siRNA fitusiran effectief en veilig bij hemofilie A of B zonder remmers

Delen via:
ASH 2021

Een behandeling met de siRNA fitusiran is effectief en veilig bij patiënten met hemofilie A of B zonder remmers. Dit concluderen onderzoekers op basis van een gerandomiseerde studie, waarvan de resultaten in een late breaking abstract werden gepresenteerd.

Fitusiran is een siRNA dat subcutaan wordt toegediend en zich richt op antitrombine om het trombinegeneratiepotentieel te versterken en hemostase bij mensen met hemofilie opnieuw in evenwicht te brengen. De resultaten van een fase III-studie naar de werkzaamheid en veiligheid van fitusiran in vergelijking met een on-demand (OD) behandeling met factorconcentraten bij patiënten met hemofilie A of B zonder remmers – die voorheen on demand werden behandeld – zijn inmiddels bekend.

In totaal werden 120 patiënten gerandomiseerd: 80 naar de fitusiran-arm en 40 naar de OD-arm. In de fitusiran-arm voltooiden 79 patiënten (98,8%) de studie versus 37 patiënten (92,5%) in de OD-arm. In totaal hadden 93 patiënten hemofilie A (fitusiran-arm n = 62, OD-arm n = 31) en 27 patiënten hadden hemofilie B (fitusiran-arm n = 18, OD-arm n = 9).

Het mediane aantal waargenomen jaarlijkse bloedingen (ABR) was 0,0 (IQR 0,0 tot 3,4) in de fitusiran-arm en 21,8 (IQR 8,4 tot 41,0) in de OD-arm. Het mediane aantal waargenomen spontane bloedingen op jaarbasis (AsBR) was 0,0 (IQR, 0,0 tot 1,7) in de fitusiran-arm en 16,1 (IQR 3,4 tot 27,6) in de OD-arm. Het mediane aantal waargenomen gewrichtsbloedingen op jaarbasis (AJBR) was 0,0 (IQR 0,0 tot 3,4) in de fitusiran-arm en 15,9 (IQR 4,2 tot 33,5) in de OD-arm. Er werd tevens een verbetering gevonden in de totale en fysieke gezondheidsscore in de fitusiran-arm versus de OD-arm.

Meld u aan voor: ASH in ORANJE 2021

Bron

Srivastava A, et al. Fitusiran, an investigational siRNA therapeutic targeting antithrombin for the treatment of hemophilia: first results from a phase 3 study to evaluate efficacy and safety in people with hemophilia a or B without inhibitors (ATLAS-A/B). ASH Annual Meeting & Exhibition 2021, abstract LBA-3.

Nieuwe inzichten in behandeling foetale en neonatale allo-immuuntrombocytopenie

sep 2022 | Benigne hematologie

Lees meer over Nieuwe inzichten in behandeling foetale en neonatale allo-immuuntrombocytopenie

SUPPLY: Europees project om plasmainzameling te vergroten

sep 2022 | Benigne hematologie

Lees meer over SUPPLY: Europees project om plasmainzameling te vergroten

Klinische kenmerken van hepatitis E-infecties bij hematologische patiënten

sep 2022 | Hepatitis, Hepatologie, Leukemie, Lymfoom, MM, Virale infecties

Lees meer over Klinische kenmerken van hepatitis E-infecties bij hematologische patiënten

Sutimlimab bij koudeagglutinatieziekte: resultaten van de CADENZA-studie

sep 2022 | Benigne hematologie

Lees meer over Sutimlimab bij koudeagglutinatieziekte: resultaten van de CADENZA-studie

Voorwaardelijke EMA-vergunning voor teclistamab bij RRMM

aug 2022 | MM

Lees meer over Voorwaardelijke EMA-vergunning voor teclistamab bij RRMM

PET-geleide strategie bij patiënten met recidief/refractair LBCL die CAR-T-cellen krijgen

aug 2022 | Lymfoom

Lees meer over PET-geleide strategie bij patiënten met recidief/refractair LBCL die CAR-T-cellen krijgen

Behandeling van eosinofiele aandoeningen EGPA en HES

21 sep 2022 | Astma

Lees meer over Behandeling van eosinofiele aandoeningen EGPA en HES

Webcast Immuuntherapie: herkennen van bijwerkingen en acties voor de niet-oncoloog

7 sep 2022 om 20:30 | Immuuntherapie

Lees meer over Webcast Immuuntherapie: herkennen van bijwerkingen en acties voor de niet-oncoloog

