Uit resultaten van de RACE-trial blijkt dat de toevoeging van eltrombopag aan standaard immuunsuppressieve therapie leidt tot een verbeterde hematologische respons bij niet eerder behandelde patiënten met ernstige aplastische anemie. Ook de kwaliteit en snelheid van het hematologische herstel waren beter bij de combinatiebehandeling, zonder dat additionele toxiciteit werd waargenomen.
Beti-cel bij transfusie-afhankelijke ernstige bètathalassemie met β0 en β+IVS-I-110 genotypes
feb 2025 | Benigne hematologie