PUPs A-LONG is de eerste studie naar recombinant factor VIII met een verlengde halfwaardetijd (rFVIIIFc) bij hemofilie A-patiënten die niet eerder werden behandeld. De incidentie van remmers voor patiënten met ≥ 10 blootstellingsdagen was 31,1%; de incidentie van remmers met een hoge titer was met 15,6% relatief laag.
Beti-cel bij transfusie-afhankelijke ernstige bètathalassemie met β0 en β+IVS-I-110 genotypes
feb 2025 | Benigne hematologie