Vaccinatiezorg voor medische risicogroepen

11 aug 2022 | HIV

Lees meer over Vaccinatiezorg voor medische risicogroepen

Kijk verder dan de huid #2 - Patiënt Management

8 jul 2022 | Lymfoom

Lees meer over Kijk verder dan de huid #2 - Patiënt Management

Gewone symptomen van zeldzame ziekten

20 apr 2022 om 20:30

Lees meer over Gewone symptomen van zeldzame ziekten

Eosinofiel gedreven aandoeningen en de behandeling

23 mrt 2022 om 20:30

Lees meer over Eosinofiel gedreven aandoeningen en de behandeling

De toekomst van antistollingszorg in Nederland

15 feb 2022

Lees meer over De toekomst van antistollingszorg in Nederland

Webcast Long covid: wat weten we, wat kunt u verwachten, wat kunt u doen?

10 nov 2021 om 20:30

Lees meer over Webcast Long covid: wat weten we, wat kunt u verwachten, wat kunt u doen?

Levensbedreigende trombocytopenieën

22 sep 2021 om 20:30 | Benigne hematologie

Lees meer over Levensbedreigende trombocytopenieën
Er zijn geen bijeenkomsten gevonden.

Real-world studie naar progressievrije overleving CTCL

Lees meer
Lees meer over Real-world studie naar progressievrije overleving CTCL

Tweede keer stoppen met een TKI bij chronische myeloïde leukemie blijkt lastig

Lees meer
Lees meer over Tweede keer stoppen met een TKI bij chronische myeloïde leukemie blijkt lastig

Levensverwachting bij haarcelleukemie bijna gelijk aan die in algemene bevolking

Lees meer
Lees meer over Levensverwachting bij haarcelleukemie bijna gelijk aan die in algemene bevolking

Nieuwe combinatie-immuuntherapie voor RRMM

Lees meer
Lees meer over Nieuwe combinatie-immuuntherapie voor RRMM

Combinatie zanubrutinib plus obinutuzumab bij recidiverend of refractair folliculair lymfoom

Lees meer
Lees meer over Combinatie zanubrutinib plus obinutuzumab bij recidiverend of refractair folliculair lymfoom

Nederlandse CAR T-tumorboard bevestigt uitkomsten van axi-cel bij DLBCL

Lees meer
Lees meer over Nederlandse CAR T-tumorboard bevestigt uitkomsten van axi-cel bij DLBCL

ELIANA: tisagenlecleucel is ook op langere termijn potentieel curatief

Lees meer
Lees meer over ELIANA: tisagenlecleucel is ook op langere termijn potentieel curatief

Risicofactoren en uitkomsten van hemato-oncologische patiënten met COVID-19

Lees meer
Lees meer over Risicofactoren en uitkomsten van hemato-oncologische patiënten met COVID-19

Toevoeging van ibrutinib verbetert PFS bij ouderen met mantelcellymfoom

Lees meer
Lees meer over Toevoeging van ibrutinib verbetert PFS bij ouderen met mantelcellymfoom

AML Hulpgids voor patiënten

mrt 2021 | Leukemie

Lees meer over AML Hulpgids voor patiënten

De behandeling van AML, bekeken vanuit de verpleegkundig specialist

okt 2020

Lees meer over De behandeling van AML, bekeken vanuit de verpleegkundig specialist

AML-Podcastserie

jul 2020

Lees meer over AML-Podcastserie

Stamceltransplantatie bij AML

apr 2020 | Transplantatie

Lees meer over Stamceltransplantatie bij AML

AML-behandeling in de perifere setting

apr 2020

Lees meer over AML-behandeling in de perifere setting

Diagnose en testen bij FLT3+ AML

jan 2020 | Leukemie

Lees meer over Diagnose en testen bij FLT3+ AML

MedNet Hematologie 2022-04

aug 2022

Lees meer over MedNet Hematologie 2022-04

MedNet Hematologie 2022-03

jun 2022

Lees meer over MedNet Hematologie 2022-03

MedNet Hematologie special CAR T 2022

mei 2022

Lees meer over MedNet Hematologie special CAR T 2022

MedNet Hematologie 2022-02

apr 2022

Lees meer over MedNet Hematologie 2022-02

MedNet Hematologie 2022-01

feb 2022

Lees meer over MedNet Hematologie 2022-01