Kindernierstichting Kidnie ontvangt een subsidie van 10 miljoen euro uit het Droomfonds van de Nationale Postcode Loterij. Het geld gaat naar de ontwikkeling van gentherapie voor kinderen met cystinose.
Cystinose is een zeldzame erfelijke aandoening waarbij cystine ophoopt en lichaamscellen beschadigd raken, met de nieren en longen als eerste trefpunt. Kindernefroloog Michiel Schreuder van het Radboudumc leidt het onderzoek naar gentherapie tegen cystinose. Hij is mede-initiatiefnemer van Kidnie, dat werd opgericht in samenwerking met de Nierstichting, en waarin kindernefrologen en onderzoekers uit heel Nederland hun krachten bundelen.
Met gentherapie kunnen nierziekten bij de bron worden aangepakt. “Ons doel is om het erfelijke DNA-foutje bij cystinose in de nier te herstellen”, legt kinderarts Rik Westland uit in een bericht van het Amsterdam UMC. Gentherapie op de juiste plaats van bestemming krijgen is lastig, maar “met deze bijdrage van het Droomfonds kunnen wij manieren ontwikkelen om dit toch voor elkaar te krijgen.”
Binnen 10 jaar tijd wil Kidnie van 0 naar 25% genezen kinderen. Dankzij het Droomfonds wordt dat realiteit, zegt Schreuder in een bericht van het Radboudumc. “Dit betekent voor de meer dan vierduizend kinderen en hun families een kans op een toekomst zonder constante ziekenhuisbezoeken en onzekerheid. Voor kinderen kan dit het verschil maken tussen overleven en echt leven.”
Bronnen: