Bij kinderen met ernstige hemofilie A zorgde eenmaal wekelijks efanesoctocog alfa voor een hoge factor VIII-activiteit in het normale tot bijna-normale bereik (> 40 IE/dl) gedurende 3 dagen en > 10 IE/dl gedurende bijna 7 dagen na toediening, wat leidde tot een effectieve preventie van bloedingen.
Veiligheid en effectiviteit van mitapivat bij niet-transfusieafhankelijke alfa- of bètathalassemie
nov 2022 | Benigne hematologie