Amerikaanse goedkeuring luspatercept-aamt voor behandeling anemie bij bèta-thalassemie

Delen via:

De Amerikaanse FDA heeft luspatercept-aamt goedgekeurd voor de behandeling van anemie bij volwassen patiënten met bèta-thalassemie die regelmatige bloedtransfusies nodig hebben.

De goedkeuring is gebaseerd op de gerandomiseerde, dubbelblinde multicenter BELIEVE-studie waarin 336 patiënten 2:1 werden gerandomiseerd naar een behandeling met luspatercept-aamt (n = 224) of placebo (n = 112). Van de patiënten die luspatercept-aamt ontvingen, bereikte 21,4% het primaire eindpunt, een vermindering van het aantal transfusies van ten minste 33%. In de placebogroep was dit 4,5% (risicoverschil 17,0; 95%-BI 10,4-23,6; p < 0,0001). De meest voorkomende bijwerkingen (> 10%) waren hoofdpijn, botpijn, gewrichtspijn, vermoeidheid, hoesten, buikpijn, diarree en duizeligheid. De aanbevolen startdosis is 1 mg/kg eenmaal per 3 weken door subcutane injectie.



Bronnen:

  1. ESMO

Proefschrift Antithrombotic Stewardship

dec 2019 | Hematologie

Lees meer over Proefschrift Antithrombotic Stewardship

Venetoclax met rituximab vergoed vanuit basispakket

dec 2019 | Hematologie

Lees meer over Venetoclax met rituximab vergoed vanuit basispakket

Zuurstofscan ontrafelt sikkelcelziekte

nov 2019 | Hematologie

Lees meer over Zuurstofscan ontrafelt sikkelcelziekte

Proof-of-concept voor aanpak van het enzymatische defect bij erfelijke enzymopathie

nov 2019 | Hematologie

Lees meer over Proof-of-concept voor aanpak van het enzymatische defect bij erfelijke enzymopathie

Lage doses melphalan effectief bij ouderen met R/R AML

nov 2019 | Hematologie

Lees meer over Lage doses melphalan effectief bij ouderen met R/R AML

Verhoogd infectierisico na leukemie

nov 2019 | Hematologie

Lees meer over Verhoogd infectierisico na leukemie

VTE & Kanker: tijd voor een nieuwe aanpak?

20 Nov 2018 om 20:30 | Hematologie

Lees meer over VTE & Kanker: tijd voor een nieuwe aanpak?
Er zijn geen e-learnings gevonden.
Er zijn geen bijeenkomsten gevonden.

CAR T-celtherapie ook effectief bij hoogrisico B-ALL

Lees meer
Lees meer over CAR T-celtherapie ook effectief bij hoogrisico B-ALL

Nivolumab bij patiënten met RR Hodgkin-lymfoom

Lees meer
Lees meer over Nivolumab bij patiënten met RR Hodgkin-lymfoom

Acalabrutinib verbetert PFS bij RR-CLL

Lees meer
Lees meer over Acalabrutinib verbetert PFS bij RR-CLL

Geen voordeel onderhoud met rituximab na R-CHOP bij DLBCL

Lees meer
Lees meer over Geen voordeel onderhoud met rituximab na R-CHOP bij DLBCL

Venetoclax plus bortezomib en dexamethason bij patiënten met RRMM

Lees meer
Lees meer over Venetoclax plus bortezomib en dexamethason bij patiënten met RRMM

Duurzame responsen imetelstat bij laagrisico-MDS

Lees meer
Lees meer over Duurzame responsen imetelstat bij laagrisico-MDS

Zwangerschap bij CML-patiënten

Lees meer
Lees meer over Zwangerschap bij CML-patiënten

Finale resultaten gilteritinib bij FLT3mut+ recidiverende/refractaire AML

Lees meer
Lees meer over Finale resultaten gilteritinib bij FLT3mut+ recidiverende/refractaire AML

HARMONY: Europese publiek-private dataverzameling haalbaar

Lees meer
Lees meer over HARMONY: Europese publiek-private dataverzameling haalbaar
Er zijn geen podcasts gevonden.