Het experimentele monoklonale antilichaam SR604 biedt langdurige bescherming tegen bloedingen bij mensen met hemofilie A of B, met of zonder remmers. In een Chinees fase IIb-onderzoek leidde behandeling met SR604 tot een sterke afname van de jaarlijkse bloedingsfrequentie, terwijl het middel goed werd verdragen. De resultaten ondersteunen verdere evaluatie in fase III-onderzoek.
SR604 grijpt aan op geactiveerd proteïne C (activated protein C; APC), een natuurlijke remmer van de bloedstolling. Door selectief de antistollingsfunctie van APC te remmen, zonder de ontstekingsremmende en celbeschermende effecten te beïnvloeden, herstelt het middel de hemostase.
In dit open-label multicenter fase IIb-onderzoek kregen 36 patiënten met hemofilie A of B eenmaal per 4, 6 of 8 weken subcutaan SR604 toegediend, gedurende 24 weken. Aan het onderzoek deden zowel patiënten met als patiënten zonder remmers mee.
De gemiddelde jaarlijkse bloedingsfrequentie (annualized bleeding rate; ABR) daalde met respectievelijk 91,3%, 80,5% en 76,8% in de groepen die eenmaal per 4, 6 of 8 weken werden behandeld. De afname was vergelijkbaar bij patiënten met en zonder remmers. In de groep die eenmaal per 4 weken werd behandeld, nam de ABR gedurende het onderzoek verder af: van 87,5% in de eerste 12 weken tot 95,1% in de daaropvolgende 12 weken. Meer dan 70% van deze patiënten bleef na 3 behandelingen volledig bloedingsvrij.
SR604 liet in alle doseercohorten een gunstig veiligheidsprofiel zien. Alle gemelde ongewenste voorvallen waren graad 1 tot 3. Er werden geen behandelingsgerelateerde bijwerkingen, trombotische voorvallen, injectieplaatsreacties, behandelingsstops of dosisaanpassingen vanwege bijwerkingen gemeld.
Bron: