Gentherapie voor hemofilie: successen en onzekerheden

Delen via:

Onlangs werd de 3-jaars follow-up gepubliceerd van een Britse studie naar de behandeling van 15 mannelijke hemofilie A-patiënten met vector AAV5-hFVIII-SQ. Hiermee wordt in levercellen een korte variant van factor VIII (fVIII) tot expressie gebracht. Het goede nieuws: ook na drie jaar nog een significante reductie van bloedingen en fVIII-infusies. Het slechte nieuws: de fVIII-expressie lijkt geleidelijk af te nemen. Hematoloog prof. dr. R.E.G. (Roger) Schutgens plaatst de bevindingen in een bredere context.

Meer informatie is alleen toegankelijk voor abonnees die voorschrijfbevoegd zijn.

Login
Let op: Om alle informatie te kunnen zien heeft u een account nodig om in te loggen. Bent u al ingelogd? Dan heeft u onvoldoende rechten om deze informatie te bekijken. Wilt u uw account aanpassen? Klik dan hier

 

Serumspiegels TARC-eiwit al jaren voor diagnose hodgkinlymfoom verhoogd

dec 2023 | Lymfoom

Lees meer over Serumspiegels TARC-eiwit al jaren voor diagnose hodgkinlymfoom verhoogd

Nieuw onderzoek naar kenmerken hoogrisico multipel myeloom

dec 2023 | MM

Lees meer over Nieuw onderzoek naar kenmerken hoogrisico multipel myeloom

Tweede primaire maligniteit na hooggedoseerde chemotherapie en aHSCT voor lymfoom

dec 2023 | Leukemie, Lymfoom, MDS, Stamceltransplantatie

Lees meer over Tweede primaire maligniteit na hooggedoseerde chemotherapie en aHSCT voor lymfoom

FDA keurt bosutinib goed voor behandeling kinderen met CML

dec 2023 | Leukemie

Lees meer over FDA keurt bosutinib goed voor behandeling kinderen met CML

Vergoeding zanubrutinib bij CLL

dec 2023 | Leukemie

Lees meer over Vergoeding zanubrutinib bij CLL

Amerikaanse subsidie voor moleculaire studie naar myeloom

nov 2023 | MM

Lees meer over Amerikaanse subsidie voor moleculaire studie naar myeloom

Targeted therapy binnen de hematologie: welke BTKi voor wie?

29 feb 2024 om 20:00 | Leukemie, Lymfoom

Lees meer over Targeted therapy binnen de hematologie: welke BTKi voor wie?

ITP zorg: kan het anders?
Pathofysiologie, diagnostiek en behandeling

27 sep 2023 om 20:00 | Benigne hematologie

Lees meer over ITP zorg: kan het anders?
Pathofysiologie, diagnostiek en behandeling

CMV-infecties bij post-transplantatiepatiënten; een behandellandschap in ontwikkeling

6 jun 2023 | Stamceltransplantatie, Virale infecties

Lees meer over CMV-infecties bij post-transplantatiepatiënten; een behandellandschap in ontwikkeling

Keynote Webinar | Spotlight on Cardio-Oncology

16 mei 2023 om 17:30

Lees meer over Keynote Webinar | Spotlight on Cardio-Oncology

Webcast Immuuntherapie: herkennen van bijwerkingen en acties voor de niet-oncoloog

12 okt 2022 | Immuuntherapie

Lees meer over Webcast Immuuntherapie: herkennen van bijwerkingen en acties voor de niet-oncoloog

Gewone symptomen van zeldzame ziekten

27 sep 2022

Lees meer over Gewone symptomen van zeldzame ziekten

Behandeling van eosinofiele aandoeningen EGPA en HES

21 sep 2022 | Astma

Lees meer over Behandeling van eosinofiele aandoeningen EGPA en HES

Vaccinatiezorg voor medische risicogroepen

11 aug 2022 | HIV

Lees meer over Vaccinatiezorg voor medische risicogroepen

Kijk verder dan de huid #2 - Patiënt Management

8 jul 2022 | Lymfoom, Radiotherapie

Lees meer over Kijk verder dan de huid #2 - Patiënt Management

Twent-EHA 2024 – Het Groene Alternatief

donderdag 13 jun 2024 t/m zondag 16 jun 2024 | Benigne hematologie, Leukemie, Lymfoom, MDS, MM, MPN, Stamceltransplantatie

