Patiënten met bètathalassemie-major bereiken transfusie-onafhankelijkheid na gentherapie

Delen via:
ASH 2021

In een internationale studie, de grootste naar gentherapie voor een hematologische aandoening tot nu toe, konden patiënten met bètathalassemie-major na ontvangst van een enkele infusie gentherapie met betibeglogene autotemcel (beti-cel) een mediane 32 maanden zonder transfusie.

In de studie ondergingen patiënten met bètathalassemie-major een monotherapie bestaande uit farmacokinetisch aangepaste busulfan-myeloablatie en een infusie van autologe CD34+-cellen die met een BB305-lentivirale vector waren getransduceerd.

In totaal werden 63 patiënten behandeld met beti-cel in 2 voltooide fase I/II-studies (HGB-204, HGB-205) en 2 lopende fase III-studies (HGB-207, HGB-212). Na 2 jaar follow-up konden patiënten zich aanmelden voor een vervolgstudie (LTF-303), waarbij ze gedurende maximaal 13 jaar werden gevolgd. Inmiddels zijn de resultaten van LTF-303 tot 7 jaar follow-up bekend.

Na een mediane follow-up van 44 maanden waren 40 patiënten (78%) transfusie-onafhankelijk, wat in het onderzoek is gedefinieerd als het ten minste een jaar niet nodig hebben van een transfusie van rode bloedcellen, met tegelijkertijd een veilig hemoglobinegehalte.

Acht patiënten ondervonden ernstige bijwerkingen tijdens de follow-upstudie. Er werden echter geen bijwerkingen gemeld die verband hielden met de genetische modificatie van de stamcellen van de patiënten in de twee jaar na de behandeling. Een transplantatie van gezonde stamcellen van een gematchte broer- of zusdonor blijft vooralsnog de standaardbehandeling voor bètathalassemie-major, aldus de onderzoekers. Gentherapie kan echter een goede nieuwe behandelingsoptie zijn voor patiënten die geen gematchte broer of zus hebben.

Referentie

Thompson AA, et al. Restoring iron homeostasis in pts who achieved transfusion independence after treatment with betibeglogene autotemcel gene therapy: results from up to 7 years of follow-up. ASH Annual Meeting & Exhibition 2021, abstract 573.

Continuering sluisplaatsing brexucabtagene autoleucel (Tecartus®)

mrt 2024 | Lymfoom

Lees meer over Continuering sluisplaatsing brexucabtagene autoleucel (Tecartus®)

Subsidie voor onderzoek naar acute leukemie bij baby's

mrt 2024 | Leukemie

Lees meer over Subsidie voor onderzoek naar acute leukemie bij baby's

Langetermijnfollow-up EORTC H10-studie bevestigt grotendeels eerdere bevindingen

mrt 2024 | Lymfoom

Lees meer over Langetermijnfollow-up EORTC H10-studie bevestigt grotendeels eerdere bevindingen

Grote verschillen tussen landen in toegang tot nieuwe medicatie

mrt 2024 | Borstkanker, Dermato-oncologie, Gynaecologische oncologie, Leukemie, Longoncologie, Uro-oncologie

Lees meer over Grote verschillen tussen landen in toegang tot nieuwe medicatie

Minimaal lichaamsgewicht voor alle donors hetzelfde

mrt 2024 | Benigne hematologie

Lees meer over Minimaal lichaamsgewicht voor alle donors hetzelfde

Van klacht naar claim: hoe voorkom je escalatie?

mrt 2024

Lees meer over Van klacht naar claim: hoe voorkom je escalatie?

Targeted therapy binnen de hematologie: welke BTKi voor wie?

29 feb 2024 om 20:00 | Leukemie, Lymfoom

Lees meer over Targeted therapy binnen de hematologie: welke BTKi voor wie?

ITP zorg: kan het anders?
Pathofysiologie, diagnostiek en behandeling

27 sep 2023 om 20:00 | Benigne hematologie

Lees meer over ITP zorg: kan het anders?
Pathofysiologie, diagnostiek en behandeling

CMV-infecties bij post-transplantatiepatiënten; een behandellandschap in ontwikkeling

6 jun 2023 | Stamceltransplantatie, Virale infecties

Lees meer over CMV-infecties bij post-transplantatiepatiënten; een behandellandschap in ontwikkeling

Keynote Webinar | Spotlight on Cardio-Oncology

16 mei 2023 om 17:30

Lees meer over Keynote Webinar | Spotlight on Cardio-Oncology

Antistolling en bloedingen

8 dec 2022 om 20:00

Lees meer over Antistolling en bloedingen

Webcast Immuuntherapie: herkennen van bijwerkingen en acties voor de niet-oncoloog

12 okt 2022 | Immuuntherapie

Lees meer over Webcast Immuuntherapie: herkennen van bijwerkingen en acties voor de niet-oncoloog

Gewone symptomen van zeldzame ziekten

27 sep 2022

Lees meer over Gewone symptomen van zeldzame ziekten

Behandeling van eosinofiele aandoeningen EGPA en HES

21 sep 2022 | Astma

Lees meer over Behandeling van eosinofiele aandoeningen EGPA en HES

Vaccinatiezorg voor medische risicogroepen

11 aug 2022 | HIV

Lees meer over Vaccinatiezorg voor medische risicogroepen

Twent-EHA 2024 – Het Groene Alternatief

donderdag 13 jun 2024 t/m zondag 16 jun 2024 | Benigne hematologie, Leukemie, Lymfoom, MDS, MM, MPN, Stamceltransplantatie

Lees meer over Twent-EHA 2024 – Het Groene Alternatief

Hematoloog op Schiermonnikoog - ASH in Nederland

zondag 8 dec 2024 t/m woensdag 11 dec 2024 | Benigne hematologie, Leukemie, Lymfoom, MDS, MM, MPN, Stamceltransplantatie

Lees meer over Hematoloog op Schiermonnikoog - ASH in Nederland

MCL en FL door Tom van Meerten, congresdag 3

dec 2023 | Lymfoom

Lees meer over MCL en FL door Tom van Meerten, congresdag 3

MM door Annemiek Broijl, congresdag 3

dec 2023 | MM

Lees meer over MM door Annemiek Broijl, congresdag 3

Lymfomen door Martine Chamuleau, congresdag 3

dec 2023 | Lymfoom

Lees meer over Lymfomen door Martine Chamuleau, congresdag 3

Revumenib effectief tegen KMT2Ar acute leukemie

dec 2023 | Leukemie

Lees meer over Revumenib effectief tegen KMT2Ar acute leukemie

Combinatie ibrutinib en venetoclax effectiever tegen mantelcellymfoom

dec 2023 | Lymfoom

Lees meer over Combinatie ibrutinib en venetoclax effectiever tegen mantelcellymfoom

Gemodificeerde stamceltransplantatie voor ernstige sikkelcelziekte

dec 2023 | Benigne hematologie, Stamceltransplantatie

Lees meer over Gemodificeerde stamceltransplantatie voor ernstige sikkelcelziekte

Benigne Hematologie door Erfan Nur, congresdag 3

dec 2023 | Benigne hematologie

Lees meer over Benigne Hematologie door Erfan Nur, congresdag 3

AML door Dave de Leeuw, congresdag 3

dec 2023 | Leukemie

Lees meer over AML door Dave de Leeuw, congresdag 3

rADAMTS13 toont effectiviteit bij acute TTP-events bij cTTP

dec 2023 | Benigne hematologie

Lees meer over rADAMTS13 toont effectiviteit bij acute TTP-events bij cTTP

De behandeling van AML, bekeken vanuit de verpleegkundig specialist

okt 2020

Lees meer over De behandeling van AML, bekeken vanuit de verpleegkundig specialist

AML-Podcastserie

jul 2020

Lees meer over AML-Podcastserie

Stamceltransplantatie bij AML

apr 2020 | Transplantatie

Lees meer over Stamceltransplantatie bij AML

AML-behandeling in de perifere setting

apr 2020

Lees meer over AML-behandeling in de perifere setting

Diagnose en testen bij FLT3+ AML

jan 2020 | Leukemie

Lees meer over Diagnose en testen bij FLT3+ AML

MedNet Hematologie 2024-01

feb 2024

Lees meer over MedNet Hematologie 2024-01

MedNet Hematologie 2023-06

dec 2023

Lees meer over MedNet Hematologie 2023-06

MedNet Hematologie 2023-05

okt 2023

Lees meer over MedNet Hematologie 2023-05

MedNet Hematologie 2023-04

aug 2023

Lees meer over MedNet Hematologie 2023-04

MedNet Hematologie 2023-03

jun 2023

Lees meer over MedNet Hematologie 2023-03

MedNet Hematologie 2023-02

apr 2023

Lees meer over MedNet Hematologie 2023-02

MedNet Hematologie 2023-01

feb 2023

Lees meer over MedNet Hematologie 2023-01

MedNet Hematologie 2022-06

dec 2022

Lees meer over MedNet Hematologie 2022-06

MedNet Hematologie 2022-05

okt 2022

Lees meer over MedNet Hematologie 2022-05