Eerste gentherapie voor behandeling van ernstige hemofilie A

Delen via:

Valoctocogene roxaparvovec heeft een positief advies gekregen van de EMA. Het is de eerste goedgekeurde gentherapie voor de behandeling van volwassen patiënten met ernstige hemofilie A.

De werkzame stof in valoctocogene roxaparvovec bestaat uit een gen voor factor VIII verpakt in AAV5. De patiënt krijgt het middel eenmalig via een infuus. De werkzaamheid van de gentherapie is onderzocht in een fase III-studie met 134 patiënten. De resultaten lieten zien dat de factor VIII-activiteit in het bloed bij bijna alle patiënten hoger werd na behandeling. Ook nam het aantal bloedingen en het gebruik van factor VIII bevattende medicatie sterk af.

In het hoofdonderzoek is het positieve effect na een eenmalig infuus voor ten minste twee jaar aangetoond. In een ander, kleiner onderzoek is een effect van behandeling tot ten minste vijf jaar gezien. Hepatotoxiciteit, hoofdpijn, gewrichtspijn en misselijkheid waren de meest voorkomende bijwerkingen.

Op dit moment adviseert het geneesmiddelenbeoordelingscomité CHMP een voorwaardelijke handelsvergunning voor valoctocogene roxaparvovec op de Europese markt. Patiënten worden 15 jaar lang gevolgd om de werkzaamheid en veiligheid op de lange termijn in kaart te brengen.

Bron:

College ter beoordeling van Geneesmiddelen

Positief EMA-advies voor melfalan flufenamide bij RRMM

aug 2022 | MM

Lees meer over Positief EMA-advies voor melfalan flufenamide bij RRMM

Ruxolitinib bij polycythaemia vera: 5-jaar follow-up van RESPONSE-2

aug 2022 | MPN

Lees meer over Ruxolitinib bij polycythaemia vera: 5-jaar follow-up van RESPONSE-2

Studie bewijst veiligheid van vroeg stoppen carbapenem

aug 2022 | Leukemie, Lymfoom, MM, Stamceltransplantatie

Lees meer over Studie bewijst veiligheid van vroeg stoppen carbapenem

Toevoegen stamceltransplantatie aan lenalidomide-bortezomib-dexamethason verbetert PFS bij MM

aug 2022 | MM, Stamceltransplantatie

Lees meer over Toevoegen stamceltransplantatie aan lenalidomide-bortezomib-dexamethason verbetert PFS bij MM

De meerwaarde van breath-holdtechniek bij bestraling van lymfomen

aug 2022 | Borstkanker, Longoncologie, Lymfoom

Lees meer over De meerwaarde van breath-holdtechniek bij bestraling van lymfomen

Kinderen met (actieve) IBD hebben toegenomen risico op VTE

jul 2022 | IBD, Kinderen

Lees meer over Kinderen met (actieve) IBD hebben toegenomen risico op VTE

Webcast Immuuntherapie: herkennen van bijwerkingen en acties voor de niet-oncoloog

7 sep 2022 om 20:30 | Immuuntherapie

Lees meer over Webcast Immuuntherapie: herkennen van bijwerkingen en acties voor de niet-oncoloog

Vaccinatiezorg voor medische risicogroepen

11 aug 2022 | HIV

Lees meer over Vaccinatiezorg voor medische risicogroepen

Kijk verder dan de huid #2 - Patiënt Management

8 jul 2022 | Lymfoom

Lees meer over Kijk verder dan de huid #2 - Patiënt Management

Gewone symptomen van zeldzame ziekten

20 apr 2022 om 20:30

Lees meer over Gewone symptomen van zeldzame ziekten

Behandeling van eosinofiele aandoeningen EGPA en HES

23 mrt 2022 om 20:30 | Astma

Lees meer over Behandeling van eosinofiele aandoeningen EGPA en HES

Eosinofiel gedreven aandoeningen en de behandeling

23 mrt 2022 om 20:30

Lees meer over Eosinofiel gedreven aandoeningen en de behandeling

De toekomst van antistollingszorg in Nederland

15 feb 2022

Lees meer over De toekomst van antistollingszorg in Nederland

Webcast Long covid: wat weten we, wat kunt u verwachten, wat kunt u doen?

10 nov 2021 om 20:30

Lees meer over Webcast Long covid: wat weten we, wat kunt u verwachten, wat kunt u doen?

Levensbedreigende trombocytopenieën

22 sep 2021 om 20:30 | Benigne hematologie

Lees meer over Levensbedreigende trombocytopenieën
Er zijn geen bijeenkomsten gevonden.

Tweede keer stoppen met een TKI bij chronische myeloïde leukemie blijkt lastig

Lees meer
Lees meer over Tweede keer stoppen met een TKI bij chronische myeloïde leukemie blijkt lastig

Levensverwachting bij haarcelleukemie bijna gelijk aan die in algemene bevolking

Lees meer
Lees meer over Levensverwachting bij haarcelleukemie bijna gelijk aan die in algemene bevolking

Nieuwe combinatie-immuuntherapie voor RRMM

Lees meer
Lees meer over Nieuwe combinatie-immuuntherapie voor RRMM

Combinatie zanubrutinib plus obinutuzumab bij recidiverend of refractair folliculair lymfoom

Lees meer
Lees meer over Combinatie zanubrutinib plus obinutuzumab bij recidiverend of refractair folliculair lymfoom

Nederlandse CAR T-tumorboard bevestigt uitkomsten van axi-cel bij DLBCL

Lees meer
Lees meer over Nederlandse CAR T-tumorboard bevestigt uitkomsten van axi-cel bij DLBCL

ELIANA: tisagenlecleucel is ook op langere termijn potentieel curatief

Lees meer
Lees meer over ELIANA: tisagenlecleucel is ook op langere termijn potentieel curatief

Risicofactoren en uitkomsten van hemato-oncologische patiënten met COVID-19

Lees meer
Lees meer over Risicofactoren en uitkomsten van hemato-oncologische patiënten met COVID-19

Toevoeging van ibrutinib verbetert PFS bij ouderen met mantelcellymfoom

Lees meer
Lees meer over Toevoeging van ibrutinib verbetert PFS bij ouderen met mantelcellymfoom

Decitabine als alternatieve inductiebehandeling bij ouderen met AML

Lees meer
Lees meer over Decitabine als alternatieve inductiebehandeling bij ouderen met AML

AML Hulpgids voor patiënten

mrt 2021 | Leukemie

Lees meer over AML Hulpgids voor patiënten

De behandeling van AML, bekeken vanuit de verpleegkundig specialist

okt 2020

Lees meer over De behandeling van AML, bekeken vanuit de verpleegkundig specialist

AML-Podcastserie

jul 2020

Lees meer over AML-Podcastserie

Stamceltransplantatie bij AML

apr 2020 | Transplantatie

Lees meer over Stamceltransplantatie bij AML

AML-behandeling in de perifere setting

apr 2020

Lees meer over AML-behandeling in de perifere setting

Diagnose en testen bij FLT3+ AML

jan 2020 | Leukemie

Lees meer over Diagnose en testen bij FLT3+ AML

MedNet Dermatologie nr 1-2022

jul 2022

Lees meer over MedNet Dermatologie nr 1-2022