Gentherapie blijkt op de lange termijn veilig bij SMA1

Delen via:

De fase I-studie START evalueert de effectiviteit en veiligheid van gentherapie bij patiënten met spinale musculaire atrofie type 1 (SMA1). Uit deze langdurige follow-upanalyse van de open-label, klinische dosisescalatiestudie blijkt dat intraveneuze injectie met onasemnogene abeparvovec (studienaam AVXS-101) veilig is.

Spinale musculaire atrofie (SMA) wordt veroorzaakt door lage niveaus van het survival motorneuron (SMN)-eiwit en beïnvloedt alle spieren in het lichaam. Effectieve behandeling ontbreekt. Met de huidige medicamenteuze behandeling kan de ziekte zelfs niet worden gestabiliseerd. Momenteel is alleen ondersteunende zorg mogelijk.

Lange follow-upanalyse

In de START-studie werden 13 patiënten opgenomen in de lange follow-upanalyse, van wie er 3 de lage dosis kregen en 10 de therapeutische dosis. Van de laatsten kregen 6 geen aanvullende behandeling. Van de 13 patiënten rapporteerden er 8 ernstige bijwerkingen, onder andere acuut respiratoir falen (n = 4), pneumonie (n = 4), dehydratie (n = 3), respiratoir distress (n = 2) en bronchiolitis (n = 2), maar deze bijwerkingen resulteerden niet in studie-uitval en geen van deze bijwerkingen werden gerelateerd aan de behandeling. Er overleden geen patiënten gedurende de oorspronkelijke studieperiode of de lange follow-up.

Geen nieuwe veiligheidsgegevens

Uit deze lange follow-upanalyse kwamen geen nieuwe veiligheidsgegevens naar voren. De gerapporteerde events waren in overeenstemming met het bekende bijwerkingenprofiel van onasemnogene abeparvovec. Ook uitzonderlijke bijwerkingen ontbraken, zoals leverfunctiestoornissen, hematologische afwijkingen, nieuwe maligniteiten of auto-immuunziekten.

Longfunctie en motoriek

Geen van de 10 patiënten die de therapeutische dosis kregen, had gedurende de lange follow-up permanente mechanische beademing nodig en 6 van hen hoefden tot meer dan 4 jaar na de behandeling geen beroep te doen op dagelijkse respiratoire ondersteuning. Daarnaast ging de eerder verkregen motorische verbetering bij deze patiënten niet verloren. Twee van hen konden weer lopen.
Bij de patiënten die tot 5,6 jaar oud waren, hield de respons tot 5,2 jaar aan. Na voltooiing van de onderzoeksperiode van 2 jaar zullen de patiënten maximaal 15 jaar lang jaarlijks worden gecontroleerd.

Bron:

Mendell J. Gene therapy in spinal muscular atrophy type 1 (SMA1): Long-term follow-up (LTFU) from the onasemnogene abeparvovec phase 1 clinical trial. EAN Congress 2020. 

Wereldwijde richtlijn gebruik MRI bij MS

jun 2021 |

Lees meer over Wereldwijde richtlijn gebruik MRI bij MS

Aanbevelingen over eerste- en tweedelijnsbehandeling van auto-immuunencefalitis

jun 2021 |

Lees meer over Aanbevelingen over eerste- en tweedelijnsbehandeling van auto-immuunencefalitis

Oncolytische immunovirotherapie bij kinderen met hooggradig glioom

jun 2021 |

Lees meer over Oncolytische immunovirotherapie bij kinderen met hooggradig glioom

Corrie Hermannprijs voor Antoinette Maassen van den Brink

jun 2021 |

Lees meer over Corrie Hermannprijs voor Antoinette Maassen van den Brink

Aanpassing van de koffieconsumptie verbetert mogelijk kwaliteit van leven bij dementie

jun 2021 |

Lees meer over Aanpassing van de koffieconsumptie verbetert mogelijk kwaliteit van leven bij dementie

Langer behoud van mobiliteit met ocrelizumab in actieve RMS en vroege PPMS

jun 2021 |

Lees meer over Langer behoud van mobiliteit met ocrelizumab in actieve RMS en vroege PPMS

Live online Alzheimer Innovatie Forum

4 nov 2021 om 20:00 | Neurologie

Lees meer over Live online Alzheimer Innovatie Forum

Masterclass: De neuropathische pijnpuzzel

11 mei 2021 om 20:00 | Huisartsgeneeskunde

Lees meer over Masterclass: De neuropathische pijnpuzzel

Webpagina migraine: de laatste ontwikkelingen in de behandeling van migraine

31 mrt 2021 | Neurologie

Lees meer over Webpagina migraine: de laatste ontwikkelingen in de behandeling van migraine

Neurologisch Jaaroverzicht 2020

24 feb 2021 | Neurologie

Lees meer over Neurologisch Jaaroverzicht 2020

Precisiezorg dichterbij dan we denken

2 nov 2020 | Cardiologie

Lees meer over Precisiezorg dichterbij dan we denken

Uitdagingen in de behandeling van SPMS

1 okt 2020 | Neurologie

Lees meer over Uitdagingen in de behandeling van SPMS

Optimale MSzorg

25 sep 2020 | Neurologie

Lees meer over Optimale MSzorg

Mastering Migraine | Deel 2

22 sep 2020 | Neurologie

Lees meer over Mastering Migraine | Deel 2

Secundair Progressieve Multipele Sclerose

5 feb 2020 | Neurologie

Lees meer over Secundair Progressieve Multipele Sclerose

Sinusitus of Migraine?

Neurologie

Lees meer over Sinusitus of Migraine?
Er zijn geen bijeenkomsten gevonden.

SymptoMScreen-vragenlijst geschikt om symptomen van NMOSD mee vast te stellen

Lees meer
Lees meer over SymptoMScreen-vragenlijst geschikt om symptomen van NMOSD mee vast te stellen

Balansmodulatie met vestibulaire stimulatie na traumatisch hersenletsel

Lees meer
Lees meer over Balansmodulatie met vestibulaire stimulatie na traumatisch hersenletsel

Cerebellaire schade op MRI-scan is voorspellend bij MS

Lees meer
Lees meer over Cerebellaire schade op MRI-scan is voorspellend bij MS

Parkinsonsymptomen stabiliseren of verbeteren met levodopa-carbidopa intestinale gel

Lees meer
Lees meer over Parkinsonsymptomen stabiliseren of verbeteren met levodopa-carbidopa intestinale gel

Vijftigplussers gebruiken triptanen ondanks cardiovasculaire comorbiditeit

Lees meer
Lees meer over Vijftigplussers gebruiken triptanen ondanks cardiovasculaire comorbiditeit

Medicatiebeoordeling door apotheker bij dementie

Lees meer
Lees meer over Medicatiebeoordeling door apotheker bij dementie

Palliatieve zorg voor ALS-patiënten moet eerder starten

Lees meer
Lees meer over Palliatieve zorg voor ALS-patiënten moet eerder starten

Aanhoudend effect van fremanezumab bij moeilijk te behandelen migraine

Lees meer
Lees meer over Aanhoudend effect van fremanezumab bij moeilijk te behandelen migraine

COVID-19 nauwelijks van invloed op zorg voor MS-patiënten

Lees meer
Lees meer over COVID-19 nauwelijks van invloed op zorg voor MS-patiënten

Real World Evidence in MS

jan 2020 |

Lees meer over Real World Evidence in MS