Subcutane fitusiran-profylaxe resulteerde in een statistisch significante afname van het aantal bloedingen per jaar bij patiënten met hemofilie A of hemofilie B met remmers. Tweederde van de deelnemers had geen enkele behandelde bloeding.
Nieuwe aangeboren bloedziekte ontdekt: NMNAT3-deficiëntie
feb 2026 | Benigne hematologie