Gentherapie blijkt op de lange termijn veilig bij SMA1

Delen via:
EAN 2020

De fase I-studie START evalueert de effectiviteit en veiligheid van gentherapie bij patiënten met spinale musculaire atrofie type 1 (SMA1). Uit deze langdurige follow-upanalyse van de open-label, klinische dosisescalatiestudie blijkt dat intraveneuze injectie met onasemnogene abeparvovec (studienaam AVXS-101) veilig is.

Spinale musculaire atrofie (SMA) wordt veroorzaakt door lage niveaus van het survival motorneuron (SMN)-eiwit en beïnvloedt alle spieren in het lichaam. Effectieve behandeling ontbreekt. Met de huidige medicamenteuze behandeling kan de ziekte zelfs niet worden gestabiliseerd. Momenteel is alleen ondersteunende zorg mogelijk.

Lange follow-upanalyse

In de START-studie werden 13 patiënten opgenomen in de lange follow-upanalyse, van wie er 3 de lage dosis kregen en 10 de therapeutische dosis. Van de laatsten kregen 6 geen aanvullende behandeling. Van de 13 patiënten rapporteerden er 8 ernstige bijwerkingen, onder andere acuut respiratoir falen (n = 4), pneumonie (n = 4), dehydratie (n = 3), respiratoir distress (n = 2) en bronchiolitis (n = 2), maar deze bijwerkingen resulteerden niet in studie-uitval en geen van deze bijwerkingen werden gerelateerd aan de behandeling. Er overleden geen patiënten gedurende de oorspronkelijke studieperiode of de lange follow-up.

Geen nieuwe veiligheidsgegevens

Uit deze lange follow-upanalyse kwamen geen nieuwe veiligheidsgegevens naar voren. De gerapporteerde events waren in overeenstemming met het bekende bijwerkingenprofiel van onasemnogene abeparvovec. Ook uitzonderlijke bijwerkingen ontbraken, zoals leverfunctiestoornissen, hematologische afwijkingen, nieuwe maligniteiten of auto-immuunziekten.

Longfunctie en motoriek

Geen van de 10 patiënten die de therapeutische dosis kregen, had gedurende de lange follow-up permanente mechanische beademing nodig en 6 van hen hoefden tot meer dan 4 jaar na de behandeling geen beroep te doen op dagelijkse respiratoire ondersteuning. Daarnaast ging de eerder verkregen motorische verbetering bij deze patiënten niet verloren. Twee van hen konden weer lopen.
Bij de patiënten die tot 5,6 jaar oud waren, hield de respons tot 5,2 jaar aan. Na voltooiing van de onderzoeksperiode van 2 jaar zullen de patiënten maximaal 15 jaar lang jaarlijks worden gecontroleerd.

Bron:

Mendell J. Gene therapy in spinal muscular atrophy type 1 (SMA1): Long-term follow-up (LTFU) from the onasemnogene abeparvovec phase 1 clinical trial. EAN Congress 2020. 

Europees platform voor delen van data over neurodegeneratieve ziekten

sep 2021 | Bewegingsstoornissen, Dementie

Lees meer over Europees platform voor delen van data over neurodegeneratieve ziekten

Rijnstate en Erasmus MC verlengen samenwerking neuro-endocriene tumoren

sep 2021 | Endocrinologie, Longkanker, Maag-darm-lever, Neuro-oncologie

Lees meer over Rijnstate en Erasmus MC verlengen samenwerking neuro-endocriene tumoren

‘Pijn is een complexe ziekte’

sep 2021 | Hoofdpijn

Lees meer over ‘Pijn is een complexe ziekte’

Openheid heelt meer dan u denkt

sep 2021

Lees meer over Openheid heelt meer dan u denkt

Kennis over compensatiestrategieën bij loopproblemen Parkinson beperkt

sep 2021 | Bewegingsstoornissen

Lees meer over Kennis over compensatiestrategieën bij loopproblemen Parkinson beperkt

BASICS: geen uitsluitsel over effectiviteit endovasculaire therapie na herseninfarct

sep 2021 | Neuro-vasculair

Lees meer over BASICS: geen uitsluitsel over effectiviteit endovasculaire therapie na herseninfarct

Neurologisch Jaaroverzicht 2021

8 dec 2021 om 20:30 | Bewegingsstoornissen, Dementie, Hoofd-hals, Multipele Sclerose

Lees meer over Neurologisch Jaaroverzicht 2021

Live webcast Long covid: wat weten we, wat kunt u verwachten, wat kunt u doen?

