Langetermijneffect CF-medicijnen minder groot dan in klinische trials

Delen via:
ERS 2022

Duale CFTR-modulatoren zijn op de lange termijn wel effectief, maar minder dan de resultaten van klinische trials laten zien. Dit blijkt uit een Nederlandse studie op basis van real-world data.

CFTR-modulatoren hebben zich de afgelopen jaren ontwikkeld tot de hoeksteen van de behandeling bij cystische fibrose. In Nederland zijn 4 CFTR-regulatoren op de markt, waaronder 2 duale CFTR-modulatoren. Uit klinische trials is bekend dat duale CFTR-modulatoren effectief zijn op de korte termijn, maar over de langetermijneffecten in een real-world setting is nog niet veel bekend. Dit is nu bestudeerd op basis van data uit de Nederlandse CF-registratie.

De Nederlandse onderzoekers verrichtten een observationele, retrospectieve cohortstudie onder 401 CF-patiënten die allen vóór 2018 startten met een behandeling met lumacaftor/ivacaftor. Patiënten die gedurende de studieperiode overstapten naar het nieuwere medicijn tezacaftor/ivacaftor namen zij ook in de studie mee. De onderzoekers verzamelden data over de periode 2010-2019 en keken hierin naar longitudinale trends in de afname van de longfunctie (% FEV1 van voorspeld; ppFEV1) en het intraveneus gebruik van antibiotica. Hierbij vergeleken zij de periode voor en na de start van de behandeling met de CFTR-modulator.

Voor de start van de behandeling nam de ppFEV1 met gemiddeld 1,36% per jaar af. Direct na start van de behandeling nam deze tijdelijk toe met 1,51%. Na deze initiële toename daalde de ppFEV1 weer verder, maar minder snel dan voor de behandeling (gemiddelde afname 0,48% per jaar).

Het gebruik van intraveneuze antibiotica (gemiddeld aantal dagen per jaar) nam voorafgaand aan de behandeling met CFTR-remmers jaarlijks met 16% toe (IRR 1,16; 95%-BI 1,07-1,26). In het jaar waarin patiënten begonnen met de CFTR-modulator nam het antibioticagebruik tijdelijk met een factor 3 af (IRR 0,28; 95%-BI 0,19-0,40). Na deze initiële daling nam het antibioticagebruik weer toe in hetzelfde tempo als voor de behandeling (IRR 1,38, 95%-BI 1,10-1,72; niet significant verschillend van de IRR voor de start van de behandeling).

De onderzoekers concluderen dat CFTR-modulatoren op de lange termijn gematigd effectief zijn. Het effect is minder uitgesproken dan gerapporteerd in klinische trials.

Bronnen:

  1. Muilwijk D, Zomer D, Gulmans V, et al. Long-term effectiveness of dual CFTR modulator treatment of Cystic Fibrosis. ERS 2022. Oral presentation OA1617.
  2. Muilwijk D, Zomer-van Ommen DD, Gulmans VAM, Eijkemans MJC, Van der Ent CK. Long-term effectiveness of dual CFTR modulator treatment of Cystic Fibrosis. ERJ Open Research 2022; accepted for publication.

“Wil je grotere doelen bereiken, dan moet je samen optrekken”

okt 2023 | ILD

Lees meer over “Wil je grotere doelen bereiken, dan moet je samen optrekken”

Link tussen constitutioneel eczeem en andere allergische aandoeningen

okt 2023 | Astma, Eczeem

Lees meer over Link tussen constitutioneel eczeem en andere allergische aandoeningen

Marien de Jonge benoemd tot hoogleraar Infectie en Immuniteit

okt 2023 | Bacteriële infecties, Vaccinatie, Virale infecties

Lees meer over Marien de Jonge benoemd tot hoogleraar Infectie en Immuniteit

Eerstelijns atezolizumab bij NSCLC-patiënten die niet in aanmerking komen voor platinabevattend regime

sep 2023 | Immuuntherapie, Longoncologie

Lees meer over Eerstelijns atezolizumab bij NSCLC-patiënten die niet in aanmerking komen voor platinabevattend regime

Onderzoekssubsidie voor innovatieve aanpak vroegtijdig opsporen COPD-aanvallen

sep 2023 | COPD

Lees meer over Onderzoekssubsidie voor innovatieve aanpak vroegtijdig opsporen COPD-aanvallen

Totale overleving met osimertinib bij gereseceerd EGFR-gemuteerd NSCLC

sep 2023 | Longoncologie

Lees meer over Totale overleving met osimertinib bij gereseceerd EGFR-gemuteerd NSCLC

Is Disease Remission haalbaar bij ernstig astma?

9 nov 2023 om 20:00 | Astma

Lees meer over Is Disease Remission haalbaar bij ernstig astma?

