Subcutane fitusiran-profylaxe resulteerde in een statistisch significante afname van het aantal bloedingen per jaar bij patiënten met hemofilie A of hemofilie B met remmers. Tweederde van de deelnemers had geen enkele behandelde bloeding.
Verbeterde kwaliteit van leven bij hemofilie B na gentherapie met fidanacogene elaparvovec
dec 2025 | Benigne hematologie