Vroege en langdurige behandeling met vutrisiran verlaagt bij patiënten met transthyretine-amyloïdose met cardiomyopathie het risico op sterfte en cardiovasculaire events. Dat blijkt uit de 5-jaarsresultaten van de HELIOS-B-studie. Continue behandeling ging bovendien gepaard met een betere kwaliteit van leven en stabielere cardiale biomarkers dan een uitgestelde behandelstart.1
In het fase III-onderzoek HELIOS-B werden 654 patiënten met transthyretine-amyloïdose met cardiomyopathie (ATTR-CM) gerandomiseerd naar vutrisiran (25 mg subcutaan iedere 3 maanden) of een placebo. Na de dubbelblinde fase van 33-36 maanden konden alle deelnemers met vutrisiran behandeld worden tijdens een 2-jarige open-labelextensiefase. In totaal namen 466 patiënten hieraan deel (vutrisiran n = 243; placebo n = 223). De onderzoekers vergeleken de uitkomsten van continue behandeling met die van patiënten die pas na ongeveer 3 jaar met vutrisiran begonnen. Na 60 maanden was het gecombineerde risico op sterfte door alle oorzaken en recidief cardiovasculaire (CV)-events 41% lager bij de patiënten die continue behandeling kregen (HR 0,59). Bij patiënten die eerder geen tafamidis gebruikten, bedroeg de risicoreductie 48% (HR 0,52). Ook de sterfte door alle oorzaken was significant lager (HR 0,62). Het risico op recidief CV-events daalde met 41% in de totale populatie en met 50% in de monotherapiepopulatie. Bij patiënten die al tafamidis gebruikten, verminderde continue toevoeging van vutrisiran dit risico met 23%.
Daarnaast bleef de kwaliteit van leven beter behouden, met een verschil van 9,68 punten op de Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Overall Summary Score (KCCQ-OS). Ook namen N-terminaal pro-B-type natriuretisch peptide (NT-proBNP) en troponine I minder sterk toe. Er werden geen nieuwe veiligheidssignalen vastgesteld. Deze resultaten benadrukken volgens de onderzoekers het belang van vroege TTR-remming om ziekteprogressie bij ATTR-CM te beperken.
Bron:
Cuddy S, Fontana M, Witteles RM, et al. 2-year results from the open-label extension period of the phase 3 HELIOS-B study of vutrisiran in patients with transthyretin amyloidosis with cardiomyopathy. AHA Congress 2026, session FS.11.