Gentherapie blijkt op de lange termijn veilig bij SMA1

Delen via:
EAN 2020

De fase I-studie START evalueert de effectiviteit en veiligheid van gentherapie bij patiënten met spinale musculaire atrofie type 1 (SMA1). Uit deze langdurige follow-upanalyse van de open-label, klinische dosisescalatiestudie blijkt dat intraveneuze injectie met onasemnogene abeparvovec (studienaam AVXS-101) veilig is.

Spinale musculaire atrofie (SMA) wordt veroorzaakt door lage niveaus van het survival motorneuron (SMN)-eiwit en beïnvloedt alle spieren in het lichaam. Effectieve behandeling ontbreekt. Met de huidige medicamenteuze behandeling kan de ziekte zelfs niet worden gestabiliseerd. Momenteel is alleen ondersteunende zorg mogelijk.

Lange follow-upanalyse

In de START-studie werden 13 patiënten opgenomen in de lange follow-upanalyse, van wie er 3 de lage dosis kregen en 10 de therapeutische dosis. Van de laatsten kregen 6 geen aanvullende behandeling. Van de 13 patiënten rapporteerden er 8 ernstige bijwerkingen, onder andere acuut respiratoir falen (n = 4), pneumonie (n = 4), dehydratie (n = 3), respiratoir distress (n = 2) en bronchiolitis (n = 2), maar deze bijwerkingen resulteerden niet in studie-uitval en geen van deze bijwerkingen werden gerelateerd aan de behandeling. Er overleden geen patiënten gedurende de oorspronkelijke studieperiode of de lange follow-up.

Geen nieuwe veiligheidsgegevens

Uit deze lange follow-upanalyse kwamen geen nieuwe veiligheidsgegevens naar voren. De gerapporteerde events waren in overeenstemming met het bekende bijwerkingenprofiel van onasemnogene abeparvovec. Ook uitzonderlijke bijwerkingen ontbraken, zoals leverfunctiestoornissen, hematologische afwijkingen, nieuwe maligniteiten of auto-immuunziekten.

Longfunctie en motoriek

Geen van de 10 patiënten die de therapeutische dosis kregen, had gedurende de lange follow-up permanente mechanische beademing nodig en 6 van hen hoefden tot meer dan 4 jaar na de behandeling geen beroep te doen op dagelijkse respiratoire ondersteuning. Daarnaast ging de eerder verkregen motorische verbetering bij deze patiënten niet verloren. Twee van hen konden weer lopen.
Bij de patiënten die tot 5,6 jaar oud waren, hield de respons tot 5,2 jaar aan. Na voltooiing van de onderzoeksperiode van 2 jaar zullen de patiënten maximaal 15 jaar lang jaarlijks worden gecontroleerd.

Bron:

Mendell J. Gene therapy in spinal muscular atrophy type 1 (SMA1): Long-term follow-up (LTFU) from the onasemnogene abeparvovec phase 1 clinical trial. EAN Congress 2020. 

ADORE: Samenwerken om kanker en hersenziekten beter te bestrijden

okt 2022 | Dementie, Immuuntherapie

Lees meer over ADORE: Samenwerken om kanker en hersenziekten beter te bestrijden

Alzheimermedicijn lecanemab lijkt iets effectiever dan zijn voorgangers

okt 2022 | Dementie

Lees meer over Alzheimermedicijn lecanemab lijkt iets effectiever dan zijn voorgangers

Gewone symptomen van zeldzame ziekten: MDL-probleem of neurologisch raadsel?

sep 2022

Lees meer over Gewone symptomen van zeldzame ziekten: MDL-probleem of neurologisch raadsel?

Profylactisch levetiracetam ter preventie van epileptische aanvallen na intracerebrale bloeding

sep 2022 | Epilepsie, Neuro-vasculair

Lees meer over Profylactisch levetiracetam ter preventie van epileptische aanvallen na intracerebrale bloeding

Flashmob-onderzoek naar geheugenproblemen bij ziekenhuispatiënten

sep 2022 | Dementie

Lees meer over Flashmob-onderzoek naar geheugenproblemen bij ziekenhuispatiënten

Bewegen als medicijn bij Parkinson

sep 2022 | Bewegingsstoornissen

Lees meer over Bewegen als medicijn bij Parkinson

Neurologisch Jaaroverzicht 2022

13 dec 2022 om 20:00 | Bewegingsstoornissen, Dementie, Hoofdpijn, Multipele Sclerose, Neuro-musculair, Neuro-oncologie, Neuro-vasculair

