternatief

donderdag 13 jun 2024 t/m zondag 16 jun 2024 | Benigne hematologie, Leukemie, Lymfoom, MDS, MM, MPN, Stamceltransplantatie

Lees meer over Twent-EHA 2024 – Het Groene Alternatief

EHA in ORANJE 2024

vrijdag 14 jun 2024 van 18:00 tot 21:45 | Lymfoom, MM

Lees meer over EHA in ORANJE 2024

Hematoloog op Schiermonnikoog - ASH in Nederland

zondag 8 dec 2024 t/m woensdag 11 dec 2024 | Benigne hematologie, Leukemie, Lymfoom, MDS, MM, MPN, Stamceltransplantatie

Lees meer over Hematoloog op Schiermonnikoog - ASH in Nederland

Toevoeging daratumumab verbetert PFS bij multipel myeloom

dec 2023 | MM, Stamceltransplantatie

Lees meer over Toevoeging daratumumab verbetert PFS bij multipel myeloom

Ruxolitinib doeltreffend bij MF ondanks optredende anemie

dec 2023 | Benigne hematologie, MPN

Lees meer over Ruxolitinib doeltreffend bij MF ondanks optredende anemie

Positieve langdurige resultaten gentherapie lovo-cel bij sikkelcelziekte

dec 2023 | Benigne hematologie

Lees meer over Positieve langdurige resultaten gentherapie lovo-cel bij sikkelcelziekte

ASCT of CAR T-celtherapie bij DLBCL-patiënten in remissie?

dec 2023 | Lymfoom, Stamceltransplantatie

Lees meer over ASCT of CAR T-celtherapie bij DLBCL-patiënten in remissie?

Identificatie zeldzame bloedkankers door middel van AI

dec 2023 | Benigne hematologie, MPN

Lees meer over Identificatie zeldzame bloedkankers door middel van AI

Risico op ernstige COVID-19 na vaccinatie bij hematologische maligniteit

dec 2023 | Leukemie, Lymfoom, MPN, Vaccinatie

Lees meer over Risico op ernstige COVID-19 na vaccinatie bij hematologische maligniteit

ZUMA-1: curatief potentieel van axi-cel bij R/R DLBCL

dec 2023 | Lymfoom

Lees meer over ZUMA-1: curatief potentieel van axi-cel bij R/R DLBCL

HOVON143: dynamische frailty-status verbetert voorspelling overlevingskans

dec 2023 | MM

Lees meer over HOVON143: dynamische frailty-status verbetert voorspelling overlevingskans

Toevoeging navitoclax verdubbelt vermindering van miltvolume bij myelofibrose

dec 2023 | MPN

Lees meer over Toevoeging navitoclax verdubbelt vermindering van miltvolume bij myelofibrose

De behandeling van AML, bekeken vanuit de verpleegkundig specialist

okt 2020

Lees meer over De behandeling van AML, bekeken vanuit de verpleegkundig specialist

AML-Podcastserie

jul 2020

Lees meer over AML-Podcastserie

Stamceltransplantatie bij AML

apr 2020 | Transplantatie

Lees meer over Stamceltransplantatie bij AML

AML-behandeling in de perifere setting

apr 2020

Lees meer over AML-behandeling in de perifere setting

Diagnose en testen bij FLT3+ AML

jan 2020 | Leukemie

Lees meer over Diagnose en testen bij FLT3+ AML

MedNet Hematologie 2024-02

apr 2024

Lees meer over MedNet Hematologie 2024-02

MedNet Hematologie 2024-01

feb 2024

Lees meer over MedNet Hematologie 2024-01

MedNet Hematologie 2023-06

dec 2023

Lees meer over MedNet Hematologie 2023-06

MedNet Hematologie 2023-05

okt 2023

Lees meer over MedNet Hematologie 2023-05

MedNet Hematologie 2023-04

aug 2023

Lees meer over MedNet Hematologie 2023-04

MedNet Hematologie 2023-03

jun 2023

Lees meer over MedNet Hematologie 2023-03

MedNet Hematologie 2023-02

apr 2023

Lees meer over MedNet Hematologie 2023-02

MedNet Hematologie 2023-01

feb 2023

Lees meer over MedNet Hematologie 2023-01

MedNet Hematologie 2022-06

dec 2022

Lees meer over MedNet Hematologie 2022-06