Nedosiran effectief in remmen oxalaatproductie bij PH1

Delen via:
ASN 2023

Nedosiran – een medicijn in ontwikkeling voor de behandeling van primaire hyperoxalurie type 1 (PH1) – werd goed verdragen en resulteerde in een blijvende vermindering van de oxalaatexcretie met de urine. Dit laat prof. dr. Jaap Groothoff (Amsterdam UMC) zien in zijn posterpresentatie, die was geselecteerd als Late-Breaking Clinical Trials Poster. 

PH is een ernstige erfelijke aandoening waarbij calciumoxalaatkristallen, ontstaan door een overproductie van endogeen oxalaat, neerslaan in organen en zo onder andere nierschade kunnen veroorzaken. Nedosiran is een nieuw medicijn op basis van RNA-interferentie (RNAi) dat ervoor kan zorgen dat de oxalaatproductie daalt.

In de lopende, internationale PHYOX3-studie bestuderen onderzoekers uit verschillende landen de veiligheid en effectiviteit van maandelijks een subcutane dosis nedosiran op de lange termijn (30 maanden). Er werden 13 PH1-patiënten van 6 jaar of ouder geïncludeerd. Zij hadden een gemiddelde (SD) leeftijd van 24 (6,6) jaar en hadden eerder meegedaan aan de PHYOX1-trial, waarin ze een enkele dosis nedosiran kregen.

De gemiddelde (SD) eGFR was op baseline 77,6 (21,82) ml/min/1,73 m2 en deze bleef stabiel gedurende 30 maanden. De oxalaatexcretie met de urine (Uox) daalde significant met minstens 60% tussen baseline en maand 30. Op elke van de studiebezoeken hadden ten minste 10 deelnemers (76,9%) normale (< 0,46 mmol/24h) of bijna normale (≥ 0,46 tot < 0,60 mmol/24h) waarden voor Uox-excretie. 

Tot slot maakten alle deelnemers minimaal 1 adverse event (AE) mee, de meesten mild tot matig van ernst (76,9% gerelateerd aan de behandeling). Ook trad na 2,5% van de in totaal 398 injecties een reactie op de injectieplaats op. In totaal waren er 3 ernstige AE’s, geen enkele gerelateerd aan de medicatie. Niemand stopte met de studie door AE’s en niemand overleed.

Bron:

Groothoff J, Sellier-Leclerc AA, Deesker L, et al. Long-term nedosiran safety and efficacy in primary hyperoxaluria type 1 (PH1): Interim analysis of PHYOX3. ASN Kidney Week 2023, abstract TH-PO1128.

Verspilling van goede geneesmiddelen is een verspilde kans!

jul 2024

Lees meer over Verspilling van goede geneesmiddelen is een verspilde kans!

Topsporter Hein Otterspeer nieuwe ambassadeur Nierstichting

jul 2024

Lees meer over Topsporter Hein Otterspeer nieuwe ambassadeur Nierstichting

De specifieke meerwaarde van registrystudies

jul 2024 | Psoriasis

Lees meer over De specifieke meerwaarde van registrystudies

Zo doen wij dat: niertransplantatie en prednison

jun 2024 | Chronische nierschade, Niertransplantatie

Lees meer over Zo doen wij dat: niertransplantatie en prednison

Klinisch bewijs binnen handbereik met behulp van AI

jun 2024 | Dialyse, Ouderen

Lees meer over Klinisch bewijs binnen handbereik met behulp van AI

AI als digitale collega bij de beoordeling van nierbiopten

jun 2024 | Chronische nierschade, Niertransplantatie

Lees meer over AI als digitale collega bij de beoordeling van nierbiopten

ERA Highlights 2024

2 jul 2024 om 20:30 | Chronische nierschade, Dialyse

Lees meer over ERA Highlights 2024

Cardiorenale casuïstiek in een transmurale setting

17 jun 2024 om 20:00 | Diabetes

Lees meer over Cardiorenale casuïstiek in een transmurale setting

Niertoxiciteit na orgaantransplantatie – Belicht vanuit diverse disciplines

11 jun 2024 om 20:00 | Acuut nierfalen, Chronische nierschade, Niertransplantatie

Lees meer over Niertoxiciteit na orgaantransplantatie – Belicht vanuit diverse disciplines

Expertdebat SLE, Deel 3 - Praktische handvatten: Van zwangerschapswens tot de rol van B-cellen in lupus

11 mrt 2024 | Immuuntherapie, SLE

Lees meer over Expertdebat SLE, Deel 3 - Praktische handvatten: Van zwangerschapswens tot de rol van B-cellen in lupus

