< Gentherapie blijkt op de lange termijn veilig bij SMA1 | MedNet

Gentherapie blijkt op de lange termijn veilig bij SMA1

Delen via:
EAN 2020

De fase I-studie START evalueert de effectiviteit en veiligheid van gentherapie bij patiënten met spinale musculaire atrofie type 1 (SMA1). Uit deze langdurige follow-upanalyse van de open-label, klinische dosisescalatiestudie blijkt dat intraveneuze injectie met onasemnogene abeparvovec (studienaam AVXS-101) veilig is.

Spinale musculaire atrofie (SMA) wordt veroorzaakt door lage niveaus van het survival motorneuron (SMN)-eiwit en beïnvloedt alle spieren in het lichaam. Effectieve behandeling ontbreekt. Met de huidige medicamenteuze behandeling kan de ziekte zelfs niet worden gestabiliseerd. Momenteel is alleen ondersteunende zorg mogelijk.

Lange follow-upanalyse

In de START-studie werden 13 patiënten opgenomen in de lange follow-upanalyse, van wie er 3 de lage dosis kregen en 10 de therapeutische dosis. Van de laatsten kregen 6 geen aanvullende behandeling. Van de 13 patiënten rapporteerden er 8 ernstige bijwerkingen, onder andere acuut respiratoir falen (n = 4), pneumonie (n = 4), dehydratie (n = 3), respiratoir distress (n = 2) en bronchiolitis (n = 2), maar deze bijwerkingen resulteerden niet in studie-uitval en geen van deze bijwerkingen werden gerelateerd aan de behandeling. Er overleden geen patiënten gedurende de oorspronkelijke studieperiode of de lange follow-up.

Geen nieuwe veiligheidsgegevens

Uit deze lange follow-upanalyse kwamen geen nieuwe veiligheidsgegevens naar voren. De gerapporteerde events waren in overeenstemming met het bekende bijwerkingenprofiel van onasemnogene abeparvovec. Ook uitzonderlijke bijwerkingen ontbraken, zoals leverfunctiestoornissen, hematologische afwijkingen, nieuwe maligniteiten of auto-immuunziekten.

Longfunctie en motoriek

Geen van de 10 patiënten die de therapeutische dosis kregen, had gedurende de lange follow-up permanente mechanische beademing nodig en 6 van hen hoefden tot meer dan 4 jaar na de behandeling geen beroep te doen op dagelijkse respiratoire ondersteuning. Daarnaast ging de eerder verkregen motorische verbetering bij deze patiënten niet verloren. Twee van hen konden weer lopen.
Bij de patiënten die tot 5,6 jaar oud waren, hield de respons tot 5,2 jaar aan. Na voltooiing van de onderzoeksperiode van 2 jaar zullen de patiënten maximaal 15 jaar lang jaarlijks worden gecontroleerd.

Bron:

Mendell J. Gene therapy in spinal muscular atrophy type 1 (SMA1): Long-term follow-up (LTFU) from the onasemnogene abeparvovec phase 1 clinical trial. EAN Congress 2020. 

ERC Starting Grant voor onderzoek naar cognitieve dynamiek bij kinderen

jan 2022 | Kinderen

Lees meer over ERC Starting Grant voor onderzoek naar cognitieve dynamiek bij kinderen

Boostervaccinatie voor immuungecompromitteerde patiënten zonder seroconversie

jan 2022 | Multipele Sclerose, RA, SLE, Vaccinatie, Virale infecties

Lees meer over Boostervaccinatie voor immuungecompromitteerde patiënten zonder seroconversie

Acute urineretentie aanwijzing voor urogenitale, colorectale en neurologische tumoren?

jan 2022 | Gynaecologie, Maag-darm-leveroncologie, Neuro-oncologie, Uro-oncologie

Lees meer over Acute urineretentie aanwijzing voor urogenitale, colorectale en neurologische tumoren?

