Bij patiënten met ernstige hemofilie A leidde behandeling met valoctocogene roxaparvovec tot endogene productie van factor VIII en – ten opzichte van factor VIII-profylaxe – tot een significante afname van het aantal bloedingen en het gebruik van factor VIII-concentraat.
Meer informatie is alleen toegankelijk voor abonnees die voorschrijfbevoegd zijn.
LoginLet op: Om alle informatie te kunnen zien heeft u een account nodig om in te loggen. Bent u al ingelogd? Dan heeft u onvoldoende rechten om deze informatie te bekijken. Wilt u uw account aanpassen? Klik dan hier
Lees ook uit ons ASH-dossier het artikel siRNA fitusiran effectief en veilig bij hemofilie A of B zonder remmers