Amerikaanse goedkeuring luspatercept-aamt voor behandeling anemie bij bèta-thalassemie

Delen via:

De Amerikaanse FDA heeft luspatercept-aamt goedgekeurd voor de behandeling van anemie bij volwassen patiënten met bèta-thalassemie die regelmatige bloedtransfusies nodig hebben.

De goedkeuring is gebaseerd op de gerandomiseerde, dubbelblinde multicenter BELIEVE-studie waarin 336 patiënten 2:1 werden gerandomiseerd naar een behandeling met luspatercept-aamt (n = 224) of placebo (n = 112). Van de patiënten die luspatercept-aamt ontvingen, bereikte 21,4% het primaire eindpunt, een vermindering van het aantal transfusies van ten minste 33%. In de placebogroep was dit 4,5% (risicoverschil 17,0; 95%-BI 10,4-23,6; p < 0,0001). De meest voorkomende bijwerkingen (> 10%) waren hoofdpijn, botpijn, gewrichtspijn, vermoeidheid, hoesten, buikpijn, diarree en duizeligheid. De aanbevolen startdosis is 1 mg/kg eenmaal per 3 weken door subcutane injectie.



Bronnen:

  1. ESMO

Nieuwe chronische ontstekingsziekte ontdekt

jan 2020 | Hematologie

Lees meer over Nieuwe chronische ontstekingsziekte ontdekt

Diagnose en testen bij FLT3+ AML

jan 2020 | Hematologie

Lees meer over Diagnose en testen bij FLT3+ AML

De wereldwijde behoefte en beschikbaarheid van bloedproducten: kloof tussen behoefte en aanbod is groot

jan 2020 | Hematologie

Lees meer over De wereldwijde behoefte en beschikbaarheid van bloedproducten: kloof tussen behoefte en aanbod is groot

Bendamustine verbetert eventvrije overleving bij ouderen met indolent B-cellymfoom

jan 2020 | Hematologie

Lees meer over Bendamustine verbetert eventvrije overleving bij ouderen met indolent B-cellymfoom

Mechanismen achter cytokine-geïnduceerde HSPC-mobilisatie

jan 2020 | Hematologie

Lees meer over Mechanismen achter cytokine-geïnduceerde HSPC-mobilisatie

Metabool syndroom verhoogt risico recidief VTE

jan 2020 | Hematologie

Lees meer over Metabool syndroom verhoogt risico recidief VTE

VTE & Kanker: tijd voor een nieuwe aanpak?

20 Nov 2018 om 20:30 | Hematologie

Lees meer over VTE & Kanker: tijd voor een nieuwe aanpak?
Er zijn geen e-learnings gevonden.
Er zijn geen bijeenkomsten gevonden.

Immuuntherapie met blinatumomab bij kinderen met recidiverende B-ALL

Lees meer
Lees meer over Immuuntherapie met blinatumomab bij kinderen met recidiverende B-ALL

Sutimlimab effectief bij patiënten met koudeagglutinatieziekte

Lees meer
Lees meer over Sutimlimab effectief bij patiënten met koudeagglutinatieziekte

Onderhoudsbehandeling verbetert overleving bij ouderen met AML

Lees meer
Lees meer over Onderhoudsbehandeling verbetert overleving bij ouderen met AML

Onderzoek valideert BCL11A als therapeutisch doelwit bij sikkelcelziekte

Lees meer
Lees meer over Onderzoek valideert BCL11A als therapeutisch doelwit bij sikkelcelziekte

Toevoeging daratumumab verbetert overleving bij RRMM

Lees meer
Lees meer over Toevoeging daratumumab verbetert overleving bij RRMM

Behandeling van primaire plasmacelleukemie met carfilzomib en lenalidomide

Lees meer
Lees meer over Behandeling van primaire plasmacelleukemie met carfilzomib en lenalidomide

Orale argininesuppletie effectief bij kinderen met SCD en vaso-occlusieve crises

Lees meer
Lees meer over Orale argininesuppletie effectief bij kinderen met SCD en vaso-occlusieve crises

Meer bloedingen bij patiënten die aspirine plus DOAC gebruiken

Lees meer
Lees meer over Meer bloedingen bij patiënten die aspirine plus DOAC gebruiken

Eltrombopag voor ITP-patiënten die chirurgie moeten ondergaan

Lees meer
Lees meer over Eltrombopag voor ITP-patiënten die chirurgie moeten ondergaan
Er zijn geen podcasts gevonden.