Een post-hocanalyse van de fase III-studie HOPE-B na 24 maanden follow-up laat zien dat etranacogene dezaparvovec een veilige en effectieve behandeloptie is voor patiënten met (matig) ernstige hemofilie B.
Veiligheid en effectiviteit van mitapivat bij niet-transfusieafhankelijke alfa- of bètathalassemie
nov 2022 | Benigne hematologie