Eerste gentherapie voor behandeling van ernstige hemofilie A

Delen via:

Valoctocogene roxaparvovec heeft een positief advies gekregen van de EMA. Het is de eerste goedgekeurde gentherapie voor de behandeling van volwassen patiënten met ernstige hemofilie A.

De werkzame stof in valoctocogene roxaparvovec bestaat uit een gen voor factor VIII verpakt in AAV5. De patiënt krijgt het middel eenmalig via een infuus. De werkzaamheid van de gentherapie is onderzocht in een fase III-studie met 134 patiënten. De resultaten lieten zien dat de factor VIII-activiteit in het bloed bij bijna alle patiënten hoger werd na behandeling. Ook nam het aantal bloedingen en het gebruik van factor VIII bevattende medicatie sterk af.

In het hoofdonderzoek is het positieve effect na een eenmalig infuus voor ten minste twee jaar aangetoond. In een ander, kleiner onderzoek is een effect van behandeling tot ten minste vijf jaar gezien. Hepatotoxiciteit, hoofdpijn, gewrichtspijn en misselijkheid waren de meest voorkomende bijwerkingen.

Op dit moment adviseert het geneesmiddelenbeoordelingscomité CHMP een voorwaardelijke handelsvergunning voor valoctocogene roxaparvovec op de Europese markt. Patiënten worden 15 jaar lang gevolgd om de werkzaamheid en veiligheid op de lange termijn in kaart te brengen.

Bron:

College ter beoordeling van Geneesmiddelen

36% van de geregistreerde klinische trials heeft geen gepubliceerde resultaten

mrt 2024

Lees meer over 36% van de geregistreerde klinische trials heeft geen gepubliceerde resultaten

MRI en lumbaalpunctie niet altijd vereist om ICANS te behandelen

mrt 2024 | Immuuntherapie, Leukemie, Lymfoom

Lees meer over MRI en lumbaalpunctie niet altijd vereist om ICANS te behandelen

Medisch bewijs sneller vinden met EvidenceHunt

mrt 2024

Lees meer over Medisch bewijs sneller vinden met EvidenceHunt

Klinisch bewijs binnen handbereik met behulp van AI

mrt 2024 | Bacteriële infecties

Lees meer over Klinisch bewijs binnen handbereik met behulp van AI

Sluisgeneesmiddelen: alle ins en outs

mrt 2024

Lees meer over Sluisgeneesmiddelen: alle ins en outs

Tislelizumab plus zanubrutinib bij Richter-transformatie: een fase II-studie

mrt 2024 | Leukemie, Lymfoom

Lees meer over Tislelizumab plus zanubrutinib bij Richter-transformatie: een fase II-studie

Challenges in advanced Cutaneous T-cell Lymphoma (CTCL) – diagnosis and management

10 jun 2024 om 16:30 | Lymfoom

Lees meer over Challenges in advanced Cutaneous T-cell Lymphoma (CTCL) – diagnosis and management

Targeted therapy binnen de hematologie: welke BTKi voor wie?

29 feb 2024 om 20:00 | Leukemie, Lymfoom

Lees meer over Targeted therapy binnen de hematologie: welke BTKi voor wie?

ITP zorg: kan het anders?
Pathofysiologie, diagnostiek en behandeling

27 sep 2023 om 20:00 | Benigne hematologie

Lees meer over ITP zorg: kan het anders?
Pathofysiologie, diagnostiek en behandeling

CMV-infecties bij post-transplantatiepatiënten; een behandellandschap in ontwikkeling

6 jun 2023 | Stamceltransplantatie, Virale infecties

Lees meer over CMV-infecties bij post-transplantatiepatiënten; een behandellandschap in ontwikkeling

Keynote Webinar | Spotlight on Cardio-Oncology

16 mei 2023 om 17:30

Lees meer over Keynote Webinar | Spotlight on Cardio-Oncology

Antistolling en bloedingen

8 dec 2022 om 20:00

Lees meer over Antistolling en bloedingen

Webcast Immuuntherapie: herkennen van bijwerkingen en acties voor de niet-oncoloog

12 okt 2022 | Immuuntherapie

Lees meer over Webcast Immuuntherapie: herkennen van bijwerkingen en acties voor de niet-oncoloog

Gewone symptomen van zeldzame ziekten

27 sep 2022

Lees meer over Gewone symptomen van zeldzame ziekten

Behandeling van eosinofiele aandoeningen EGPA en HES

21 sep 2022 | Astma

Lees meer over Behandeling van eosinofiele aandoeningen EGPA en HES

Twent-EHA 2024 – Het Groene Alternatief

donderdag 13 jun 2024 t/m zondag 16 jun 2024 | Benigne hematologie, Leukemie, Lymfoom, MDS, MM, MPN, Stamceltransplantatie

Lees meer over Twent-EHA 2024 – Het Groene Alternatief

Hematoloog op Schiermonnikoog - ASH in Nederland

zondag 8 dec 2024 t/m woensdag 11 dec 2024 | Benigne hematologie, Leukemie, Lymfoom, MDS, MM, MPN, Stamceltransplantatie

Lees meer over Hematoloog op Schiermonnikoog - ASH in Nederland

Prognose patiënten met R/R DLBCL in pre-CAR T-tijdperk slecht

jun 2023 | Lymfoom, Stamceltransplantatie

Lees meer over Prognose patiënten met R/R DLBCL in pre-CAR T-tijdperk slecht

Langetermijnresultaten venetoclax-obinutuzumab bij CLL positief

jun 2023 | Leukemie

Lees meer over Langetermijnresultaten venetoclax-obinutuzumab bij CLL positief

Ruxolitinib is effectief bij myelofibrose ongeacht anemie en transfusiestatus

jun 2023 | MPN

Lees meer over Ruxolitinib is effectief bij myelofibrose ongeacht anemie en transfusiestatus

Verhoogde risico’s bij hemochromatose C282Y-homozygoten

jun 2023 | Benigne hematologie, Diabetes

Lees meer over Verhoogde risico’s bij hemochromatose C282Y-homozygoten

ATRA-ATO-regime biedt overlevingsvoordeel bij APL

jun 2023 | Leukemie

Lees meer over ATRA-ATO-regime biedt overlevingsvoordeel bij APL

Behandelingen recidiverend en refractair PTCL in kaart gebracht

jun 2023 | Lymfoom, Stamceltransplantatie

Lees meer over Behandelingen recidiverend en refractair PTCL in kaart gebracht

Eerste fase III-resultaten cilta-cel bij lenalidomide-refractaire MM-patiënten

jun 2023 | MM

Lees meer over Eerste fase III-resultaten cilta-cel bij lenalidomide-refractaire MM-patiënten

Baseline-eiwitprofielen kunnen MRD-status bij CLL voorspellen

jun 2023 | Leukemie

Lees meer over Baseline-eiwitprofielen kunnen MRD-status bij CLL voorspellen

Exa-cel: remedie voor patiënten met transfusieafhankelijke β-thalassemie

jun 2023 | Benigne hematologie

Lees meer over Exa-cel: remedie voor patiënten met transfusieafhankelijke β-thalassemie

De behandeling van AML, bekeken vanuit de verpleegkundig specialist

okt 2020

Lees meer over De behandeling van AML, bekeken vanuit de verpleegkundig specialist

AML-Podcastserie

jul 2020

Lees meer over AML-Podcastserie

Stamceltransplantatie bij AML

apr 2020 | Transplantatie

Lees meer over Stamceltransplantatie bij AML

AML-behandeling in de perifere setting

apr 2020

Lees meer over AML-behandeling in de perifere setting

Diagnose en testen bij FLT3+ AML

jan 2020 | Leukemie

Lees meer over Diagnose en testen bij FLT3+ AML

MedNet Hematologie 2024-01

feb 2024

Lees meer over MedNet Hematologie 2024-01

MedNet Hematologie 2023-06

dec 2023

Lees meer over MedNet Hematologie 2023-06

MedNet Hematologie 2023-05

okt 2023

Lees meer over MedNet Hematologie 2023-05

MedNet Hematologie 2023-04

aug 2023

Lees meer over MedNet Hematologie 2023-04

MedNet Hematologie 2023-03

jun 2023

Lees meer over MedNet Hematologie 2023-03

MedNet Hematologie 2023-02

apr 2023

Lees meer over MedNet Hematologie 2023-02

MedNet Hematologie 2023-01

feb 2023

Lees meer over MedNet Hematologie 2023-01

MedNet Hematologie 2022-06

dec 2022

Lees meer over MedNet Hematologie 2022-06

MedNet Hematologie 2022-05

okt 2022

Lees meer over MedNet Hematologie 2022-05