Expanded access: van toegangsweg tot medicijnen naar bron van onderzoeksdata

Delen via:

Op 10 oktober promoveerde Tobias Polak cum laude aan het Erasmus MC Rotterdam op zijn proefschrift ’Unlocking the Value of Expanded Access: Ethical, Statistical, and Policy Considerations’. Als promotor trad op prof. dr. C.A. Uyl – de Groot; copromotor was dr. J. van Rosmalen. Tobias Polak is momenteel werkzaam als Strategy Consultant en Scientific Advisor Expanded Access.

Wat was het doel van je promotieonderzoek?

Mijn promotieonderzoek richtte zich op de praktijk van expanded access, een relatief onbekend gebied waarin toegang wordt geboden tot medicatie die nog niet is geregistreerd. Ik heb onderzocht hoe expanded access is ontstaan en hoe het in de praktijk gebracht kan worden. Dit onderzoek, een onderdeel van een samenwerking tussen de Erasmus School of Health Policy & Management, Erasmus MC, en myTomorrows, gaf me de kans om met een wetenschappelijke blik de dagelijkse problemen binnen deze praktijk te analyseren. Het hoofddoel was: bepalen of expanded access-programma’s, naast het bieden van toegang tot medicatie, ook waardevolle data kunnen opleveren. Ik kom uit een doktersnest – en ben getrouwd met een dokter – maar heb zelf econometrie gestudeerd met een afstudeerscriptie bij biostatistiek in het Erasmus MC.

Wat wil jij dat de klinische dokter van jouw onderzoek weet?

Ik zou het geweldig vinden als klinische artsen zich bewust zijn van het bestaan van expanded access. Dit concept, toegelicht in ons NTvG-artikel, maakt het mogelijk om medicijnen die nog in fase I, II of III van klinische proeven zijn, voor te schrijven via een artsverklaring of compassionate use-programma. In Nederland wordt expanded access vaak verward met off-labelgebruik of medicijnen die wachten op vergoeding. Belangrijk is dat expanded access betrekking heeft op middelen zonder enige officiële indicatie. Hoewel dit in de onco-hematologie binnen academische centra redelijk bekend is, ontbreekt deze kennis vaak in andere medisch specialismen. Dit is bijvoorbeeld relevant voor patiënten met psychiatrische aandoeningen die beperkte behandelingsopties hebben; hier heb ik samen met collega’s Stefan Vermeulen en Eline Bunnik recent onderzoek naar gedaan. Mijn doel is niet expanded access te bevorderen, maar om het bewustzijn hierover te vergroten.

Wat was het meest frustrerende onderdeel van je onderzoek?

Het meest frustrerende aspect van mijn onderzoek was zonder twijfel het aanvragen van subsidies, het verzamelen van datasets en het indienen van wetenschappelijke artikelen. Deze processen kunnen behoorlijk demotiverend zijn en veel van de passie en energie van onderzoekers wegnemen.

Aan de andere kant was het leukste deel van mijn onderzoek het samen schrijven van ongeveer 10 papers, met mijn destijds vriend, nu man, dr. David Cucchi. Gedurende de coronaperiode, toen we samen thuis waren, ontdekten we dat we veel ideeën hadden voor papers op het raakvlak van onze respectievelijke onderzoeksgebieden – David is internist in opleiding en gepromoveerd in de hematologie.

Welk moment/inzicht bracht een doorbraak?

Mijn eerste paper, toen we nog niet wisten of data konden worden gebruikt – en hierover waren industrie en regulatoire experts sceptisch. De resultaten waren verrassend: we constateerden een toename in het structurele gebruik van expanded access als onderzoeksinstrument door regelgevers, onderzoekers en verzekeraars. Dit leidde ertoe dat ik werd uitgenodigd als visiting scholar in New York City bij een werkgroep (CUPA) die zich exclusief richt op expanded access – een thema dat in Nederland toch relatief onbekend is. Deze ervaring resulteerde zelfs in een publicatie in JAMA over de ethiek van onderzoek naar expanded access.

Wat is de vervolgvraag die voortkomt uit jouw onderzoek?

Expanded access (data) heeft vele facetten. Mijn onderzoek heeft diverse aspecten van expanded access belicht, waaronder ethiek (gelijke toegang en betaalbaarheid), statistiek (nieuwe methoden voor dataverwerking) en beleid (verschillende voorstellen voor vereenvoudiging en stroomlijning). Nu expanded access zich ontwikkelt tot meer dan alleen een toegangsweg tot medicijnen, en ook onderzoeksmogelijkheden biedt, is de centrale vraag: Hoe gaan we deze ontwikkelingen in de toekomst aanpakken en integreren in het huidige expanded accessbeleid?

Wat neem je zelf mee uit jouw promotieonderzoek? Wat zijn jouw volgende stappen?

Als buitenpromovendus die 1 dag per week aan het onderzoek werkte binnen een publiek-private samenwerking, vond ik de koppeling tussen de echte problemen uit mijn werk en mijn onderzoek zeer verrijkend. Die dynamiek tussen praktijk en theorie was cruciaal voor mij.

Een belangrijke les was het kiezen van copromotoren of coauteurs die mijn zwakke punten konden aanvullen. Dit heeft aanzienlijk bijgedragen aan mijn groei. Ook neem ik het inzicht mee dat een promotietraject vooral vanuit persoonlijke interesse en liefde voor onderzoek moet worden aangegaan, niet alleen als middel om een specialistische opleiding te volgen.

Wat betreft mijn volgende stappen, deze wijken af van mijn academische pad. Hier geldt wederom: afwisseling is een rode draad! Hoewel ik nog steeds betrokken ben bij myTomorrows voor wetenschappelijke vraagstukken over expanded access, werk ik momenteel bij een strategisch consultancybedrijf. Hier is de aanpak heel anders: snel problemen oplossen met weinig tijd voor lange overpeinzingen, in tegenstelling tot de academische wereld. Deze afwisseling vind ik zeer uitdagend en verrijkend. Maar ik sluit een terugkeer naar de universiteit zeker niet uit! 

BrECADD gaat BEACOPP vervangen bij klassiek hodgkinlymfoom

nov 2024 | Lymfoom

Lees meer over BrECADD gaat BEACOPP vervangen bij klassiek hodgkinlymfoom

Geautomatiseerde beoordeling Lugano-classificatie bij FDG-avide NHL

nov 2024 | Lymfoom

Lees meer over Geautomatiseerde beoordeling Lugano-classificatie bij FDG-avide NHL

Sleutelen aan CAR T-cellen voor beter effect bij neuroblastoom

nov 2024

Lees meer over Sleutelen aan CAR T-cellen voor beter effect bij neuroblastoom

Axatilimab bij chronische graft-versus-hostziekte

nov 2024 | Stamceltransplantatie

Lees meer over Axatilimab bij chronische graft-versus-hostziekte

Onderzoekers ontwikkelen manier om epilepsie na zeldzame beroerte te voorspellen

nov 2024 | Epilepsie, Neuro-vasculair

Lees meer over Onderzoekers ontwikkelen manier om epilepsie na zeldzame beroerte te voorspellen

Tweemaal daags acetylsalicylzuur superieur aan eenmaal daags bij essentiële trombocytemie

nov 2024 | MPN

Lees meer over Tweemaal daags acetylsalicylzuur superieur aan eenmaal daags bij essentiële trombocytemie

Hersenbloedingen in nieuw perspectief:
het belang van TIME=BRAIN en het couperen van antistolling

2 dec 2024 om 20:00 | Neuro-vasculair

Lees meer over Hersenbloedingen in nieuw perspectief:
het belang van TIME=BRAIN en het couperen van antistolling

AIHA: Diagnostiek en Management van Auto-Immuun Hemolyse

4 nov 2024

Lees meer over AIHA: Diagnostiek en Management van Auto-Immuun Hemolyse

Recent advances in the use of CAR T-cell therapies in relapsed/refractory diffuse large B-cell lymphoma and follicular lymphoma

1 okt 2024 om 12:00 | Lymfoom

Lees meer over Recent advances in the use of CAR T-cell therapies in relapsed/refractory diffuse large B-cell lymphoma and follicular lymphoma

Opioïden in de 2e lijn: Sleutels tot effectieve bestrijding van maligne pijn

10 sep 2024 om 20:00

Lees meer over Opioïden in de 2e lijn: Sleutels tot effectieve bestrijding van maligne pijn

Pakketbeslissingen en (on-)zekere kosteneffectiviteit: Willingness to Pay voor geneesmiddelen

1 jul 2024

Lees meer over Pakketbeslissingen en (on-)zekere kosteneffectiviteit: Willingness to Pay voor geneesmiddelen

Challenges in advanced Cutaneous T-cell Lymphoma (CTCL) – diagnosis and management

10 jun 2024 om 16:30 | Lymfoom

Lees meer over Challenges in advanced Cutaneous T-cell Lymphoma (CTCL) – diagnosis and management

Vertraagde eliminatie van hoge dosering methotrexaat. Een nefrologisch probleem of oncologisch noodgeval?

21 mei 2024 om 20:00 | Leukemie, Lymfoom

Lees meer over Vertraagde eliminatie van hoge dosering methotrexaat. Een nefrologisch probleem of oncologisch noodgeval?