Lees meer over Twent-EHA 2024 – Het Groene Alternatief

Nieuwe immunotherapeutische benadering voor recidiverende/refractaire hematologische kankers

okt 2023 | Immuuntherapie, Leukemie, Lymfoom

Lees meer over Nieuwe immunotherapeutische benadering voor recidiverende/refractaire hematologische kankers

Late breaking: chloormethine creëert de juiste micro-omgeving bij MF

okt 2023 | Dermato-oncologie, Lymfoom

Lees meer over Late breaking: chloormethine creëert de juiste micro-omgeving bij MF

Venetoclax elimineert het virale reservoir bij muizen

jul 2023 | HIV

Lees meer over Venetoclax elimineert het virale reservoir bij muizen

Is osocimab het anticoagulans van de toekomst voor hemodialysepatiënten?

jun 2023 | Benigne hematologie, Dialyse

Lees meer over Is osocimab het anticoagulans van de toekomst voor hemodialysepatiënten?

Romiplostim plus ciclosporine A bij patiënten met aplastische anemie

jun 2023 | Benigne hematologie

Lees meer over Romiplostim plus ciclosporine A bij patiënten met aplastische anemie

Luspatercept nieuwe zorgstandaard voor anemie bij laagrisico MDS?

jun 2023 | MDS

Lees meer over Luspatercept nieuwe zorgstandaard voor anemie bij laagrisico MDS?

Pacritinib veilig en effectief als voorbehandeling allo-SCT bij myelofibrose

jun 2023 | MPN, Stamceltransplantatie

Lees meer over Pacritinib veilig en effectief als voorbehandeling allo-SCT bij myelofibrose

Prognose patiënten met R/R DLBCL in pre-CAR T-tijdperk slecht

jun 2023 | Lymfoom, Stamceltransplantatie

Lees meer over Prognose patiënten met R/R DLBCL in pre-CAR T-tijdperk slecht

Langetermijnresultaten venetoclax-obinutuzumab bij CLL positief

jun 2023 | Leukemie

Lees meer over Langetermijnresultaten venetoclax-obinutuzumab bij CLL positief

De behandeling van AML, bekeken vanuit de verpleegkundig specialist

okt 2020

Lees meer over De behandeling van AML, bekeken vanuit de verpleegkundig specialist

AML-Podcastserie

jul 2020

Lees meer over AML-Podcastserie

Stamceltransplantatie bij AML

apr 2020 | Transplantatie

Lees meer over Stamceltransplantatie bij AML

AML-behandeling in de perifere setting

apr 2020

Lees meer over AML-behandeling in de perifere setting

Diagnose en testen bij FLT3+ AML

jan 2020 | Leukemie

Lees meer over Diagnose en testen bij FLT3+ AML

MedNet Hematologie 2023-05

okt 2023

Lees meer over MedNet Hematologie 2023-05

MedNet Hematologie 2023-04

aug 2023

Lees meer over MedNet Hematologie 2023-04

MedNet Hematologie 2023-03

jun 2023

Lees meer over MedNet Hematologie 2023-03

MedNet Hematologie 2023-02

apr 2023

Lees meer over MedNet Hematologie 2023-02

MedNet Hematologie 2023-01

feb 2023

Lees meer over MedNet Hematologie 2023-01

MedNet Hematologie 2022-06

dec 2022

Lees meer over MedNet Hematologie 2022-06

MedNet Hematologie 2022-05

okt 2022

Lees meer over MedNet Hematologie 2022-05

MedNet Hematologie 2022-04

aug 2022

Lees meer over MedNet Hematologie 2022-04

MedNet Hematologie 2022-03

jun 2022

Lees meer over MedNet Hematologie 2022-03