Patiënten met bètathalassemie-major bereiken transfusie-onafhankelijkheid na gentherapie

Delen via:
ASH 2021

In een internationale studie, de grootste naar gentherapie voor een hematologische aandoening tot nu toe, konden patiënten met bètathalassemie-major na ontvangst van een enkele infusie gentherapie met betibeglogene autotemcel (beti-cel) een mediane 32 maanden zonder transfusie.

In de studie ondergingen patiënten met bètathalassemie-major een monotherapie bestaande uit farmacokinetisch aangepaste busulfan-myeloablatie en een infusie van autologe CD34+-cellen die met een BB305-lentivirale vector waren getransduceerd.

In totaal werden 63 patiënten behandeld met beti-cel in 2 voltooide fase I/II-studies (HGB-204, HGB-205) en 2 lopende fase III-studies (HGB-207, HGB-212). Na 2 jaar follow-up konden patiënten zich aanmelden voor een vervolgstudie (LTF-303), waarbij ze gedurende maximaal 13 jaar werden gevolgd. Inmiddels zijn de resultaten van LTF-303 tot 7 jaar follow-up bekend.

Na een mediane follow-up van 44 maanden waren 40 patiënten (78%) transfusie-onafhankelijk, wat in het onderzoek is gedefinieerd als het ten minste een jaar niet nodig hebben van een transfusie van rode bloedcellen, met tegelijkertijd een veilig hemoglobinegehalte.

Acht patiënten ondervonden ernstige bijwerkingen tijdens de follow-upstudie. Er werden echter geen bijwerkingen gemeld die verband hielden met de genetische modificatie van de stamcellen van de patiënten in de twee jaar na de behandeling. Een transplantatie van gezonde stamcellen van een gematchte broer- of zusdonor blijft vooralsnog de standaardbehandeling voor bètathalassemie-major, aldus de onderzoekers. Gentherapie kan echter een goede nieuwe behandelingsoptie zijn voor patiënten die geen gematchte broer of zus hebben.

Referentie

Thompson AA, et al. Restoring iron homeostasis in pts who achieved transfusion independence after treatment with betibeglogene autotemcel gene therapy: results from up to 7 years of follow-up. ASH Annual Meeting & Exhibition 2021, abstract 573.

Nieuwe inzichten in behandeling foetale en neonatale allo-immuuntrombocytopenie

sep 2022 | Benigne hematologie

Lees meer over Nieuwe inzichten in behandeling foetale en neonatale allo-immuuntrombocytopenie

SUPPLY: Europees project om plasmainzameling te vergroten

sep 2022 | Benigne hematologie

Lees meer over SUPPLY: Europees project om plasmainzameling te vergroten

Klinische kenmerken van hepatitis E-infecties bij hematologische patiënten

sep 2022 | Hepatitis, Hepatologie, Leukemie, Lymfoom, MM, Virale infecties

Lees meer over Klinische kenmerken van hepatitis E-infecties bij hematologische patiënten

Sutimlimab bij koudeagglutinatieziekte: resultaten van de CADENZA-studie

sep 2022 | Benigne hematologie

Lees meer over Sutimlimab bij koudeagglutinatieziekte: resultaten van de CADENZA-studie

Voorwaardelijke EMA-vergunning voor teclistamab bij RRMM

aug 2022 | MM

Lees meer over Voorwaardelijke EMA-vergunning voor teclistamab bij RRMM

PET-geleide strategie bij patiënten met recidief/refractair LBCL die CAR-T-cellen krijgen

aug 2022 | Lymfoom

Lees meer over PET-geleide strategie bij patiënten met recidief/refractair LBCL die CAR-T-cellen krijgen

Behandeling van eosinofiele aandoeningen EGPA en HES

21 sep 2022 | Astma

Lees meer over Behandeling van eosinofiele aandoeningen EGPA en HES

Webcast Immuuntherapie: herkennen van bijwerkingen en acties voor de niet-oncoloog

7 sep 2022 om 20:30 | Immuuntherapie

Lees meer over Webcast Immuuntherapie: herkennen van bijwerkingen en acties voor de niet-oncoloog

Vaccinatiezorg voor medische risicogroepen

11 aug 2022 | HIV

Lees meer over Vaccinatiezorg voor medische risicogroepen

Kijk verder dan de huid #2 - Patiënt Management

8 jul 2022 | Lymfoom

Lees meer over Kijk verder dan de huid #2 - Patiënt Management

Gewone symptomen van zeldzame ziekten

20 apr 2022 om 20:30

Lees meer over Gewone symptomen van zeldzame ziekten

Eosinofiel gedreven aandoeningen en de behandeling

23 mrt 2022 om 20:30

Lees meer over Eosinofiel gedreven aandoeningen en de behandeling

De toekomst van antistollingszorg in Nederland

15 feb 2022

Lees meer over De toekomst van antistollingszorg in Nederland

Webcast Long covid: wat weten we, wat kunt u verwachten, wat kunt u doen?

10 nov 2021 om 20:30

Lees meer over Webcast Long covid: wat weten we, wat kunt u verwachten, wat kunt u doen?

Levensbedreigende trombocytopenieën

22 sep 2021 om 20:30 | Benigne hematologie

Lees meer over Levensbedreigende trombocytopenieën
Er zijn geen bijeenkomsten gevonden.

Real-world studie naar progressievrije overleving CTCL

Lees meer
Lees meer over Real-world studie naar progressievrije overleving CTCL

Tweede keer stoppen met een TKI bij chronische myeloïde leukemie blijkt lastig

Lees meer
Lees meer over Tweede keer stoppen met een TKI bij chronische myeloïde leukemie blijkt lastig

Levensverwachting bij haarcelleukemie bijna gelijk aan die in algemene bevolking

Lees meer
Lees meer over Levensverwachting bij haarcelleukemie bijna gelijk aan die in algemene bevolking

Nieuwe combinatie-immuuntherapie voor RRMM

Lees meer
Lees meer over Nieuwe combinatie-immuuntherapie voor RRMM

Combinatie zanubrutinib plus obinutuzumab bij recidiverend of refractair folliculair lymfoom

Lees meer
Lees meer over Combinatie zanubrutinib plus obinutuzumab bij recidiverend of refractair folliculair lymfoom

Nederlandse CAR T-tumorboard bevestigt uitkomsten van axi-cel bij DLBCL

Lees meer
Lees meer over Nederlandse CAR T-tumorboard bevestigt uitkomsten van axi-cel bij DLBCL

ELIANA: tisagenlecleucel is ook op langere termijn potentieel curatief

Lees meer
Lees meer over ELIANA: tisagenlecleucel is ook op langere termijn potentieel curatief

Risicofactoren en uitkomsten van hemato-oncologische patiënten met COVID-19

Lees meer
Lees meer over Risicofactoren en uitkomsten van hemato-oncologische patiënten met COVID-19

Toevoeging van ibrutinib verbetert PFS bij ouderen met mantelcellymfoom

Lees meer
Lees meer over Toevoeging van ibrutinib verbetert PFS bij ouderen met mantelcellymfoom

AML Hulpgids voor patiënten

mrt 2021 | Leukemie

Lees meer over AML Hulpgids voor patiënten

De behandeling van AML, bekeken vanuit de verpleegkundig specialist

okt 2020

Lees meer over De behandeling van AML, bekeken vanuit de verpleegkundig specialist

AML-Podcastserie

jul 2020

Lees meer over AML-Podcastserie

Stamceltransplantatie bij AML

apr 2020 | Transplantatie

Lees meer over Stamceltransplantatie bij AML

AML-behandeling in de perifere setting

apr 2020

Lees meer over AML-behandeling in de perifere setting

Diagnose en testen bij FLT3+ AML

jan 2020 | Leukemie

Lees meer over Diagnose en testen bij FLT3+ AML

MedNet Hematologie 2022-04

aug 2022

Lees meer over MedNet Hematologie 2022-04

MedNet Hematologie 2022-03

jun 2022

Lees meer over MedNet Hematologie 2022-03

MedNet Hematologie special CAR T 2022

mei 2022

Lees meer over MedNet Hematologie special CAR T 2022

MedNet Hematologie 2022-02

apr 2022

Lees meer over MedNet Hematologie 2022-02

MedNet Hematologie 2022-01

feb 2022

Lees meer over MedNet Hematologie 2022-01