Lees meer over Neurologisch Jaaroverzicht 2022

Gewone symptomen van zeldzame ziekten

27 sep 2022

Lees meer over Gewone symptomen van zeldzame ziekten

Webcast Immuuntherapie: herkennen van bijwerkingen en acties voor de niet-oncoloog

7 sep 2022 om 20:30 | Immuuntherapie

Lees meer over Webcast Immuuntherapie: herkennen van bijwerkingen en acties voor de niet-oncoloog

Masterclass Diabetes: Pijn & Polyfarmacie

16 jun 2022 om 20:00 | Diabetes

Lees meer over Masterclass Diabetes: Pijn & Polyfarmacie

Neurologisch Jaaroverzicht 2021

5 apr 2022 | Bewegingsstoornissen, Dementie, Hoofdpijn, Multipele Sclerose

Lees meer over Neurologisch Jaaroverzicht 2021

Webcast Long covid: wat weten we, wat kunt u verwachten, wat kunt u doen?

10 nov 2021 om 20:30

Lees meer over Webcast Long covid: wat weten we, wat kunt u verwachten, wat kunt u doen?

Online Alzheimer Innovatie Forum

4 nov 2021 om 20:00 | Dementie

Lees meer over Online Alzheimer Innovatie Forum

Meaningful Migraine Management

13 okt 2021 om 20:00 | Hoofdpijn

Lees meer over Meaningful Migraine Management

Don’t be late! Vroege behandeling en interventie bij MS

22 sep 2021 om 20:00 | Multipele Sclerose

Lees meer over Don’t be late! Vroege behandeling en interventie bij MS

Sinusitus of Migraine?

Hoofdpijn

Lees meer over Sinusitus of Migraine?

ECTRIMS in ORANJE 2022

donderdag 27 okt 2022 van 18:00 tot 21:45 | Multipele Sclerose

Lees meer over ECTRIMS in ORANJE 2022

Slechte slapers lopen meer risico op hartziekte en beroerte

Lees meer
Lees meer over Slechte slapers lopen meer risico op hartziekte en beroerte

Hoger risico trombo-embolische/ischemische events met SARS-CoV-2 dan na vaccinatie

Lees meer
Lees meer over Hoger risico trombo-embolische/ischemische events met SARS-CoV-2 dan na vaccinatie

Asundexian voorkomt mogelijk recidief ischemische beroerte

Lees meer
Lees meer over Asundexian voorkomt mogelijk recidief ischemische beroerte

Twee derde blijkt na herseninfarct toch risicofactoren te hebben

Lees meer
Lees meer over Twee derde blijkt na herseninfarct toch risicofactoren te hebben

Matige intermethodebetrouwbaarheid van Rankin-schaal bij subarachnoïdale bloeding

Lees meer
Lees meer over Matige intermethodebetrouwbaarheid van Rankin-schaal bij subarachnoïdale bloeding

Warm aanbevolen symposium over vooruitgang bij MS

Lees meer
Lees meer over Warm aanbevolen symposium over vooruitgang bij MS

Genvarianten van invloed op overlevingsduur van parkinsonpatiënten

Lees meer
Lees meer over Genvarianten van invloed op overlevingsduur van parkinsonpatiënten

Toegenomen risico op neurologische aandoeningen na COVID-19

Lees meer
Lees meer over Toegenomen risico op neurologische aandoeningen na COVID-19

Hemodynamiek van supiene hypertensie bij neurogene orthostatische hypotensie

Lees meer
Lees meer over Hemodynamiek van supiene hypertensie bij neurogene orthostatische hypotensie

Podcasts migraine: de laatste ontwikkelingen in de behandeling van migraine

aug 2021 | Hoofdpijn

Lees meer over Podcasts migraine: de laatste ontwikkelingen in de behandeling van migraine

Real World Evidence in MS

jan 2020 | Multipele Sclerose

Lees meer over Real World Evidence in MS

MedNet Neurologie 2022-03

sep 2022

Lees meer over MedNet Neurologie 2022-03

MedNet Neurologie 2022-02

jun 2022

Lees meer over MedNet Neurologie 2022-02

MedNet Neurologie 2022-01

mrt 2022

Lees meer over MedNet Neurologie 2022-01