Gentherapie met betibeglogene autotemcel resulteerde in een aanhoudend HbAT87Q-niveau en een totaal hemoglobinegehalte dat hoog genoeg was om transfusie-onafhankelijkheid mogelijk te maken bij de meeste patiënten met bètathalassemie die geen β0/β0-genotype hebben, inclusief patiënten jonger dan 12 jaar.
Effectiviteit en veiligheid van verlengde profylaxe met letermovir
apr 2024 | Leukemie, Lymfoom, MDS, Stamceltransplantatie, Virale infecties