10 nov 2021 om 20:30

Lees meer over Live webcast Long covid: wat weten we, wat kunt u verwachten, wat kunt u doen?

Live online Alzheimer Innovatie Forum

4 nov 2021 om 20:00 | Dementie

Lees meer over Live online Alzheimer Innovatie Forum

Meaningful Migraine Management

13 okt 2021 om 20:00 | Hoofdpijn

Lees meer over Meaningful Migraine Management

Don’t be late! Vroege behandeling en interventie bij MS

22 sep 2021 om 20:00 | Multipele Sclerose

Lees meer over Don’t be late! Vroege behandeling en interventie bij MS

Webinars migraine: de laatste ontwikkelingen in de behandeling van migraine

10 aug 2021 | Hoofdpijn

Lees meer over Webinars migraine: de laatste ontwikkelingen in de behandeling van migraine

Masterclass: de neuropathische pijnpuzzel

11 mei 2021 om 20:00

Lees meer over Masterclass: de neuropathische pijnpuzzel

Neurologisch Jaaroverzicht 2020

24 feb 2021 | Bewegingsstoornissen, Dementie, Hoofdpijn, Multipele Sclerose

Lees meer over Neurologisch Jaaroverzicht 2020

Precisiezorg dichterbij dan we denken

2 nov 2020

Lees meer over Precisiezorg dichterbij dan we denken

Sinusitus of Migraine?

Hoofdpijn

Lees meer over Sinusitus of Migraine?

Dementie Update 2021

donderdag 30 sep 2021 van 09:30 tot 15:30

Lees meer over Dementie Update 2021

ECTRIMS in ORANJE 2021

donderdag 14 okt 2021 van 18:30 tot 22:00 | Multipele Sclerose

Lees meer over ECTRIMS in ORANJE 2021

Sotorasib effectief bij patiënten met hersenmetastasen

Lees meer
Lees meer over Sotorasib effectief bij patiënten met hersenmetastasen

Koffie vermindert kans op beroerte en fatale CV-ziekte

Lees meer
Lees meer over Koffie vermindert kans op beroerte en fatale CV-ziekte

Zoutvervanger voorkomt beroerte bij mensen met hypertensie of eerdere beroerte

Lees meer
Lees meer over Zoutvervanger voorkomt beroerte bij mensen met hypertensie of eerdere beroerte

DOAC’s behouden cognitieve functie bij AF-patiënten

Lees meer
Lees meer over DOAC’s behouden cognitieve functie bij AF-patiënten

SymptoMScreen-vragenlijst geschikt om symptomen van NMOSD mee vast te stellen

Lees meer
Lees meer over SymptoMScreen-vragenlijst geschikt om symptomen van NMOSD mee vast te stellen

Balansmodulatie met vestibulaire stimulatie na traumatisch hersenletsel

Lees meer
Lees meer over Balansmodulatie met vestibulaire stimulatie na traumatisch hersenletsel

Cerebellaire schade op MRI-scan is voorspellend bij MS

Lees meer
Lees meer over Cerebellaire schade op MRI-scan is voorspellend bij MS

Parkinsonsymptomen stabiliseren of verbeteren met levodopa-carbidopa intestinale gel

Lees meer
Lees meer over Parkinsonsymptomen stabiliseren of verbeteren met levodopa-carbidopa intestinale gel

Vijftigplussers gebruiken triptanen ondanks cardiovasculaire comorbiditeit

Lees meer
Lees meer over Vijftigplussers gebruiken triptanen ondanks cardiovasculaire comorbiditeit

Podcasts migraine: de laatste ontwikkelingen in de behandeling van migraine

aug 2021 | Hoofdpijn

Lees meer over Podcasts migraine: de laatste ontwikkelingen in de behandeling van migraine

Real World Evidence in MS

jan 2020 | Multipele Sclerose

Lees meer over Real World Evidence in MS