Gentherapie met betibeglogene autotemcel resulteerde in een aanhoudend HbAT87Q-niveau en een totaal hemoglobinegehalte dat hoog genoeg was om transfusie-onafhankelijkheid mogelijk te maken bij de meeste patiënten met bètathalassemie die geen β0/β0-genotype hebben, inclusief patiënten jonger dan 12 jaar.
Oratie Erik Klok: Kijken naar de persoon om het bloedstolsel heen
mrt 2023 | Benigne hematologie, Vasculaire geneeskunde