Langetermijneffect CF-medicijnen minder groot dan in klinische trials

Delen via:
ERS 2022

Duale CFTR-modulatoren zijn op de lange termijn wel effectief, maar minder dan de resultaten van klinische trials laten zien. Dit blijkt uit een Nederlandse studie op basis van real-world data.

CFTR-modulatoren hebben zich de afgelopen jaren ontwikkeld tot de hoeksteen van de behandeling bij cystische fibrose. In Nederland zijn 4 CFTR-regulatoren op de markt, waaronder 2 duale CFTR-modulatoren. Uit klinische trials is bekend dat duale CFTR-modulatoren effectief zijn op de korte termijn, maar over de langetermijneffecten in een real-world setting is nog niet veel bekend. Dit is nu bestudeerd op basis van data uit de Nederlandse CF-registratie.

De Nederlandse onderzoekers verrichtten een observationele, retrospectieve cohortstudie onder 401 CF-patiënten die allen vóór 2018 startten met een behandeling met lumacaftor/ivacaftor. Patiënten die gedurende de studieperiode overstapten naar het nieuwere medicijn tezacaftor/ivacaftor namen zij ook in de studie mee. De onderzoekers verzamelden data over de periode 2010-2019 en keken hierin naar longitudinale trends in de afname van de longfunctie (% FEV1 van voorspeld; ppFEV1) en het intraveneus gebruik van antibiotica. Hierbij vergeleken zij de periode voor en na de start van de behandeling met de CFTR-modulator.

Voor de start van de behandeling nam de ppFEV1 met gemiddeld 1,36% per jaar af. Direct na start van de behandeling nam deze tijdelijk toe met 1,51%. Na deze initiële toename daalde de ppFEV1 weer verder, maar minder snel dan voor de behandeling (gemiddelde afname 0,48% per jaar).

Het gebruik van intraveneuze antibiotica (gemiddeld aantal dagen per jaar) nam voorafgaand aan de behandeling met CFTR-remmers jaarlijks met 16% toe (IRR 1,16; 95%-BI 1,07-1,26). In het jaar waarin patiënten begonnen met de CFTR-modulator nam het antibioticagebruik tijdelijk met een factor 3 af (IRR 0,28; 95%-BI 0,19-0,40). Na deze initiële daling nam het antibioticagebruik weer toe in hetzelfde tempo als voor de behandeling (IRR 1,38, 95%-BI 1,10-1,72; niet significant verschillend van de IRR voor de start van de behandeling).

De onderzoekers concluderen dat CFTR-modulatoren op de lange termijn gematigd effectief zijn. Het effect is minder uitgesproken dan gerapporteerd in klinische trials.

Bronnen:

  1. Muilwijk D, Zomer D, Gulmans V, et al. Long-term effectiveness of dual CFTR modulator treatment of Cystic Fibrosis. ERS 2022. Oral presentation OA1617.
  2. Muilwijk D, Zomer-van Ommen DD, Gulmans VAM, Eijkemans MJC, Van der Ent CK. Long-term effectiveness of dual CFTR modulator treatment of Cystic Fibrosis. ERJ Open Research 2022; accepted for publication.

Innoveren met mHealth

okt 2022 | Astma

Lees meer over Innoveren met mHealth

Positief EMA-advies voor nirsevimab

okt 2022 | Virale infecties

Lees meer over Positief EMA-advies voor nirsevimab

2,5 miljoen euro voor betere opsporing van gerecidiveerde longkanker

okt 2022 | Longoncologie

Lees meer over 2,5 miljoen euro voor betere opsporing van gerecidiveerde longkanker

Langdurige werkzaamheid van allergeenimmunotherapie bevestigd in real-life setting

sep 2022 | Astma

Lees meer over Langdurige werkzaamheid van allergeenimmunotherapie bevestigd in real-life setting

Kind of kleinkind van rokende vader meer kans op astma

sep 2022 | Astma

Lees meer over Kind of kleinkind van rokende vader meer kans op astma

Helpt vaccinatie tegen symptomen van long COVID?

sep 2022 | Vaccinatie, Virale infecties

Lees meer over Helpt vaccinatie tegen symptomen van long COVID?

Pulmo Lounge: Hoesten, een oplosbaar probleem?

23 nov 2022 om 20:00

Lees meer over Pulmo Lounge: Hoesten, een oplosbaar probleem?

ERS Highlights 2022

9 nov 2022 om 20:00 | Astma, COPD, Pulmonale hypertensie

Lees meer over ERS Highlights 2022

Toegevoegde waarde en praktische toepassing van FeNO bij ernstig astma

4 okt 2022 | Astma

Lees meer over Toegevoegde waarde en praktische toepassing van FeNO bij ernstig astma

Behandeling van eosinofiele aandoeningen EGPA en HES

21 sep 2022 | Astma

Lees meer over Behandeling van eosinofiele aandoeningen EGPA en HES

Webcast Immuuntherapie: herkennen van bijwerkingen en acties voor de niet-oncoloog

7 sep 2022 om 20:30 | Immuuntherapie

Lees meer over Webcast Immuuntherapie: herkennen van bijwerkingen en acties voor de niet-oncoloog

De wondere wereld van bindweefselziekten

22 jun 2022 | ILD

Lees meer over De wondere wereld van bindweefselziekten

Recidief van chronische rhinosinusitis met nasale poliepen (CRSwNP) na operatie? Wat nu...

22 jun 2022 om 20:00

Lees meer over Recidief van chronische rhinosinusitis met nasale poliepen (CRSwNP) na operatie? Wat nu...

Pulmo Pubquiz

31 mei 2022 | COPD, Longoncologie, Pulmonale hypertensie

Lees meer over Pulmo Pubquiz

SAS 2022: Nieuwste inzichten in Small Airways Disease

11 mei 2022 | Astma, COPD

Lees meer over SAS 2022: Nieuwste inzichten in Small Airways Disease

Astma Module 1: Uitdagingen in het diagnostisch proces

Lees meer over Astma Module 1: Uitdagingen in het diagnostisch proces

Astma Module 2: Inzicht in ernstig astma

Lees meer over Astma Module 2: Inzicht in ernstig astma
Er zijn geen bijeenkomsten gevonden.

ESMO in FOCUS 2022

Lees meer
Lees meer over ESMO in FOCUS 2022

Sotorasib versus docetaxel bij eerder behandeld KRAS-gemuteerd NSCLC

Lees meer
Lees meer over Sotorasib versus docetaxel bij eerder behandeld KRAS-gemuteerd NSCLC

Larotrectinib geeft duurzame respons en is veilig bij tumoren met NTRK-fusies

Lees meer
Lees meer over Larotrectinib geeft duurzame respons en is veilig bij tumoren met NTRK-fusies

Atezolizumab verbetert overleving bij NSCLC met contra-indicaties voor platinumhoudende chemotherapie

Lees meer
Lees meer over Atezolizumab verbetert overleving bij NSCLC met contra-indicaties voor platinumhoudende chemotherapie

Sotorasib verbetert PFS ten opzichte van docetaxel bij KRAS G12C-gemuteerd NSCLC

Lees meer
Lees meer over Sotorasib verbetert PFS ten opzichte van docetaxel bij KRAS G12C-gemuteerd NSCLC

Arbeidsdeelname bij PAH hangt samen met opleidingsniveau en 6MWD

Lees meer
Lees meer over Arbeidsdeelname bij PAH hangt samen met opleidingsniveau en 6MWD

Uitademingslucht van kinderen met astma bevat veelheid aan informatie

Lees meer
Lees meer over Uitademingslucht van kinderen met astma bevat veelheid aan informatie

Darm-long-as speelt een rol bij bronchiëctasieën

Lees meer
Lees meer over Darm-long-as speelt een rol bij bronchiëctasieën

Eerste analyse van SHARP bevestigt werkzaamheid van mepolizumab bij ernstig astma

Lees meer
Lees meer over Eerste analyse van SHARP bevestigt werkzaamheid van mepolizumab bij ernstig astma

Zorgtransitie: Thuistoedieningspilot met anti-IL5 behandelingen voor ernstig astma

nov 2021 | Astma

Lees meer over Zorgtransitie: Thuistoedieningspilot met anti-IL5 behandelingen voor ernstig astma

MedNet Longziekten 2022-03

sep 2022

Lees meer over MedNet Longziekten 2022-03

MedNet Longziekten 2022-02

jun 2022

Lees meer over MedNet Longziekten 2022-02

MedNet Longziekten 2022-01

mrt 2022

Lees meer over MedNet Longziekten 2022-01