Een eenmalige infusie van etranacogene dezaparvovec resulteerde in een duurzame endogene factor IX-expressie gedurende een periode van 5 jaar bij mannen met hemofilie B. Dat blijkt uit de eindanalyse van de HOPE-B-studie. Het jaarlijkse aantal bloedingen bleef laag en het gebruik van exogeen factor IX daalde met 96%.
Landelijke immuun-effectorcelwerkgroep bundelt krachten voor het ontwikkelen van een behandeling met huisgemaakte CAR T-cellen
mrt 2021 | Lymfoom