Bij patiënten met ernstige hemofilie A leidde behandeling met valoctocogene roxaparvovec tot endogene productie van factor VIII en – ten opzichte van factor VIII-profylaxe – tot een significante afname van het aantal bloedingen en het gebruik van factor VIII-concentraat.
Sequentiële CD7-gerichte CAR T-celtherapie en allogene HSCT zonder GVHD-profylaxe
jul 2024 | Leukemie, Lymfoom, Stamceltransplantatie