Sutimlimab effectief bij patiënten met koudeagglutinatieziekte

Dankzij een 26 weken durende behandeling met sutimlimab hadden patiënten met koudeagglutinatieziekte (CAD) hogere hemoglobinewaarden en bovendien hadden zij minder bloedtransfusies nodig. Dat concluderen onderzoekers in het eerste deel van de Cardinal-studie.

CAD is een zeldzame auto-immuunziekte, waarbij hemolyse wordt veroorzaakt door activering van de klassieke complementroute, wat uiteindelijk leidt tot anemie. Er is tot op heden nog geen effectieve en goedgekeurde behandeling.

Sutimlimab is een monoklonaal antilichaam dat is ontworpen om te voorkomen dat C1s-eiwitten de klassieke complementroute activeren. De Cardinal-studie, een open-label, single-arm fase III-studie, gaat na of het blokkeren van de C1s-eiwitten patiënten met CAD kan helpen hun rode bloedcellen te behouden, en de symptomen en complicaties van de ziekte te verminderen.

Aan de studie namen 24 patiënten deel, met een gemiddelde leeftijd van 71 jaar. Zij kregen 26 weken intraveneus sutimlimab, waarbij hun symptomen werden beoordeeld in week 23, 25 en 26. Uiteindelijk voltooiden 22 patiënten de studie.

De studie bereikte het primaire eindpunt, een Hb-toename van 2 g/dl of meer of een Hb van 12 g/dl of meer,waarbij het hemoglobinegehalte snel verbeterde nadat patiënten hun eerste dosis sutimlimab hadden gekregen. Na 1 en 3 weken was de gemiddelde Hb-toename respectievelijk 1,2 g/dl en 2,3 g/dl. Daarna bleef het totale Hb gemiddeld boven 11 g/dl en was bij alle deelnemers het totaalbilirubine genormaliseerd. De kwaliteit van leven verbeterde binnen een week en bleef stabiel tot en met week 26. 17 (70,8%) patiënten hadden tussen week 5 en week 26 geen bloedtransfusie nodig.

Een andere – placebogecontroleerde – studie met patiënten die niet recentelijk een bloedtransfusie nodig hadden, geeft mogelijk uitsluitsel over de voordelen en risico’s van sutimlimab bij een bredere patiëntenpopulatie, aldus de auteurs.