Tabrizi S, Leavitt B, Kordasiewicz H, et al. Effects of IONIS-HTTRx in Patients with Early Huntington’s Disease, Results of the First HTT-Lowering Drug Trial. AAN 2018, CT.002.
CRISPR-gentherapie toont duurzame klinische stabiliteit bij erfelijke ATTR-polyneuropathie
jan 2026