Optimaal teamwork bij de DM2-patiënt met chronische nierschade

27 feb 2024 om 20:00 | Chronische nierschade, Diabetes

Lees meer over Optimaal teamwork bij de DM2-patiënt met chronische nierschade

ASN Highlights 2023

28 nov 2023 om 20:30 | Chronische nierschade, Diabetes

Lees meer over ASN Highlights 2023

ERA Highlights 2023

11 jul 2023 om 20:00 | Dialyse, Niertransplantatie

Lees meer over ERA Highlights 2023

CMV-infecties bij post-transplantatiepatiënten; een behandellandschap in ontwikkeling

6 jun 2023 | Stamceltransplantatie, Virale infecties

Lees meer over CMV-infecties bij post-transplantatiepatiënten; een behandellandschap in ontwikkeling

Optimaal teamwork bij de DM2-patiënt met zeer hoog risico

30 mrt 2023 om 20:30 | Chronische nierschade, Diabetes, Hartfalen

Lees meer over Optimaal teamwork bij de DM2-patiënt met zeer hoog risico
Er zijn geen e-learnings gevonden.
Er zijn geen bijeenkomsten gevonden.

Rilparencel: renale autologe celtherapie bij chronische nierschade en diabetes type 2

mei 2024 | Chronische nierschade, Diabetes

Lees meer over Rilparencel: renale autologe celtherapie bij chronische nierschade en diabetes type 2

Hoe gaat het nu met jongvolwassenen die als kind begonnen met nierfunctievervangende therapie?

mei 2024 | Dialyse, Niertransplantatie

Lees meer over Hoe gaat het nu met jongvolwassenen die als kind begonnen met nierfunctievervangende therapie?

Veelbelovende resultaten na 1 jaar behandeling met zigakibart bij IgA-nefropathie

mei 2024 | Chronische nierschade

Lees meer over Veelbelovende resultaten na 1 jaar behandeling met zigakibart bij IgA-nefropathie

IMPACT CKD: De impact van screening en betere behandeling van chronische nierschade

mei 2024 | Chronische nierschade, Diabetes

Lees meer over IMPACT CKD: De impact van screening en betere behandeling van chronische nierschade

FLOW-trial naar semaglutide in de spotlights

mei 2024 | Chronische nierschade, Diabetes

Lees meer over FLOW-trial naar semaglutide in de spotlights

Predict-PD: overleving van PD-patiënten voorspellen met machine learning

mei 2024 | Dialyse

Lees meer over Predict-PD: overleving van PD-patiënten voorspellen met machine learning

Is de urine oxalaat-creatinineratio geschikt om te screenen op hyperoxalurie?

mei 2024 | Chronische nierschade

Lees meer over Is de urine oxalaat-creatinineratio geschikt om te screenen op hyperoxalurie?

Interimanalyse ALIGN: Afname proteïnurie met atrasentan bij IgA-nefropathie

mei 2024 | Chronische nierschade

Lees meer over Interimanalyse ALIGN: Afname proteïnurie met atrasentan bij IgA-nefropathie

Minder AKI na hartchirurgie dankzij perioperatief empagliflozine

mei 2024 | Acuut nierfalen

Lees meer over Minder AKI na hartchirurgie dankzij perioperatief empagliflozine

Multidisciplinaire podcastserie: CMV-infectie;
Diagnostiek en management na transplantatie

jun 2024 | Niertransplantatie, Stamceltransplantatie, Virale infecties

Lees meer over Multidisciplinaire podcastserie: CMV-infectie;
Diagnostiek en management na transplantatie

ERA Highlights 2023 Podcast

aug 2023 | Dialyse, Niertransplantatie

Lees meer over ERA Highlights 2023 Podcast

Maximale RAAS-blokkade bij CKD-patiënten met (risico op) hyperkaliëmie

nov 2020

Lees meer over Maximale RAAS-blokkade bij CKD-patiënten met (risico op) hyperkaliëmie

MedNet Nefrologie 2024-02

jul 2024

Lees meer over MedNet Nefrologie 2024-02

MedNet Nefrologie 2024-01

apr 2024

Lees meer over MedNet Nefrologie 2024-01

MedNet Nefrologie 2023-03

dec 2023

Lees meer over MedNet Nefrologie 2023-03

MedNet Nefrologie 2023-02

jul 2023

Lees meer over MedNet Nefrologie 2023-02

MedNet Nefrologie 2023-01

apr 2023

Lees meer over MedNet Nefrologie 2023-01

MedNet Nefrologie 2022-03

dec 2022

Lees meer over MedNet Nefrologie 2022-03

MedNet Nefrologie 2022-02

jul 2022

Lees meer over MedNet Nefrologie 2022-02

MedNet Nefrologie 2022-01

apr 2022

Lees meer over MedNet Nefrologie 2022-01