Een maandelijkse subcutane behandeling met het experimentele monoklonale antilichaam VGA039 (latarcibart) vermindert het aantal bloedingen bij patiënten met de ziekte van Von Willebrand en laat een gunstig veiligheidsprofiel zien. Dat blijkt uit een open-label fase I/II-onderzoek.
De ziekte van Von Willebrand wordt gekenmerkt door een verhoogde bloedingsneiging. Bestaande profylactische behandelingen gaan vaak gepaard met een aanzienlijke behandellast. VGA039 is een volledig humaan monoklonaal antilichaam dat aangrijpt op proteïne S en zo de hemostase herstelt via remming van zowel de tissue factor pathway inhibitor (TFPI)-α- als de geactiveerd-proteïne C-route.
In het onderzoek kregen 16 symptomatische patiënten van 15 tot 53 jaar met verschillende typen ziekte van Von Willebrand een oplaaddosis VGA039, gevolgd door iedere 4 weken een subcutane onderhoudsdosis, gedurende 120 dagen. Het onderzoek richtte zich op de veiligheid, farmacokinetiek, farmacodynamiek en effectiviteit van de behandeling.
Er werden geen ernstige behandelingsgerelateerde bijwerkingen of klinisch relevante stijgingen van de D-dimeerconcentratie gezien. VGA039 bereikte therapeutische plasmaconcentraties. Bij de 8 deelnemers die de behandelperiode hadden voltooid, daalde de jaarlijkse bloedingsfrequentie (annualized bleeding rate) met 41-100%, met een mediane afname van 81%. Ook 2 patiënten die eerder intraveneuze profylaxe kregen, lieten een afname van het aantal bloedingen zien.
De onderzoekers concluderen dat VGA039 goed wordt verdragen en de bloedingsfrequentie klinisch relevant verlaagt. De resultaten ondersteunen de verdere ontwikkeling van het middel in de lopende fase III-studie.
Bron: