Een eenmalige infusie van etranacogene dezaparvovec resulteerde in een duurzame endogene factor IX-expressie gedurende een periode van 5 jaar bij mannen met hemofilie B. Dat blijkt uit de eindanalyse van de HOPE-B-studie. Het jaarlijkse aantal bloedingen bleef laag en het gebruik van exogeen factor IX daalde met 96%.
Revumenib eerste doelgerichte medicijn voor leukemie als gevolg van herschikt KMT2A of gemuteerd NPM1
nov 2023 | Leukemie