Langetermijngegevens uit de open-label extensie van de fase III BASIS-trial bevestigen de aanhoudende effectiviteit van marstacimab bij adolescenten en volwassenen met ernstige hemofilie A of B zonder remmers. De resultaten omvatten de tot nu toe langste follow-up van een anti-TFPI-behandeling in deze patiëntengroep.
Marstacimab is een subcutaan toegediend monoklonaal antilichaam dat gericht is tegen tissue factor pathway inhibitor (TFPI), met als doel het verbeteren van de hemostase. De oorspronkelijke BASIS-trial toonde al aan dat marstacimab effectief en veilig is in het verminderen van bloedingen bij patiënten met ernstige hemofilie A of B zonder remmers, vergeleken met eerdere on-demand behandeling of routinematige profylaxe met factorconcentraten.
In de extensiestudie werd de langetermijneffectiviteit verder geëvalueerd bij deelnemers die de BASIS-trial hadden afgerond. Van de 116 oorspronkelijke deelnemers zonder remmers zetten 107 (92,2%) de behandeling voort. De mediane behandelduur in de extensiefase bedroeg 18,9 maanden, met een gecombineerde mediane blootstelling (inclusief de basisstudie) van 30 maanden.
De effectiviteit van marstacimab bleek onder meer uit een aanhoudend laag jaarlijks aantal bloedingen (ABR). Tijdens de oorspronkelijke BASIS-studie bedroeg de gemiddelde ABR 3,18 bij patiënten die overstapten vanaf een on-demand-behandeling, 5,08 bij degenen die eerder profylactisch behandeld werden en 4,52 in de totale groep. In de extensiestudie daalde de gemiddelde ABR verder tot respectievelijk 3,34, 2,79 en 2,94. Daarbij was de mediane ABR tijdens de extensiestudie in alle groepen lager dan 1,0, wat erop wijst dat het merendeel van de deelnemers langdurig beschermd bleef tegen bloedingen.
Marstacimab werd over het algemeen goed verdragen. In de extensiestudie ontwikkelde 1 deelnemer een niet-ernstige diepveneuze trombose, die niet leidde tot ziekenhuisopname. Deze deelnemer, die onderliggende risicofactoren had, werd behandeld met anticoagulantia en herstelde volledig.
Bron: