Gentherapie blijkt op de lange termijn veilig bij SMA1

Delen via:
EAN 2020

De fase I-studie START evalueert de effectiviteit en veiligheid van gentherapie bij patiënten met spinale musculaire atrofie type 1 (SMA1). Uit deze langdurige follow-upanalyse van de open-label, klinische dosisescalatiestudie blijkt dat intraveneuze injectie met onasemnogene abeparvovec (studienaam AVXS-101) veilig is.

Spinale musculaire atrofie (SMA) wordt veroorzaakt door lage niveaus van het survival motorneuron (SMN)-eiwit en beïnvloedt alle spieren in het lichaam. Effectieve behandeling ontbreekt. Met de huidige medicamenteuze behandeling kan de ziekte zelfs niet worden gestabiliseerd. Momenteel is alleen ondersteunende zorg mogelijk.

Lange follow-upanalyse

In de START-studie werden 13 patiënten opgenomen in de lange follow-upanalyse, van wie er 3 de lage dosis kregen en 10 de therapeutische dosis. Van de laatsten kregen 6 geen aanvullende behandeling. Van de 13 patiënten rapporteerden er 8 ernstige bijwerkingen, onder andere acuut respiratoir falen (n = 4), pneumonie (n = 4), dehydratie (n = 3), respiratoir distress (n = 2) en bronchiolitis (n = 2), maar deze bijwerkingen resulteerden niet in studie-uitval en geen van deze bijwerkingen werden gerelateerd aan de behandeling. Er overleden geen patiënten gedurende de oorspronkelijke studieperiode of de lange follow-up.

Geen nieuwe veiligheidsgegevens

Uit deze lange follow-upanalyse kwamen geen nieuwe veiligheidsgegevens naar voren. De gerapporteerde events waren in overeenstemming met het bekende bijwerkingenprofiel van onasemnogene abeparvovec. Ook uitzonderlijke bijwerkingen ontbraken, zoals leverfunctiestoornissen, hematologische afwijkingen, nieuwe maligniteiten of auto-immuunziekten.

Longfunctie en motoriek

Geen van de 10 patiënten die de therapeutische dosis kregen, had gedurende de lange follow-up permanente mechanische beademing nodig en 6 van hen hoefden tot meer dan 4 jaar na de behandeling geen beroep te doen op dagelijkse respiratoire ondersteuning. Daarnaast ging de eerder verkregen motorische verbetering bij deze patiënten niet verloren. Twee van hen konden weer lopen.
Bij de patiënten die tot 5,6 jaar oud waren, hield de respons tot 5,2 jaar aan. Na voltooiing van de onderzoeksperiode van 2 jaar zullen de patiënten maximaal 15 jaar lang jaarlijks worden gecontroleerd.

Bron:

Mendell J. Gene therapy in spinal muscular atrophy type 1 (SMA1): Long-term follow-up (LTFU) from the onasemnogene abeparvovec phase 1 clinical trial. EAN Congress 2020. 

Onderzoekers ontwikkelen manier om epilepsie na zeldzame beroerte te voorspellen

nov 2024 | Epilepsie, Neuro-vasculair

Lees meer over Onderzoekers ontwikkelen manier om epilepsie na zeldzame beroerte te voorspellen

Nieuwe vragen voor aios-toetsen

nov 2024 | Bewegingsstoornissen, Epilepsie, Neuro-musculair

Lees meer over Nieuwe vragen voor aios-toetsen

Congres in teken van voortgang in onderzoek naar frontotemporale dementie

nov 2024 | Dementie

Lees meer over Congres in teken van voortgang in onderzoek naar frontotemporale dementie

Radiologisch geïsoleerd syndroom kan volstaan voor diagnose MS

okt 2024 | Multipele Sclerose

Lees meer over Radiologisch geïsoleerd syndroom kan volstaan voor diagnose MS

Afbouwen bloeddrukverlagende middelen afgeraden bij ouderen met dementie in verpleeghuis

okt 2024 | Dementie, Ouderen

Lees meer over Afbouwen bloeddrukverlagende middelen afgeraden bij ouderen met dementie in verpleeghuis

Met nieuwe leidraad multimorbiditeit op weg naar toekomstbestendige zorg

okt 2024

Lees meer over Met nieuwe leidraad multimorbiditeit op weg naar toekomstbestendige zorg

Overmatige slaperigheid overdag bij OSA & narcolepsie: de laatste inzichten

22 jan 2025 om 20:00

Lees meer over Overmatige slaperigheid overdag bij OSA & narcolepsie: de laatste inzichten

Neurologisch Jaaroverzicht 2024

17 dec 2024 om 20:00 | Bewegingsstoornissen, Dementie, Hoofdpijn, Multipele Sclerose

Lees meer over Neurologisch Jaaroverzicht 2024

Hersenbloedingen in nieuw perspectief:
het belang van TIME=BRAIN en het couperen van antistolling

2 dec 2024 om 20:00 | Neuro-vasculair

Lees meer over Hersenbloedingen in nieuw perspectief:
het belang van TIME=BRAIN en het couperen van antistolling

