Een allogene hematopoëtische stamceltransplantatie verdubbelt bijna de overlevingskans bij patiënten van 50 tot 75 jaar oud met myelodysplastisch syndroom (MDS). Dit blijkt uit een studie van het Amerikaanse Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network.
Ondanks dat een allogene hematopoëtische stamceltransplantatie tot nu toe de enige remedie voor MDS is, wordt deze behandeling over het algemeen alleen aan jongere patiënten aangeboden. Dit komt voornamelijk doordat de voordelen voor oudere volwassenen tot op heden niet zijn aangetoond.
In de door het National Institutes of Health gefinancierde studie werden 383 patiënten met hoogrisico de novo MDS (IPSS Intermediate-2 (Int-2) of IPSS High) opgenomen, allen in de leeftijd van 50 tot 75 jaar. De 260 patiënten die binnen 90 dagen met een donor werden gematcht, konden een reduced intensity conditioning (RIC) stamceltransplantatie ondergaan; de overige 124 patiënten zonder geschikte donor kregen ondersteunende zorg.
De totale overleving (OS) na drie jaar bleek hoger bij patiënten voor wie een geschikte donor was gevonden (47,9%; 95%-BI 41,3-54,1) vergeleken met patiënten voor wie geen geschikte donor kon worden gevonden (26,6%; 95%-BI 18,4-35,6) (p = 0,0001). De 3-jaars leukemievrije overleving (LFS) was eveneens hoger in de donorgroep: 35,8% (95%-BI 29,8-41,8) versus 20,6% (95%-BI 13,3-29,1) (p = 0,003). Er was geen significant verschil wat betreft voordeel in OS en LFS in de verschillende subgroepen, zoals IPSS Int-2, IPSS High, ouder dan 65 jaar, en 65 jaar of jonger.
De non-compliance in de studie was 26,3%. Redenen hiervoor waren bijvoorbeeld het uitblijven van een stamceltransplantatie in de donorarm en het gebruik van een alternatieve donor in de niet-donorarm. Uit analyse waarbij gekeken werd naar de daadwerkelijke behandeling werd een nog groter verschil in 3-jaars OS (47,4% versus 16,0%, p < 0,0001) en LFS (39,3% versus 10,9%, p < 0,0001) gevonden.
Bron