Op 10 oktober promoveerde Tobias Polak cum laude aan het Erasmus MC Rotterdam op zijn proefschrift ’Unlocking the Value of Expanded Access: Ethical, Statistical, and Policy Considerations’. Als promotor trad op prof. dr. C.A. Uyl – de Groot; copromotor was dr. J. van Rosmalen. Tobias Polak is momenteel werkzaam als Strategy Consultant en Scientific Advisor Expanded Access.
Wat was het doel van je promotieonderzoek?
Mijn promotieonderzoek richtte zich op de praktijk van expanded access, een relatief onbekend gebied waarin toegang wordt geboden tot medicatie die nog niet is geregistreerd. Ik heb onderzocht hoe expanded access is ontstaan en hoe het in de praktijk gebracht kan worden. Dit onderzoek, een onderdeel van een samenwerking tussen de Erasmus School of Health Policy & Management, Erasmus MC, en myTomorrows, gaf me de kans om met een wetenschappelijke blik de dagelijkse problemen binnen deze praktijk te analyseren. Het hoofddoel was: bepalen of expanded access-programma’s, naast het bieden van toegang tot medicatie, ook waardevolle data kunnen opleveren. Ik kom uit een doktersnest – en ben getrouwd met een dokter – maar heb zelf econometrie gestudeerd met een afstudeerscriptie bij biostatistiek in het Erasmus MC.
Wat wil jij dat de klinische dokter van jouw onderzoek weet?
Ik zou het geweldig vinden als klinische artsen zich bewust zijn van het bestaan van expanded access. Dit concept, toegelicht in ons NTvG-artikel, maakt het mogelijk om medicijnen die nog in fase I, II of III van klinische proeven zijn, voor te schrijven via een artsverklaring of compassionate use-programma. In Nederland wordt expanded access vaak verward met off-labelgebruik of medicijnen die wachten op vergoeding. Belangrijk is dat expanded access betrekking heeft op middelen zonder enige officiële indicatie. Hoewel dit in de onco-hematologie binnen academische centra redelijk bekend is, ontbreekt deze kennis vaak in andere medisch specialismen. Dit is bijvoorbeeld relevant voor patiënten met psychiatrische aandoeningen die beperkte behandelingsopties hebben; hier heb ik samen met collega’s Stefan Vermeulen en Eline Bunnik recent onderzoek naar gedaan. Mijn doel is niet expanded access te bevorderen, maar om het bewustzijn hierover te vergroten.
Wat was het meest frustrerende onderdeel van je onderzoek?
Het meest frustrerende aspect van mijn onderzoek was zonder twijfel het aanvragen van subsidies, het verzamelen van datasets en het indienen van wetenschappelijke artikelen. Deze processen kunnen behoorlijk demotiverend zijn en veel van de passie en energie van onderzoekers wegnemen.
Aan de andere kant was het leukste deel van mijn onderzoek het samen schrijven van ongeveer 10 papers, met mijn destijds vriend, nu man, dr. David Cucchi. Gedurende de coronaperiode, toen we samen thuis waren, ontdekten we dat we veel ideeën hadden voor papers op het raakvlak van onze respectievelijke onderzoeksgebieden – David is internist in opleiding en gepromoveerd in de hematologie.
Welk moment/inzicht bracht een doorbraak?
Mijn eerste paper, toen we nog niet wisten of data konden worden gebruikt – en hierover waren industrie en regulatoire experts sceptisch. De resultaten waren verrassend: we constateerden een toename in het structurele gebruik van expanded access als onderzoeksinstrument door regelgevers, onderzoekers en verzekeraars. Dit leidde ertoe dat ik werd uitgenodigd als visiting scholar in New York City bij een werkgroep (CUPA) die zich exclusief richt op expanded access – een thema dat in Nederland toch relatief onbekend is. Deze ervaring resulteerde zelfs in een publicatie in JAMA over de ethiek van onderzoek naar expanded access.
Wat is de vervolgvraag die voortkomt uit jouw onderzoek?
Expanded access (data) heeft vele facetten. Mijn onderzoek heeft diverse aspecten van expanded access belicht, waaronder ethiek (gelijke toegang en betaalbaarheid), statistiek (nieuwe methoden voor dataverwerking) en beleid (verschillende voorstellen voor vereenvoudiging en stroomlijning). Nu expanded access zich ontwikkelt tot meer dan alleen een toegangsweg tot medicijnen, en ook onderzoeksmogelijkheden biedt, is de centrale vraag: Hoe gaan we deze ontwikkelingen in de toekomst aanpakken en integreren in het huidige expanded accessbeleid?
Wat neem je zelf mee uit jouw promotieonderzoek? Wat zijn jouw volgende stappen?
Als buitenpromovendus die 1 dag per week aan het onderzoek werkte binnen een publiek-private samenwerking, vond ik de koppeling tussen de echte problemen uit mijn werk en mijn onderzoek zeer verrijkend. Die dynamiek tussen praktijk en theorie was cruciaal voor mij.
Een belangrijke les was het kiezen van copromotoren of coauteurs die mijn zwakke punten konden aanvullen. Dit heeft aanzienlijk bijgedragen aan mijn groei. Ook neem ik het inzicht mee dat een promotietraject vooral vanuit persoonlijke interesse en liefde voor onderzoek moet worden aangegaan, niet alleen als middel om een specialistische opleiding te volgen.
Wat betreft mijn volgende stappen, deze wijken af van mijn academische pad. Hier geldt wederom: afwisseling is een rode draad! Hoewel ik nog steeds betrokken ben bij myTomorrows voor wetenschappelijke vraagstukken over expanded access, werk ik momenteel bij een strategisch consultancybedrijf. Hier is de aanpak heel anders: snel problemen oplossen met weinig tijd voor lange overpeinzingen, in tegenstelling tot de academische wereld. Deze afwisseling vind ik zeer uitdagend en verrijkend. Maar ik sluit een terugkeer naar de universiteit zeker niet uit!