In de HGB-212-studie bereikten 16 van 18 patiënten (89%) met transfusie-afhankelijke bètathalassemie en genotypes β0/β0, β0/β+IVS-I-110 of β+IVS-I-110/β+IVS-I-110 na behandeling met betibeglogene autotemcel (beti-cel) transfusie-onafhankelijkheid. Dit is vergelijkbaar met resultaten bij patiënten met niet-β0/β0 genotypes in de voorgaande HGB-207-studie.
Eerder behandelen met ruxolitinib lijkt overlevingsvoordeel van MF-patiënten met int-2 of hoog risico te vergroten
okt 2017 | MPN