Gentherapie blijkt op de lange termijn veilig bij SMA1

Delen via:

De fase I-studie START evalueert de effectiviteit en veiligheid van gentherapie bij patiënten met spinale musculaire atrofie type 1 (SMA1). Uit deze langdurige follow-upanalyse van de open-label, klinische dosisescalatiestudie blijkt dat intraveneuze injectie met onasemnogene abeparvovec (studienaam AVXS-101) veilig is.

Spinale musculaire atrofie (SMA) wordt veroorzaakt door lage niveaus van het survival motorneuron (SMN)-eiwit en beïnvloedt alle spieren in het lichaam. Effectieve behandeling ontbreekt. Met de huidige medicamenteuze behandeling kan de ziekte zelfs niet worden gestabiliseerd. Momenteel is alleen ondersteunende zorg mogelijk.

Lange follow-upanalyse

In de START-studie werden 13 patiënten opgenomen in de lange follow-upanalyse, van wie er 3 de lage dosis kregen en 10 de therapeutische dosis. Van de laatsten kregen 6 geen aanvullende behandeling. Van de 13 patiënten rapporteerden er 8 ernstige bijwerkingen, onder andere acuut respiratoir falen (n = 4), pneumonie (n = 4), dehydratie (n = 3), respiratoir distress (n = 2) en bronchiolitis (n = 2), maar deze bijwerkingen resulteerden niet in studie-uitval en geen van deze bijwerkingen werden gerelateerd aan de behandeling. Er overleden geen patiënten gedurende de oorspronkelijke studieperiode of de lange follow-up.

Geen nieuwe veiligheidsgegevens

Uit deze lange follow-upanalyse kwamen geen nieuwe veiligheidsgegevens naar voren. De gerapporteerde events waren in overeenstemming met het bekende bijwerkingenprofiel van onasemnogene abeparvovec. Ook uitzonderlijke bijwerkingen ontbraken, zoals leverfunctiestoornissen, hematologische afwijkingen, nieuwe maligniteiten of auto-immuunziekten.

Longfunctie en motoriek

Geen van de 10 patiënten die de therapeutische dosis kregen, had gedurende de lange follow-up permanente mechanische beademing nodig en 6 van hen hoefden tot meer dan 4 jaar na de behandeling geen beroep te doen op dagelijkse respiratoire ondersteuning. Daarnaast ging de eerder verkregen motorische verbetering bij deze patiënten niet verloren. Twee van hen konden weer lopen.
Bij de patiënten die tot 5,6 jaar oud waren, hield de respons tot 5,2 jaar aan. Na voltooiing van de onderzoeksperiode van 2 jaar zullen de patiënten maximaal 15 jaar lang jaarlijks worden gecontroleerd.

Bron:

Mendell J. Gene therapy in spinal muscular atrophy type 1 (SMA1): Long-term follow-up (LTFU) from the onasemnogene abeparvovec phase 1 clinical trial. EAN Congress 2020. 

Onderzoek naar effect thuismonitoring op leven MS-patiënt

mrt 2021 |

Lees meer over Onderzoek naar effect thuismonitoring op leven MS-patiënt

Epilepsiepatiënten met een verhoogd risico op auto-immuunencefalitis identificeren

mrt 2021 |

Lees meer over Epilepsiepatiënten met een verhoogd risico op auto-immuunencefalitis identificeren

AI-Mind project ontwikkelt platform voor snelle en vroege dementiediagnostiek

feb 2021 |

Lees meer over AI-Mind project ontwikkelt platform voor snelle en vroege dementiediagnostiek

Innovaties sneller naar de klinische praktijk brengen

feb 2021 |

Lees meer over Innovaties sneller naar de klinische praktijk brengen

Laaggedoseerde edoxaban effectief bij hoogbejaarde NVAF-patiënten

feb 2021 |

Lees meer over Laaggedoseerde edoxaban effectief bij hoogbejaarde NVAF-patiënten

‘Voeding speelt rol bij Alzheimer, maar verbanden zijn subtiel’

feb 2021 |

Lees meer over ‘Voeding speelt rol bij Alzheimer, maar verbanden zijn subtiel’

Masterclass: De Neuropathische pijnpuzzel

11 mei 2021 om 20:00 | Huisartsgeneeskunde

Lees meer over Masterclass: De Neuropathische pijnpuzzel

Neurologisch Jaaroverzicht 2020

24 feb 2021 | Neurologie

Lees meer over Neurologisch Jaaroverzicht 2020

Bekijk de webinars over de laatste ontwikkelingen in de behandeling van migraine

5 feb 2021 | Neurologie

Lees meer over Bekijk de webinars over de laatste ontwikkelingen in de behandeling van migraine

Precisiezorg dichterbij dan we denken

2 nov 2020 | Cardiologie

Lees meer over Precisiezorg dichterbij dan we denken

Uitdagingen in de behandeling van SPMS

1 okt 2020 | Neurologie

Lees meer over Uitdagingen in de behandeling van SPMS

Optimale MSzorg

25 sep 2020 | Neurologie

Lees meer over Optimale MSzorg

Mastering Migraine | Deel 2

22 sep 2020 | Neurologie

Lees meer over Mastering Migraine | Deel 2

Secundair Progressieve Multipele Sclerose

5 feb 2020 | Neurologie

Lees meer over Secundair Progressieve Multipele Sclerose

MS en Kinderen

4 feb 2020 | Neurologie

Lees meer over MS en Kinderen

Sinusitus of Migraine?

Neurologie

Lees meer over Sinusitus of Migraine?
Er zijn geen bijeenkomsten gevonden.

Sekseverschillen pijnbeleving bij MS

Lees meer
Lees meer over Sekseverschillen pijnbeleving bij MS

De link tussen obesitas en MS verklaard

Lees meer
Lees meer over De link tussen obesitas en MS verklaard

Natalizumab subcutaan en intraveneus lijken even effectief

Lees meer
Lees meer over Natalizumab subcutaan en intraveneus lijken even effectief

Wat voorspelt ziekteverloop bij kinderen met ADEM?

Lees meer
Lees meer over Wat voorspelt ziekteverloop bij kinderen met ADEM?

Verzwijgen MS gerelateerd aan angst en depressie

Lees meer
Lees meer over Verzwijgen MS gerelateerd aan angst en depressie

Effect cladribine op lymfocyten neemt niet af met ouder worden

Lees meer
Lees meer over Effect cladribine op lymfocyten neemt niet af met ouder worden

Th17-cellen brengen directe schade toe aan oligodendrocyten

Lees meer
Lees meer over Th17-cellen brengen directe schade toe aan oligodendrocyten

Volume van de meninges geassocieerd met progressieve MS

Lees meer
Lees meer over Volume van de meninges geassocieerd met progressieve MS

Erytropoëtine als behandeling van neuritis optica: de TONE-trial

Lees meer
Lees meer over Erytropoëtine als behandeling van neuritis optica: de TONE-trial

Real World Evidence in MS

jan 2020 |

Lees meer over Real World Evidence in MS