Pulmo Pubquiz 2023

31 okt 2023 om 20:00 | Astma, COPD, ILD

Lees meer over Pulmo Pubquiz 2023

Ernstig astma: zijn de behandeldoelen ambitieus genoeg? De huisarts en longarts in gesprek

11 jul 2023 | Astma

Lees meer over Ernstig astma: zijn de behandeldoelen ambitieus genoeg? De huisarts en longarts in gesprek

Biologicals voor de bovenste en onderste luchtwegen, kunt u rationeel kiezen?

26 jun 2023 | Astma

Lees meer over Biologicals voor de bovenste en onderste luchtwegen, kunt u rationeel kiezen?

CMV-infecties bij post-transplantatiepatiënten; een behandellandschap in ontwikkeling

6 jun 2023 | Stamceltransplantatie, Virale infecties

Lees meer over CMV-infecties bij post-transplantatiepatiënten; een behandellandschap in ontwikkeling

Moeilijk bespreekbare onderwerpen bij longkanker

25 apr 2023

Lees meer over Moeilijk bespreekbare onderwerpen bij longkanker

Online GOLD-café

20 apr 2023 | COPD

Lees meer over Online GOLD-café

Een nieuw vooruitzicht voor patiënten met EGFR exon 20 insertie gemuteerd NSCLC

20 mrt 2023 | Longoncologie

Lees meer over Een nieuw vooruitzicht voor patiënten met EGFR exon 20 insertie gemuteerd NSCLC

Lung Academy webinar: Focus on difficult to treat patients with advanced NSCLC

17 feb 2023

Lees meer over Lung Academy webinar: Focus on difficult to treat patients with advanced NSCLC

ERS 2023 videoverslagen

COPD

Lees meer over ERS 2023 videoverslagen

Interstitiële Longziekten - Overview van ATS, WASOG, ERS 2023 en nog meer

woensdag 11 okt 2023 van 15:30 tot 20:45 | ILD, Pulmonale hypertensie

Lees meer over Interstitiële Longziekten - Overview van ATS, WASOG, ERS 2023 en nog meer

Pulmonale arteriële hypertensie: risicostratificatie op basis van hart-MRI kan beter 

sep 2023 | Pulmonale hypertensie

Lees meer over Pulmonale arteriële hypertensie: risicostratificatie op basis van hart-MRI kan beter 

Stoppen-met-roken-programma geïntegreerd in longkankerscreening blijkt succesvol

sep 2023 | Longoncologie

Lees meer over Stoppen-met-roken-programma geïntegreerd in longkankerscreening blijkt succesvol

Tripeltherapie gunstig voor COPD-patiënt met ECG-afwijkingen

sep 2023 | COPD

Lees meer over Tripeltherapie gunstig voor COPD-patiënt met ECG-afwijkingen

Benralizumab kan ook in tweede behandeljaar nog leiden tot remissie

sep 2023 | Astma

Lees meer over Benralizumab kan ook in tweede behandeljaar nog leiden tot remissie

Ozon leidt op lange termijn tot afname van de longfunctie

sep 2023

Lees meer over Ozon leidt op lange termijn tot afname van de longfunctie

Ademtest onderscheidt mensen met en zonder astma

sep 2023 | Astma

Lees meer over Ademtest onderscheidt mensen met en zonder astma

Rijper microbioom op 1-jarige leeftijd beschermt tegen piepende ademhaling op kleuterleeftijd

sep 2023 | Astma

Lees meer over Rijper microbioom op 1-jarige leeftijd beschermt tegen piepende ademhaling op kleuterleeftijd

Idrevloride verbetert longfunctie bij primaire ciliaire dyskinesie

sep 2023

Lees meer over Idrevloride verbetert longfunctie bij primaire ciliaire dyskinesie

Automatische zuurstoftoediening leidt tot betere controle maar niet tot eerder ontslag

sep 2023 | COPD

Lees meer over Automatische zuurstoftoediening leidt tot betere controle maar niet tot eerder ontslag

Zorgtransitie: Thuistoedieningspilot met anti-IL5 behandelingen voor ernstig astma

nov 2021 | Astma

Lees meer over Zorgtransitie: Thuistoedieningspilot met anti-IL5 behandelingen voor ernstig astma

MedNet Longziekten 2023-03

sep 2023

Lees meer over MedNet Longziekten 2023-03

MedNet Longziekten 2023-02

jul 2023

Lees meer over MedNet Longziekten 2023-02

MedNet Oncologie special Longkanker 2023

mei 2023

Lees meer over MedNet Oncologie special Longkanker 2023

MedNet Longziekten 2023-01

mrt 2023

Lees meer over MedNet Longziekten 2023-01

MedNet Longziekten 2022-04

dec 2022

Lees meer over MedNet Longziekten 2022-04

MedNet Oncologie special Longkanker 2022

nov 2022

Lees meer over MedNet Oncologie special Longkanker 2022

MedNet Longziekten 2022-03

sep 2022

Lees meer over MedNet Longziekten 2022-03

MedNet Longziekten 2022-02

jun 2022

Lees meer over MedNet Longziekten 2022-02

MedNet Longziekten 2022-01

mrt 2022

Lees meer over MedNet Longziekten 2022-01