Alzheimer Nederland steunt 6 talentvolle onderzoekers met ruim 1,7 miljoen

jan 2022 | Dementie

Lees meer over Alzheimer Nederland steunt 6 talentvolle onderzoekers met ruim 1,7 miljoen

B-celaantal voorspelt respons op coronavaccinatie bij met rituximab behandelde patiënten

jan 2022 | Leukemie, Lymfoom, Multipele Sclerose, RA, Vaccinatie

Lees meer over B-celaantal voorspelt respons op coronavaccinatie bij met rituximab behandelde patiënten

Het Neurologisch Jaaroverzicht 2021

jan 2022 | Bewegingsstoornissen, Dementie, Epilepsie, Hoofdpijn, Multipele Sclerose, Neuro-vasculair

Lees meer over Het Neurologisch Jaaroverzicht 2021

Gewone symptomen van zeldzame ziekten

20 apr 2022 om 20:30

Lees meer over Gewone symptomen van zeldzame ziekten

Neurologisch Jaaroverzicht 2021

15 dec 2021 | Bewegingsstoornissen, Dementie, Hoofdpijn, Multipele Sclerose

Lees meer over Neurologisch Jaaroverzicht 2021

Live webcast Long covid: wat weten we, wat kunt u verwachten, wat kunt u doen?

10 nov 2021 om 20:30

Lees meer over Live webcast Long covid: wat weten we, wat kunt u verwachten, wat kunt u doen?

Online Alzheimer Innovatie Forum

4 nov 2021 om 20:00 | Dementie

Lees meer over Online Alzheimer Innovatie Forum

Meaningful Migraine Management

13 okt 2021 om 20:00 | Hoofdpijn

Lees meer over Meaningful Migraine Management

Don’t be late! Vroege behandeling en interventie bij MS

22 sep 2021 om 20:00 | Multipele Sclerose

Lees meer over Don’t be late! Vroege behandeling en interventie bij MS

Webinars migraine: de laatste ontwikkelingen in de behandeling van migraine

10 aug 2021 | Hoofdpijn

Lees meer over Webinars migraine: de laatste ontwikkelingen in de behandeling van migraine

Masterclass: de neuropathische pijnpuzzel

11 mei 2021 om 20:00

Lees meer over Masterclass: de neuropathische pijnpuzzel

Neurologisch Jaaroverzicht 2020

24 feb 2021 | Bewegingsstoornissen, Dementie, Hoofdpijn, Multipele Sclerose

Lees meer over Neurologisch Jaaroverzicht 2020

Sinusitus of Migraine?

Hoofdpijn

Lees meer over Sinusitus of Migraine?
Er zijn geen bijeenkomsten gevonden.

Hematologische aandoeningen geassocieerd met lagere kans op Alzheimer

Lees meer
Lees meer over Hematologische aandoeningen geassocieerd met lagere kans op Alzheimer

Update EAN/ECTRIMS-richtlijnen voor behandeling MS

Lees meer
Lees meer over Update EAN/ECTRIMS-richtlijnen voor behandeling MS

Factoren die beperkingen bij MS op kinderleeftijd voorspellen

Lees meer
Lees meer over Factoren die beperkingen bij MS op kinderleeftijd voorspellen

Subklinische ziektelast van MS bij EDSS-score van 0

Lees meer
Lees meer over Subklinische ziektelast van MS bij EDSS-score van 0

Effect cladribine op beperkingen en mobiliteit houdt lang aan

Lees meer
Lees meer over Effect cladribine op beperkingen en mobiliteit houdt lang aan

Standpunt ECTRIMS/EAN over COVID-19-vaccins bij MS

Lees meer
Lees meer over Standpunt ECTRIMS/EAN over COVID-19-vaccins bij MS

Gunstig effect op neurodegeneratie van siponimod bevestigd

Lees meer
Lees meer over Gunstig effect op neurodegeneratie van siponimod bevestigd

Effect van ATA188 bij progressieve MS suggereert remyelinisatie

Lees meer
Lees meer over Effect van ATA188 bij progressieve MS suggereert remyelinisatie

Positieve invloed teriflunomide op vermoeidheid, stemming en werk

Lees meer
Lees meer over Positieve invloed teriflunomide op vermoeidheid, stemming en werk

Podcasts migraine: de laatste ontwikkelingen in de behandeling van migraine

aug 2021 | Hoofdpijn

Lees meer over Podcasts migraine: de laatste ontwikkelingen in de behandeling van migraine

Real World Evidence in MS

jan 2020 | Multipele Sclerose

Lees meer over Real World Evidence in MS