Vutrisiran vermindert niet alleen het risico op sterfte door alle oorzaken en cardiovasculaire mortaliteit bij patiënten met transthyretine amyloïd cardiomyopathie, maar verkleint ook het aantal cardiovasculaire events, zoals ziekenhuisopname wegens hartfalen. De voordelen lijken over de tijd bovendien toe te nemen.1
Transthyretine amyloïd cardiomyopathie (ATTR-CM) is een progressieve en fatale ziekte, waarbij verkeerde eiwitvouwing leidt tot amyloïddeposities in het hart. Dit resulteert in hartfalen (HF), hartritmestoornissen en frequente ziekenhuisopnamen. De HELIOS-B-studie onderzocht de effectiviteit van vutrisiran, een RNA-interferentiemiddel dat de productie van variant- en wildtype transthyretine onderdrukt. Doel van deze vooraf gespecificeerde analyse was het percentage sterfte door alle oorzaken en cardiovasculaire (CV-)mortaliteit (gebaseerd op data tot 22 november 2024) en CV-events gedurende de 33-36 maanden dubbelblinde fase van de studie (data cut 8 mei 2024) te extraheren.
In de dubbelblinde fase van de HELIOS-B-studie kregen patiënten aanvankelijk elke 3 maanden een subcutane injectie met vutrisiran 25 mg of placebo. In de daarop volgende openlabelfase van de studie kregen alle patiënten vutrisiran. De analyse besloeg 42 maanden follow-up, waarbij 96,3% van de patiënten tot die periode gevolgd kon worden. De resultaten tonen een significante daling in het risico op sterfte door alle oorzaken met 36% (HR 0,64; p = 0,007) in de totale populatie en 39% in de monotherapiegroep (HR 0,61; p = 0,016). Ook het risico op CV-events nam af: 27% daling in de hele groep en 32% in de monotherapiegroep. Daarbij zagen onderzoekers een duidelijke afname in ziekenhuisopnamen door HF (33% reductie) en spoedbezoeken voor HF (46% reductie). De effecten waren consistent over meerdere subgroepen.
Concluderend stellen de onderzoekers dat de HELIOS-B-studie de klinische waarde van vutrisiran bevestigt als effectieve behandeling voor deze patiëntenpopulatie.
Bron:
- Witteles R, Garcia-Pavia P, Damy T, et al. Viridian reduces all-cause mortality, cardiovascular mortality and cardiovascular events in patients with transthretin amyloid cardiomyopathy: analysis from the HELIOS-B trial. HF Congress 2025, Hottest trials and trial updates (1).