Targeted therapy binnen de hematologie: welke BTKi voor wie?

29 feb 2024 om 20:00 | Leukemie, Lymfoom

Lees meer over Targeted therapy binnen de hematologie: welke BTKi voor wie?

ITP zorg: kan het anders?
Pathofysiologie, diagnostiek en behandeling

27 sep 2023 om 20:00 | Benigne hematologie

Lees meer over ITP zorg: kan het anders?
Pathofysiologie, diagnostiek en behandeling

E-learning flow cytometry immunophenotyping in cutaneous T-cell lymphoma

Lymfoom

Lees meer over E-learning flow cytometry immunophenotyping in cutaneous T-cell lymphoma

Hematoloog op Schiermonnikoog - ASH in Nederland

zondag 8 dec 2024 t/m woensdag 11 dec 2024 | Benigne hematologie, Leukemie, Lymfoom, MDS, MM, MPN, Stamceltransplantatie

Lees meer over Hematoloog op Schiermonnikoog - ASH in Nederland

Omgaan met remmers vraagt structurele aanpak

okt 2024 | Benigne hematologie

Lees meer over Omgaan met remmers vraagt structurele aanpak

Seksuele gezondheid bespreken blijkt lastig in de praktijk

okt 2024 | Benigne hematologie

Lees meer over Seksuele gezondheid bespreken blijkt lastig in de praktijk

Hemofiliebehandeling nog steeds in de lift

okt 2024 | Benigne hematologie

Lees meer over Hemofiliebehandeling nog steeds in de lift

Nog veel unmet needs op het gebied van hemofilie

okt 2024 | Benigne hematologie

Lees meer over Nog veel unmet needs op het gebied van hemofilie

Gewrichtsschade voorkomen bij mensen met hemofilie cruciaal

okt 2024 | Benigne hematologie

Lees meer over Gewrichtsschade voorkomen bij mensen met hemofilie cruciaal

Vrouwen en bloedingsziekten behoeven bijzondere aandacht

okt 2024 | Benigne hematologie

Lees meer over Vrouwen en bloedingsziekten behoeven bijzondere aandacht

Mentale gezondheid bij hemofilie moet niet onderschat worden

okt 2024 | Benigne hematologie

Lees meer over Mentale gezondheid bij hemofilie moet niet onderschat worden

Seksualiteit onmisbaar onderdeel van de zorg rond hemofilie

okt 2024 | Benigne hematologie

Lees meer over Seksualiteit onmisbaar onderdeel van de zorg rond hemofilie

Fysiotherapie en beweging belangrijk voor alle hemofiliepatiënten

okt 2024 | Benigne hematologie

Lees meer over Fysiotherapie en beweging belangrijk voor alle hemofiliepatiënten

Multidisciplinaire podcastserie: CMV-infectie;
Diagnostiek en management na transplantatie

jun 2024 | Niertransplantatie, Stamceltransplantatie, Virale infecties

Lees meer over Multidisciplinaire podcastserie: CMV-infectie;
Diagnostiek en management na transplantatie

De behandeling van AML, bekeken vanuit de verpleegkundig specialist

okt 2020

Lees meer over De behandeling van AML, bekeken vanuit de verpleegkundig specialist

AML-Podcastserie

jul 2020

Lees meer over AML-Podcastserie

Stamceltransplantatie bij AML

apr 2020 | Transplantatie

Lees meer over Stamceltransplantatie bij AML

AML-behandeling in de perifere setting

apr 2020

Lees meer over AML-behandeling in de perifere setting

Diagnose en testen bij FLT3+ AML

jan 2020 | Leukemie

Lees meer over Diagnose en testen bij FLT3+ AML

MedNet Hematologie 2024-05

okt 2024

Lees meer over MedNet Hematologie 2024-05

MedNet Hematologie 2024-04

aug 2024

Lees meer over MedNet Hematologie 2024-04

MedNet Hematologie 2024-03

jun 2024

Lees meer over MedNet Hematologie 2024-03

MedNet Hematologie 2024-02

apr 2024

Lees meer over MedNet Hematologie 2024-02

MedNet Hematologie 2024-01

feb 2024

Lees meer over MedNet Hematologie 2024-01

MedNet Hematologie 2023-06

dec 2023

Lees meer over MedNet Hematologie 2023-06

MedNet Hematologie 2023-05

okt 2023

Lees meer over MedNet Hematologie 2023-05

MedNet Hematologie 2023-04

aug 2023

Lees meer over MedNet Hematologie 2023-04

MedNet Hematologie 2023-03

jun 2023

Lees meer over MedNet Hematologie 2023-03