RNA therapie: nu en in de toekomst - deel 2

30 sep 2024 om 20:00

Lees meer over RNA therapie: nu en in de toekomst - deel 2

B-cel therapieën bij MS: impact op immunologie

10 jun 2024 | Multipele Sclerose, Vaccinatie

Lees meer over B-cel therapieën bij MS: impact op immunologie

Keynote webinar | Spotlight on sleep in brain health

2 mei 2024 om 18:00

Lees meer over Keynote webinar | Spotlight on sleep in brain health

Neurologisch Jaaroverzicht 2023

20 feb 2024 | Bewegingsstoornissen, Dementie, Epilepsie, Hoofdpijn, Multipele Sclerose, Neuro-vasculair

Lees meer over Neurologisch Jaaroverzicht 2023

Masterclass Wervelkolom Welzijn: hedendaagse inzichten en oplossingen

30 jan 2024 om 20:00

Lees meer over Masterclass Wervelkolom Welzijn: hedendaagse inzichten en oplossingen

Plaatsbepaling van device-aided therapies (DATs) bij de ziekte van Parkinson

7 aug 2023 | Bewegingsstoornissen

Lees meer over Plaatsbepaling van device-aided therapies (DATs) bij de ziekte van Parkinson
Er zijn geen e-learnings gevonden.

MS Pitstop: Update Diagnose en Nieuwe Ontwikkelingen in MS

dinsdag 19 nov 2024 van 18:00 tot 21:15 | Multipele Sclerose

Lees meer over MS Pitstop: Update Diagnose en Nieuwe Ontwikkelingen in MS

ECTRIMS in NL

woensdag 24 sep 2025 t/m vrijdag 26 sep 2025 | Multipele Sclerose

Lees meer over ECTRIMS in NL

Hoeveelheid reticulaire pseudodrusen gerelateerd aan risico op een beroerte

sep 2024 | Myocardinfarct, Netvliesafwijkingen, Neuro-vasculair

Lees meer over Hoeveelheid reticulaire pseudodrusen gerelateerd aan risico op een beroerte

Veranderingen in korteketenvetzuren hangen samen met ziekteprogressie bij patiënten met MS

sep 2024 | Multipele Sclerose

Lees meer over Veranderingen in korteketenvetzuren hangen samen met ziekteprogressie bij patiënten met MS

De effectiviteit, veiligheid en belasting van behandeling met cladribine-tabletten

sep 2024 | Multipele Sclerose

Lees meer over De effectiviteit, veiligheid en belasting van behandeling met cladribine-tabletten

Hoe presenteert corticale encefalitis zich bij kinderen met MOGAD?

sep 2024 | Multipele Sclerose

Lees meer over Hoe presenteert corticale encefalitis zich bij kinderen met MOGAD?

3D-FLAIR bruikbaar voor de identificatie van neuritis optica

sep 2024 | Multipele Sclerose

Lees meer over 3D-FLAIR bruikbaar voor de identificatie van neuritis optica

De-escalatie geeft hoger risico op relapses en ziekteprogressie

sep 2024 | Multipele Sclerose

Lees meer over De-escalatie geeft hoger risico op relapses en ziekteprogressie

Therapeutische inertie bij de behandeling van vrouwen met MS

sep 2024 | Multipele Sclerose

Lees meer over Therapeutische inertie bij de behandeling van vrouwen met MS

Kan progressie onafhankelijk van relapsactiviteit worden vastgesteld met patiëntgerapporteerde uitkomsten?

sep 2024 | Multipele Sclerose

Lees meer over Kan progressie onafhankelijk van relapsactiviteit worden vastgesteld met patiëntgerapporteerde uitkomsten?

Veranderingen in structurele connectiviteit bij mensen met MS en cognitieve beperkingen

sep 2024 | Multipele Sclerose

Lees meer over Veranderingen in structurele connectiviteit bij mensen met MS en cognitieve beperkingen

Podcast: AI in stroke - Using deep learning to predict clinical outcomes after stroke

jan 2024 | Neuro-vasculair

Lees meer over Podcast: AI in stroke - Using deep learning to predict clinical outcomes after stroke

Podcast: Stem cell therapy for PD - A new era for managing Parkinson’s disease?

dec 2023 | Bewegingsstoornissen

Lees meer over Podcast: Stem cell therapy for PD - A new era for managing Parkinson’s disease?

Real World Evidence in MS

jan 2020 | Multipele Sclerose

Lees meer over Real World Evidence in MS

MedNet Neurologie 2024-03

sep 2024

Lees meer over MedNet Neurologie 2024-03

MedNet Neurologie 2024-02

jun 2024

Lees meer over MedNet Neurologie 2024-02

MedNet Neurologie 2024-01

mrt 2024

Lees meer over MedNet Neurologie 2024-01

MedNet Neurologie 2023-04

dec 2023

Lees meer over MedNet Neurologie 2023-04

MedNet Neurologie 2023-03

sep 2023

Lees meer over MedNet Neurologie 2023-03

MedNet Neurologie 2023-02

jun 2023

Lees meer over MedNet Neurologie 2023-02

MedNet Neurologie 2023-01

mrt 2023

Lees meer over MedNet Neurologie 2023-01

MedNet Neurologie 2022-04

dec 2022

Lees meer over MedNet Neurologie 2022-04

MedNet Neurologie 2022-03

sep 2022

Lees meer over MedNet Neurologie 2022-03