Gentherapie met betibeglogene autotemcel resulteerde in een aanhoudend HbAT87Q-niveau en een totaal hemoglobinegehalte dat hoog genoeg was om transfusie-onafhankelijkheid mogelijk te maken bij de meeste patiënten met bètathalassemie die geen β0/β0-genotype hebben, inclusief patiënten jonger dan 12 jaar.
Mutaties in TP53, TET2 en RUNX1 voorspellen progressie bij laag- en intermediair-I-risico del(5q) MDS
mrt 2017 | MDS