De Amerikaanse FDA heeft luspatercept-aamt goedgekeurd voor de behandeling van anemie bij volwassen patiënten met bèta-thalassemie die regelmatige bloedtransfusies nodig hebben.
De goedkeuring is gebaseerd op de gerandomiseerde, dubbelblinde multicenter BELIEVE-studie waarin 336 patiënten 2:1 werden gerandomiseerd naar een behandeling met luspatercept-aamt (n = 224) of placebo (n = 112). Van de patiënten die luspatercept-aamt ontvingen, bereikte 21,4% het primaire eindpunt, een vermindering van het aantal transfusies van ten minste 33%. In de placebogroep was dit 4,5% (risicoverschil 17,0; 95%-BI 10,4-23,6; p < 0,0001). De meest voorkomende bijwerkingen (> 10%) waren hoofdpijn, botpijn, gewrichtspijn, vermoeidheid, hoesten, buikpijn, diarree en duizeligheid. De aanbevolen startdosis is 1 mg/kg eenmaal per 3 weken door subcutane injectie.
Bronnen:
- ESMO