Gentherapie met betibeglogene autotemcel resulteerde in een aanhoudend HbAT87Q-niveau en een totaal hemoglobinegehalte dat hoog genoeg was om transfusie-onafhankelijkheid mogelijk te maken bij de meeste patiënten met bètathalassemie die geen β0/β0-genotype hebben, inclusief patiënten jonger dan 12 jaar.
Fitusiran-profylaxe bij hemofilie A of B na overstap van BPA/CFC-profylaxe: de ATLAS-PPX-studie
jul 2024 | Benigne hematologie