Met een relatief lage dosis verbrinacogene setparvovec werden aanhoudende factor IX-spiegels in het normale bereik waargenomen bij patiënten met (matig) ernstige hemofilie B.
Revumenib eerste doelgerichte medicijn voor leukemie als gevolg van herschikt KMT2A of gemuteerd NPM1
nov 2023 | Leukemie