De experimentele bispecifieke antistof NXT007 heeft in een gecombineerde analyse van twee fase I/II-onderzoeken een gunstig veiligheidsprofiel en een zeer lage bloedingsfrequentie laten zien bij mensen met hemofilie A, met of zonder factor VIII-remmers. De resultaten ondersteunen verdere evaluatie van het middel in fase III-onderzoek.
NXT007 is een next-generation bispecifieke antistof, gebaseerd op emicizumab, die de functie van geactiveerde factor VIII nabootst. Het middel is ontwikkeld om een hogere factor VIII-activiteit te bereiken en wordt eenmaal per 4 weken subcutaan toegediend.
In deze gecombineerde analyse werden de resultaten samengevoegd van 2 open-label fase I/II-onderzoeken in Azië en andere delen van de wereld. In totaal kregen 42 deelnemers van 12 tot 56 jaar NXT007 in 3 oplopende doseringscohorten. 40 deelnemers (95,2%) hadden ernstige hemofilie A en 1 deelnemer had factor VIII-remmers. De mediane follow-up varieerde van 21,6 tot 80,0 weken.
NXT007 liet over alle doseringen een gunstig veiligheidsprofiel zien. Tijdens de onderhoudsbehandeling bedroeg de jaarlijkse behandelde bloedingsfrequentie (annualized bleeding rate) 0,3 (95%-BI 0,1-0,8) en 36 van de 42 deelnemers (85,7%) hadden geen behandelde bloedingen.
De plasmaconcentratie van NXT007 nam dosisafhankelijk toe en ook de trombinegeneratie nam toe ten opzichte van de uitgangswaarde. Bij 34 van de 42 deelnemers (81,0%) werden antistoffen tegen NXT007 aangetoond. Slechts bij 1 deelnemer hadden deze invloed op de farmacokinetiek van het middel.
Bron: