Profylaxe met marstacimab leidt bij kinderen met hemofilie A of B, met of zonder remmers, tot een duidelijke afname van de bloedingsfrequentie en laat een gunstig veiligheidsprofiel zien. Dat blijkt uit een interim-analyse van de fase III-studie BASIS KIDS.
Marstacimab is een subcutaan toegediend monoklonaal antilichaam dat aangrijpt op de tissue factor pathway inhibitor (TFPI). In de open-label fase III-studie worden kinderen van 1 tot 18 jaar met ernstige hemofilie A of matig ernstige tot ernstige hemofilie B geïncludeerd. De interim-analyse omvatte 92 deelnemers met een mediane leeftijd van 10 jaar. Van hen had 27% remmers en 73% geen remmers.
De primaire eindpunten waren de jaarlijkse behandelde bloedingsfrequentie (annualized bleeding rate; ABR) en de veiligheid, waarbij de resultaten werden vergeleken met de behandeling in de 12 maanden voorafgaand aan het onderzoek.
Bij kinderen met remmers die vooraf alleen on demand werden behandeld, daalde de geschatte ABR van 18,92 naar 1,44, een afname van 92,4%. Bij kinderen zonder remmers die eerder profylaxe kregen, daalde de ABR van 3,55 naar 1,84, een afname van 48,1%. De resultaten waren consistent ongeacht het type hemofilie, de leeftijd, etniciteit of geografische regio.
Van alle deelnemers had 72,8% ten minste 1 bijwerking; de bijwerkingen waren meestal mild of matig van ernst. Ernstige bijwerkingen traden op bij 2,2% van de deelnemers. Er werden geen sterfgevallen of trombotische voorvallen gemeld en geen van de deelnemers stopte definitief met de behandeling vanwege bijwerkingen.
Bron: