Hoewel de TRAIL1-studie onvoldoende power had om een verschil in het samengestelde primaire eindpunt te detecteren, bleek pirfenidon veilig te zijn en vertraagde het de afname van de FVC in de loop van de tijd bij patiënten met RA-ILD. Dit effect was meer uitgesproken bij degenen die op baseline een UIP-patroon hadden.
Een aan reumatoïde artritis gerelateerde interstitiële longziekte (RA-ILD) is een veelvoorkomende aandoening waaraan 10% van de getroffen patiënten vroegtijdig overlijdt.
In de fase II-studie TRAIL1 zijn de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van pirfenidon onderzocht bij patiënten met RA-ILD. Het plan was om 270 patiënten te includeren, maar vanwege de trage rekrutering, die werd verergerd door de COVID-19-pandemie, werd de studie voortijdig stopgezet. Van de 231 patiënten die toestemming gaven, werden 123 gerandomiseerd. Het primaire eindpunt was een samenstelling van de voorspelde procentuele afname van de geforceerde vitale capaciteit (FVC) van ≥ 10% ten opzichte van baseline of overlijden tijdens de 52 weken durende behandelperiode. Dit eindpunt trad op bij 11% van de patiënten in de pirfenidon-groep en bij 15% in de placebogroep (oddsratio 0,67; p = 0,48). Bij patiënten die pirfenidon kregen, ging de longfunctie langzamer achteruit, zoals gemeten door geschatte jaarlijkse verandering in de FVC (afname van 66 vs. 146 ml; p = 0,0082) en de procentuele FVC (afname van 1,02 vs. 3,21; p = 0,0028). Dit effect op de longfunctieachteruitgang werd ook gezien bij evaluatie van de deelnemers die op baseline een usual interstitial pneumonia (UIP)-patroon op de hogeresolutie-CT-scan hadden (FVC: afname van 43 vs. 169 ml; p = 0,0014; en procentuele FVC: afname van 0,2 vs. 3,81; p = 0,0002). Er was geen significant verschil in het aantal ernstige bijwerkingen.
Bron: