Onderzoekers hebben een algoritme ontwikkeld dat moleculaire targets bij kinderen met terugkerende kanker identificeert en combineert met targeted therapieën. Deze benadering blijkt de tijd tot ziekteprogressie van kinderen met een zeer hoge prioriteit met drie maanden te verlengen.
Hoewel de huidige behandeling van kinderen met kanker leidt tot hoge genezingspercentages hebben kinderen met een hoogrisicorecidief over het algemeen een slechte prognose. Een consortium van kinderoncologen en genomics-onderzoekers zette daarom een register op, het INdividualized Therapy FOr Relapsed Malignancies in Childhood (INFORM).
Patiënten worden gegroepeerd op prioriteit op basis van moleculaire veranderingen en veranderingen in genexpressie in moleculaire routes die belangrijk zijn voor de ontwikkeling en overleving van kanker. Tot op heden zijn er meer dan 1300 patiënten geregistreerd; 525 van hen voltooiden de follow-up en werden in deze analyse opgenomen.
Bij 8% van de patiënten was de prioriteit van de veranderingen zeer hoog, bij 14,8% hoog, bij 20,3% matig, bij 23,6% middelmatige, bij 14,4% borderline, bij 2,5% laag en bij 1% was de prioriteit van de veranderingen zeer laag. De gemiddelde doorlooptijd van indiening tot rapportage was 25,4 dagen. De mediane progressievrije (PFS) en totale overleving (OS) waren 116 (95%-BI 105-135) en 289 (95%-BI 250-335) dagen.
Inmiddels ontvingen 149 patiënten een gerichte behandeling op basis van geïdentificeerde targets, van wie 20 een zeer hoge prioriteit hadden. Dit waren voornamelijk ALK-, BRAF– en NRAS-mutaties en MET- en NTRK-fusies. De mediane PFS van deze 149 patiënten was 204,5 (95%-BI 91,0-628,0), de mediane PFS van de 505 in de analyse opgenomen patiënten 114 (95%-BI 103-133) dagen (p = 0,0095). De OS was vergelijkbaar.
Bron:
Van Tilburg CM, et al. The pediatric precision oncology study INFORM: Clinical outcome and benefit for molecular subgroups. ASCO Virtual Scientific Symposium 2020, abstract LBA10503.